Терапевтика круговых РНК в 2025 году: Трансформация РНК-медицины с помощью прорывных достижений в стабильности, доставке и нацеливании на болезни. Изучите рыночные силы и инновации, формирующие следующие пять лет.
- Исполнительное резюме: Прогноз по рынку круговых РНК терапий на 2025–2030 годы
- Обзор технологий: Механизмы и преимущества круговой РНК
- Ключевые игроки и стратегические партнерства (например, circRNApharma.com, rnatx.com)
- Текущий клинический список и регуляторные вехи
- Размер рынка, сегментация и прогнозы роста на 2025–2030 годы (Оценочный CAGR: 38–45%)
- Инновации в производстве и проблемы масштабируемости
- Терапевтические применения: Онкология, редкие болезни и другие
- Конкурентная среда и тренды в области интеллектуальной собственности
- Инвестиции, финансирование и деятельность по слияниям и поглощениям
- Перспективы: Возможности, риски и разработки следующего поколения
- Источники и ссылки
Исполнительное резюме: Прогноз по рынку круговых РНК терапий на 2025–2030 годы
Рынок терапий круговых РНК (circRNA) готов к значительной трансформации в период с 2025 по 2030 год, благодаря быстрым достижениям в области РНК-биологии, инновационным технологиям доставки и увеличению инвестиций как со стороны устоявшихся фармацевтических компаний, так и специализированных биотехнологических фирм. CircRNA, характеризующиеся ковалентно закрытыми кольцевыми структурами, предлагают уникальные преимущества по сравнению с линейными РНК, включая повышенную стабильность, устойчивость к экзонуклеазам и потенциал для новых механизмов действия. Эти свойства позиционируют circRNA как многообещающих кандидатов для терапий следующего поколения, особенно в таких областях, как онкология, редкие генетические расстройства и иммунотерапия.
По состоянию на 2025 год, область переходит от доклинического исследования к ранней стадии клинической разработки. Несколько биотехнологических компаний находятся на переднем крае этого движения. Orna Therapeutics, пионер в данной области, разработала собственные платформы экспрессии круговой РНК и продвигает портфель терапий на основе circRNA, нацеленных на рак и генетические заболевания. В 2023 году Orna объявила о стратегическом сотрудничестве с Merck & Co., Inc. (MSD) для разработки и коммерциализации новых вакцин и терапий на основе circRNA, стоимость партнерства составила до 3,5 миллиарда долларов в потенциальных вехах. Это сотрудничество подчеркивает растущую уверенность крупных фармацевтических игроков в терапевтическом потенциале circRNA.
Другим заметным игроком является Lantern Pharma, которая использует искусственный интеллект для выявления и оптимизации кандидатов circRNA для онкологических показаний. Между тем, Aarna Therapeutics сосредоточена на разработке терапий на основе circRNA для нейродегенеративных заболеваний и редких расстройств, в 2025 году у них есть несколько программ на доклинической стадии.
В ближайшие несколько лет ожидается начало первых в мире клинических испытаний для терапий circRNA, особенно в области онкологии и вакцин. Робастная стабильность и трансляционная эффективность circRNA делают их привлекательными для терапии замещения мРНК и в качестве платформ для экспрессии белков. Кроме того, прогрессы в технологиях доставки, таких как липидные нано частицы и целевые системы доставки, решают ключевые проблемы, связанные с эффективным и безопасным введением препаратов на основе circRNA.
Регуляторные органы, включая Управление по контролю за продуктами и лекарствами США и Европейское агентство лекарственных средств, начинают взаимодействовать с разработчиками для установления руководящих принципов для клинической оценки продуктов на основе circRNA. Ожидается, что эта регуляторная ясность ускорит клиническую разработку и упростит выход на рынок.
В целом, прогноз для рынка терапий circRNA с 2025 по 2030 год выглядит весьма многообещающим. Ожидается, что сектор привлечет все больше инвестиций, увидит появление новых игроков и получит первые клинические данные о концепции. Если ранние клинические испытания подтвердят безопасность и эффективность терапий на основе circRNA, рынок может испытать стремительное расширение, с потенциалом для изменения ландшафта РНК-диагностики.
Обзор технологий: Механизмы и преимущества круговой РНК
Терапия круговой РНК (circRNA) представляет собой стремительно развивающуюся область РНК-медицины, использующую уникальные структурные и функциональные свойства ковалентно закрытых РНК молекул. В отличие от линейной мРНК, circRNA образует непрерывные петли без концов 5′ или 3′, что придает им исключительную стабильность против деградации, вызванной экзонуклеазами. Эта внутренняя стабильность является ключевым технологическим преимуществом, позволяя продлить экспрессию белков и снизить частоту дозирования в терапевтических приложениях.
Механистически, circRNA можно спроектировать так, чтобы они кодировали терапевтические белки или пептиды, функционируя в качестве шаблонов для трансляции в целевых клетках. Их круглая структура не только улучшает устойчивость к клеточным нуклеазам, но также поддерживает эффективное рекрутирование рибосом и трансляцию, особенно когда оптимизирована с помощью внутренних сайтов входа рибосом (IRES) или модификаций N6-метиладенозина (m6A). Это приводит к мощному и стабильному производству белков, что является критическим требованием для многих терапевтических показаний.
В 2025 году ряд биотехнологических компаний продвигают платформы circRNA для различных терапевтических областей. Orna Therapeutics является видным лидером, разработавши собственные конструции круговой РНК “oRNA”, предназначенные для in vivo доставки и долговременной экспрессии белка. Их технология применяется в онкологии, генетических заболеваниях и вакцинах, с доклиническими и ранними клиническими данными, демонстрирующими превосходную стабильность и экспрессию по сравнению с традиционными подходами к мРНК. Другой ключевой игрок, Laronde, является пионером платформы Endless RNA™ (eRNA), которая использует синтетические circRNA для обеспечения повторной и настраиваемой экспрессии белка, направленной на решение хронических заболеваний с помощью одного введения.
Преимущества терапий на основе circRNA выходят за рамки стабильности и экспрессии. CircRNA демонстрируют сниженные иммуноностр на линейную мРНК, минимизируя риск неблагоприятных иммунных ответов и позволяя повторно вводить дозы. Их компактный и модульный дизайн позволяет включать множество функциональных элементов, таких как специфические для ткани мишени или регуляторные последовательности, тем самым повышая терапевтическую точность. Кроме того, производственные процессы для circRNA оптимизируются для масштабируемости и экономической эффективности, при этом такие компании, как Orna Therapeutics и Laronde, инвестируют в надежные производственные цепочки для поддержки клинического и коммерческого предложения.
Смотрите вперед, в ближайшие несколько лет ожидается первая клиническая информация по концепции для терапий circRNA, особенно в онкологии и редких генетических расстройствах. Область также исследует стратегии комбинации с системами доставки на основе липидных нано частиц (LNP), как это видно в партнерствах между инноваторами circRNA и устоявшимися компаниями по доставке РНК. По мере того как технологии развиваются, терапевтические разработки на основе circRNA готовы дополнить или превзойти существующие модальности на основе мРНК, предлагая новые решения для заболеваний с неудовлетворенными медицинскими потребностями.
Ключевые игроки и стратегические партнерства (например, circRNApharma.com, rnatx.com)
Область терапий круговой РНК (circRNA) стремительно развивается, и 2025 год станет знаковым для как устоявшихся биотехнологических компаний, так и новых стартапов. Этот сектор характеризуется увеличением стратегических партнерств, лицензионных соглашений и инвестиций, направленных на ускорение разработки и коммерциализации лекарств на основе circRNA. Эти сотрудничества важны для преодоления технических проблем, масштабирования производства и навигации по регуляторным путям.
Одним из наиболее заметных игроков является Circular RNA Pharma, компания, полностью посвященная открытию и разработке терапий на основе circRNA. Circular RNA Pharma создала надежный портфель, нацеленный на редкие генетические заболевания и онкологию, используя собственные технологии круговой РНК для повышения стабильности РНК и трансляционной эффективности. В 2024 году компания объявила о стратегическом партнерстве с ведущей организацией по контрактной разработке и производству (CDMO) для увеличения производства циркулярной РНК GMP-класса, готовясь к первому клиническому испытанию в 2025 году.
Другим ключевым инноватором является RNA Tx, которая фокусируется на проектировании и доставке синтетических circRNA для терапий замещения белка. RNA Tx заключила несколько исследовательских соглашений с учебными заведениями и фармацевтическими компаниями для расширения своих приложений платформы. В начале 2025 года RNA Tx обеспечила много миллионов долларов в рамках инвестиционного раунда, чтобы ускорить доклиническую разработку и расширить свой портфель интеллектуальной собственности, что сигнализирует о сильной уверенности инвесторов в терапевтическом потенциале circRNA.
Крупные фармацевтические компании также входят в область circRNA через партнерства и внутренние НИОКР. Например, Roche публично заявила о своем интересе к РНК-модальностям, включая circRNA, и активно ищет сотрудничества с биотехнологическими компаниями для совместной разработки терапий следующего поколения на основе РНК. Аналогичным образом, Bayer расширила свой центр инноваций в области РНК, чтобы включить исследования circRNA, стремясь интегрировать эти молекулы в широкий портфель генотерапий и клеточной терапии.
Стратегические альянсы не ограничиваются только разработкой лекарств. Производство и доставка остаются критическими узкими местами, что побуждает такие компании, как Evotec, предлагать специальные услуги по синтезу и формулированию circRNA. Ожидается, что эти партнерства сыграют решающую роль в обеспечении клинической трансляции и последующей коммерциализации.
Смотря вперед, в ближайшие несколько лет, вероятно, будет наблюдаться дальнейшая консолидация и межсекторное сотрудничество по мере того, как рынок терапий circRNA будет развиваться. Вход крупных фармацевтических игроков, в сочетании с ловкостью специализированных биотехнологических компаний, должен ускорить путь к клинической валидации и регуляторному одобрению, потенциально сделав лекарства на основе circRNA реальностью к концу 2020-х годов.
Текущий клинический список и регуляторные вехи
Клинический портфель терапий круговой РНК (circRNA) быстро расширяется по состоянию на 2025 год, с несколькими кандидатами, продвигающимися от доклинической доказательной концепции до ранних стадий человеческих испытаний. CircRNA, характеризующееся ковалентно закрытыми кольцевыми структурами, предлагает повышенную стабильность и трансляционную эффективность по сравнению с линейной мРНК, что делает их привлекательными для терапевтических приложений, таких как замещение белка, вакцины и модуляция генов.
Среди лидеров этого направления, Orna Therapeutics выступает пионером, используя свою собственную технологию oRNA™ для разработки лекарств на основе круговой РНК. В 2023 году Orna объявила о начале первого клинического испытания на людях для ORN-101, терапевтическоголежащего ориентированного на солидные опухоли путем кодирования биспецифического активационного Т-клеточного энгейджера. Это клиническое испытание 1 фазы представляет собой значительную регуляторную веху, так как это одно из первых терапий, основанных на circRNA, которые вошли в клинические испытания. Портфель Orna также включает кандидатов для аутоиммунных заболеваний и генетических расстройств, с дополнительными подачами IND, ожидаемыми в 2025 году и далее.
Другим заметным игроком является Laronde, которая продвигает свою платформу Endless RNA™ (eRNA), использующую проектированные circRNA для программируемой экспрессии белка. Laronde раскрыла несколько доклинических программ в редких заболеваниях, онкологии и вакцинах, и объявила о планах начать клинические испытания в 2025 году. Сотрудничество компании с крупными фармацевтическими партнерами подчеркивает растущую уверенность отрасли в модальностях circRNA.
В области вакцин Moderna публично заявила о своем интересе к circRNA как к платформе следующего поколения, основываясь на своем опыте в области мРНК. В 2023 году Moderna представила данные доклинарного исследования, демонстрирующие превосходную долговечность и иммуногенность вакцин на основе circRNA по сравнению с линейной мРНК, и заявила, что клиническая разработка может начаться в ближайшие несколько лет. Аналогично, BioNTech активно исследует circRNA для как для иммунотерапии рака, так и для вакцин против инфекционных заболеваний, с движением вперед за доклиническими кандидатами к регулированию.
Регуляторные органы, включая Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), внимательно следят за этими событиями. В 2024 году FDA предоставило Orna Therapeutics разрешение на исследовательский новый лекарственный препарат (IND) для своего основного кандидата, устанавливая прецедент для продуктов на основе circRNA. С увеличением числа компаний, подающих IND и начинающих испытания, ожидается эволюция регуляторных рамок, с руководящими принципами по производству, контролю качества и оценке безопасности, адаптированным к уникальным свойствам circRNA.
Смотрю вперед, ближайшие несколько лет будут ключевыми для данной области. Ожидается, что несколько первых испытаний на людях подтвердят первоначальные данные о безопасности и эффективности, которые будут информировать более широкое принятие и регуляторное одобрение терапий на основе circRNA. Моментум сектора также поддерживается значительными венчурными инвестициями и стратегическими партнерствами, позиционируя circRNA как трансформирующую модальность в ландшафте терапий РНК.
Размер рынка, сегментация и прогнозы роста на 2025–2030 годы (Оценочный CAGR: 38–45%)
Глобальный рынок терапий круговой РНК (circRNA) готов к быстрому расширению в период с 2025 по 2030 год, с оценкой темпов роста (CAGR) от 38% до 45%. Эта волна обусловлена ускоренной доклинической и ранней клинической разработкой, увеличением инвестиций со стороны как устоявшихся фармацевтических компаний, так и специализированных биотехнологических фирм, а также растущим признанием уникального терапевтического потенциала circRNA по сравнению с линейными РНК.
На 2025 год рынок терапий circRNA остается на начальной стадии, с большинством кандидатов на доклинических или ранних фазах клинических испытаний. Однако сектор наблюдает значительную сегментацию по терапевтическим областям, технологиям доставки и типам применения. Онкология занимает ведущее место, при этом такие компании, как Orna Therapeutics и Lantern Pharma, продвигают кандидатов нацеленным на солидные опухоли и гематологические злокачественные новообразования. Кроме рака, наблюдается рост интереса к редким генетическим нарушениям, инфекционным заболеваниям и регенеративной медицине, что отражает универсальность платформ circRNA.
Рынок также сегментируется по технологиям доставки, где липидные нано частицы (LNP) доминируют как предпочтительное средство для доставки circRNA, повторяя тенденции, наблюдаемые в терапиях мРНК. Компании, такие как Orna Therapeutics, создали собственные системы LNP, оптимизированные для стабильности circRNA и поглощения клетками. Кроме того, ожидается, что партнерства между разработчиками circRNA и устоявшимися поставщиками технологий доставки будут расти, что еще больше ускорит рост рынка.
Географически ожидается, что Северная Америка сохранит ведущую позицию до 2030 года, благодаря сильной инфраструктуре НИОКР, благоприятным регуляторным условиям и присутствию таких ведущих компаний, как Orna Therapeutics и Lantern Pharma. Европа и Азиатско-Тихоокеанский регион также становятся важными регионами, с увеличением инвестиций в исследования circRNA и формирование начинающих компаний.
Смотрите вперед, рынок терапий circRNA, как ожидается, достигнет многомиллиардных оценок к 2030 году, в зависимости от успешной клинической трансляции и регуляторных одобрений. Ожидаемый CAGR от 38% до 45% отражает как низкую текущую базу доходов, так и высокий неудовлетворенный спрос в целевых показаниях. Ключевыми факторами роста являются масштабируемость производства circRNA, расширение портфелей интеллектуальной собственности и потенциал circRNA для устранения ограничений существующих препаратов на основе РНК, таких как улучшенная стабильность и сниженная иммуноностр.
- Ключевые игроки: Orna Therapeutics (бостонская, ведущая разработчик платформ circRNA), Lantern Pharma (техасская, онкологическая фокусировка на РДНК НИОКР), и новички в США, Европе и Азиатско-Тихоокеанском регионе.
- Терапевтический фокус: онкология, редкие болезни, инфекционные болезни, регенеративная медицина.
- Технологии доставки: липидные нано частицы (LNP), новые системы нано частиц.
- Драйверы роста: инициирование клинических испытаний, стратегические партнерства, увеличение масштабов производства и регуляторные вехи.
В целом, ожидается, что следующие пять лет станут трансформационными для рынка терапий circRNA, с быстрым ростом, увеличением сегментации и потенциальной возможностью первых регуляторных одобрений к концу десятилетия.
Инновации в производстве и проблемы масштабируемости
Быстрое возникновение терапий на основе круговой РНК (circRNA) вызывает значительные инновации в производственных процессах, так как сектор переходит от ранних исследований к клиническому и коммерческому производству. В 2025 году основное внимание уделяется преодолению проблем масштабируемости, обеспечению согласованности продуктов и соблюдению строгих регуляторных требований для продвинутых РНК модальностей.
В отличие от линейной мРНК, circRNA имеет ковалентно закрытые кольца, что придает им повышенную стабильность и устойчивость к экзонуклеазам. Однако эти уникальные структурные особенности также усложняют синтез и очистку в больших масштабах. Традиционные методы ин витро транскрипции (IVT), широко используемые для мРНК, требуют адаптации для эффективного производства circRNA. Ключевые игроки отрасли инвестируют в собственные технологии ферментной лигации и циркуляризации, управляемой рибозимами, для повышения выхода и снижения побочных продуктов. Например, Moderna, Inc. и BioNTech SE—обе ведущие компании в области РНК-терапии—объявили о продолжающемся исследовании масштабируемых платформ для производства circRNA, используя свой установленный опыт в разработке процессов мРНК.
Основным узким местом остается очистка circRNA от линейных прекурсоров и неполных продуктов. Компании разрабатывают передовые хроматографические и электрофоретические методы для достижения высокой чистоты, необходимой для клинических приложений. TriLink BioTechnologies, ведущий поставщик пользовательских реагентов РНК, объявила об инвестициях в автоматизированные системы очистки и аналитические инструменты, адаптированные для circRNA, с целью поддержки как доклинических, так и клинических производственных нужд.
Еще одной проблемой является разработка надежных методов контроля качества (QC). Закрытая структура circRNA требует новых аналитических подходов для подтверждения кругового формата, целостности последовательности и отсутствия иммуноностр контаминантов. Отраслевые консорциумы и регуляторные органы сотрудничают для установления стандартных протоколов контроля качества, которые ожидается, будут формализованы в ближайшие несколько лет по мере того, как в клинические испытания будут вводиться все больше кандидатов circRNA.
Смотрю вперед, сектор ожидает перехода к модульным, непрерывным производственным платформам, которые обещают большую гибкость и стоимость. Такие компании, как Lonza Group AG и Cytiva, расширяют свои способности к производству РНК, включая выделенные производственные помещения для circRNA и услуги по разработке процессов. Эти инвестиции направлены на удовлетворение ожидаемого спроса, поскольку терапия circRNA становится ближе к поздним стадиям клинической разработки и последующей коммерциализации.
В заключение, 2025 год станет знаковым для инноваций в производстве терапий circRNA. Несмотря на технические и регуляторные препятствия, предполагается, что скоординированные усилия ведущих биофармацевтических компаний и поставщиков приведут к созданию масштабируемых решений соответствующих стандартам GMP, прокладывая путь к более широкому клиническому принятию в ближайшие годы.
Терапевтические применения: Онкология, редкие болезни и большее
Терапии на основе круговой РНК (circRNA) быстро становятся новой классом РНК-основных лекарств, с значительным импульсом в онкологии, редких заболеваниях и других терапевтических областях на 2025 год. CircRNA, характеризующиеся ковалентно закрытыми кольцевыми структурами, предлагают повышенную стабильность и трансляционную эффективность по сравнению с линейной мРНК, что делает их привлекательными для терапевтического развития.
В онкологии терапия на основе circRNA исследуется на предмет ее потенциала кодировать опухолево-сuppressive белки, модулировать immune responses и служить вакцинами против рака. Orna Therapeutics, пионер в этой области, продвинула свою платформу круговой РНК oRNA™ в доклиническую и раннюю клиническую разработку. В 2024 году Orna объявила о начале испытания на людях для ORN-101, иммунотерапии на основе circRNA, нацеленной на солидные опухоли, в сотрудничестве с Merck & Co., Inc. (известной как MSD за пределами США и Канады). Это партнерство, стоимость которого превышает 3,5 миллиарда долларов в потенциальных вехах, подчеркивает уверенность фармацевтической индустрии в терапевтическом обещании circRNA. Ожидается, что испытание даст первоначальные данные о безопасности и эффективности к концу 2025 года, потенциально установив основание для более широкого клинического принятия.
Редкие заболевания представляют собой другой многообещающий фронт. Способность circRNA кодировать большие и сложные белки позиционирует их в качестве кандидатов для лечения генетических расстройств, которые являются сложными для традиционных генетических терапий. Laronde, компания, основанная Flagship Pioneering, разрабатывает Endless RNA™ (eRNA), проприетарную платформу circRNA. Laronde раскрывает прогресс на доклиническом уровне в редких метаболических и генетических заболеваниях с планами выйти на клинические испытания в 2025 году. Их подход направлен на обеспечение долговременной экспрессии белка с помощью одного введения, потенциально изменяя ландшафт лечения условий с высоким уровнем неудовлетворенных потребностей.
Помимо онкологии и редких заболеваний, терапия на основе circRNA исследуется для инфекционных заболеваний, сердечно-сосудистых расстройств и регенеративной медицины. Пандемия COVID-19 ускорила интерес к РНК технологиям, и вакцины на основе circRNA сейчас находятся на стадии доклинической разработки несколькими компаниями, включая Orna Therapeutics и Laronde. Эти вакцины направлены на использование стабильности circRNA для улучшения иммуногенности и долгосрочной защиты.
Смотрю вперед, ожидается, что следующие несколько лет увидят бурный рост клинических испытаний, стратегических партнерств и потенциальных ранних одобрений, особенно по мере созревания технологий производства и доставки. Область также свидетельствует о увеличении инвестиций со стороны крупных фармацевтических компаний, сигнализируя о доверии к потенциалу circRNA для решения ранее неразрешимых заболеваний. 2025 год на горизонте, терапия на основе circRNA готова перейти от экспериментальных платформ к осязаемым клиническим решениям, с онкологией и редкими болезнями впереди этой волны инноваций.
Конкурентная среда и тренды в области интеллектуальной собственности
Конкуренция в области терапии круговой РНК (circRNA) быстро развивается, как только область переходит от раннего открытия к доклинической и клинической разработке. По состоянию на 2025 год несколько биотехнологических компаний и фармацевтических гигантов активно инвестируют в платформы circRNA, стремясь использовать уникальную стабильность, трансляционную эффективность и профиль иммуноностр circRNA для терапевтических применений. Этот сектор характеризуется сочетанием устоявшихся игроков в области РНК-терапий, расширяющих свои модальности, и новой волны стартапов, посвященных исключительно технологиям circRNA.
Среди самых заметных компаний выделяется Orna Therapeutics, которая разработала собственные системы экспрессии циркулярной РНК (oRNA™) и обеспечила существенное финансирование и стратегические партнерства. В 2023 году Orna вступила в сотрудничество с Merck & Co., Inc. (MSD) для разработки новых вакцин и терапий с использованием circRNA, при этом стоимость сделки, как сообщается, превышает 3,5 миллиарда долларов в потенциальных вехах. Портфель Orna включает кандидатов для онкологии и инфекционных заболеваний, данные доклинических исследовании показывают повышенную экспрессию белка и устойчивость по сравнению с линейной мРНК.
Другим ключевым игроком является Laronde, которая развивает свою платформу Endless RNA™ (eRNA), использующую проектированные circRNA для программируемой экспрессии белка. Laronde собрала более 400 миллионов долларов с момента своего основания и продвигает несколько кандидатов к исследованиям, позволяющим получать IND, ориентированным на редкие болезни и иммуно-онкологию. Подход компании примечателен своей модульностью и потенциальной возможностью многократного введения, которые не интегрируются с геном.
Ландшафт интеллектуальной собственности (IP) становится все более конкурентоспособным, с увеличением числа заявок на патенты, связанных с синтезом, доставкой и модификацией технологий circRNA. Как Orna Therapeutics, так и Laronde создали значительные портфели патентов, охватывающие основные аспекты проектирования, производства и терапевтического использования circRNA. Кроме того, устоявшиеся компании в области РНК, такие как Moderna и BioNTech, исследуют circRNA как модальность следующего поколения, подавая патенты и инициируя ранние исследовательские программы.
Академические учреждения и государственные исследовательские организации также вносят свой вклад в ландшафт IP, с офисами по трансферу технологий, активно лицензирующими изобретения, связанные с circRNA, индустриальным партнерам. В следующие несколько лет ожидается повышение споров по патентам и соглашениям о перекрестной лицензии, поскольку все больше кандидатов входят в клиническую разработку, и границы основных патентов подвергаются испытаниям.
Смотрю вперед, интенсивность конкуренции, скорее всего, возрастет с поступлением дополнительных компаний в данную область и с получением первых клинических данных от терапий на основе circRNA. Ожидаются стратегические альянсы, лицензионные сделки и M&A, особенно по мере того, как крупные фармацевтические компании будут стремиться обеспечить доступ к технологическим решениям circRNA. Траектория сектора будет определяться способностью новаторов демонстрировать клиническую эффективность, масштабируемость производства и надежную защиту интеллектуальной собственности, создавая условия для того, чтобы circRNA стала основополагающей частью рынка терапий РНК к концу 2020-х годов.
Инвестиции, финансирование и деятельность по слияниям и поглощениям
Инвестиционный ландшафт для терапий круговой РНК (circRNA) быстро усиливается в 2025 году, отражая переход сектора от ранних исследований к трансляционным и клиническим разработкам. Венчурный капитал, стратегические партнерства и слияния и поглощения (M&A) формируют конкурентную динамику, поскольку компании стремятся использовать уникальные свойства circRNA—такие как повышенная стабильность и потенциал кодирования белка—для терапий следующего поколения.
Несколько высокопрофильных раундов финансирования отметили 2024 год и начало 2025 года. Orna Therapeutics, пионер в данной области, закрыла раунд серии B на 221 миллион долларов в 2023 году и с тех пор привлекла дополнительные стратегические инвестиции от крупных фармацевтических компаний. Платформа Orna сосредоточена на разработке вакцин и терапий на основе круговой РНК, с портфелем, нацеленным на онкологию и редкие заболевания. Сотрудничество компании с Merck & Co., Inc.—объявленное в 2022 году и оцененное в 3,5 миллиарда долларов (включая авансовые и целевые платежи)—по-прежнему остается одной из крупнейших сделок в области РНК-терапий, и ожидается, что в течение следующих двух лет она даст клинических кандидатов.
Другим заметным игроком является Laronde, которая продолжила расширять свою платформу “Endless RNA” (eRNA), собрав более 440 миллионов долларов с момента своего основания. При поддержке Flagship Pioneering Laronde продвигает широкий портфель и уже заявила о намерениях войти в клинические испытания в 2025 году. Подход компании привлек интерес как со стороны инвесторов, так и потенциальных фармацевтов, с текущими обсуждениями о совместной разработке и лицензировании.
Сектор также наблюдает возрастание активности по слияниям и поглощениям, так как устоявшиеся биофармацевтические компании стремятся обеспечить доступ к технологиям circRNA. В конце 2024 года F. Hoffmann-La Roche Ltd объявила о приобретении миноритарной доли в европейском стартапе circRNA с целью интеграции технологий в свой портфель РНК-терапий. Тем временем, Moderna, Inc. публично заявила о своем интересе к расширению за пределы мРНК, и, как сообщается, рассматривает как партнерства, так и приобретения в области circRNA.
Смотрю вперед, ожидается продолжение притока капитала в следующие несколько лет, сосредоточенного на компаниях, демонстрирующих надежные данные на доклиническом уровне и масштабируемое производство. Ожидаются стратегические альянсы между инноваторами circRNA и крупными фармацевтическими фирмами, что ускорит перевод многообещающей науки в лучшие терапевтические разработки первого класса. Конкурентный ландшафт будет определяться как темпами клинического прогресса, так и способностью обеспечить интеллектуальную собственность, производственные возможности и экспертизу в области регуляции.
Перспективы: Возможности, риски и разработки следующего поколения
Область терапий на основе круговой РНК (circRNA) готова к значительным достижениям в 2025 и последующие годы, благодаря сочетанию научных прорывов, увеличению инвестиций и созреванию поддерживающих технологий. CircRNA, характеризующееся ковалентно закрытыми кольцевыми структурами, предлагает уникальные преимущества по сравнению с линейными РНК, включая повышенную стабильность, сниженные иммуноностр и потенциал для устойчивой экспрессии белка. Эти свойства привлекли внимание как устоявшихся биофармацевтических компаний, так и инновационных стартапов, создавая условия для нового поколения РНК-основных лекарств.
Несколько компаний находятся на переднем крае разработки терапий на основе circRNA. Orna Therapeutics, пионер в данной области, развила собственную платформу технологии oRNA™ для проектирования синтетических circRNA для экспрессии белков in vivo. В 2023 году Orna объявила о стратегическом сотрудничестве с Merck & Co., Inc. (MSD за пределами США и Канады) для разработки новых вакцин и терапий на основе circRNA, потенциально возможности клинических кандидатов войти в испытания как рано как 2025 года. Аналогично, Laronde использует свою платформу Endless RNA™ (eRNA) для создания программируемых медицинских продуктов с портфелем, охватывающим редкие заболевания, онкологию и инфекционные заболевания. Партнерства Laronde по производству и расширение ее научно-исследовательских учреждений демонстрируют приверженность к продвижению нескольких кандидатов к клинике в краткосрочной перспективе.
Возможности для терапии на основе circRNA являются значительными. CircRNA можно проектировать для кодирования терапевтических белков, модуляции генетической экспрессии или действия в качестве ловушек для микроРНК, открывающее новые возможности в таких областях, как иммунотерапия рака, редкие генетические расстройства и разработка вакцин. Долговечность и настраиваемость конструкций circRNA могут обеспечить менее частое дозирование и улучшенную приверженность пациентов по сравнению с традиционными терапиями мРНК. Более того, технологии масштабируемого транскрипции in vitro и процессов циркуляризации рассматриваются поставщиками технологий и контрактными производителями, такими как Evotec SE и Catalent, Inc., которые исследуют возможности поддержки клинического и коммерческого предложения.
Тем не менее, остаются несколько рисков и вызовов. Профиль иммуноностр синтетических circRNA у людей еще не полностью охарактеризован; возможные внецелевые эффекты или непреднамеренная активация иммунной системы могут представлять собой проблемы безопасности. Регуляторные пути для терапий на основе circRNA все еще развиваются, требуя близкого взаимодействия с регулирующими органами для определения стандартов качества, безопасности и эффективности. Ландшафт интеллектуальной собственности также сложен, с основными патентами у ранних новаторов.
Смотрю вперед, в следующие несколько лет ожидается, что будут получены первые клинические данные от терапий на основе circRNA, что станет ключевым моментом в подтверждении обещания платформы. Прогресс в технологиях доставки, таких как липидные наночастицы и специфическое для тканей нацеливание, еще больше расширит терапевтический потенциал circRNA. По мере того как сектор созревает, стратегические сотрудничества, надежная производственная инфраструктура и регуляторная ясность будут критически важными для реализации полного потенциала терапий на основе круговой РНК.
Источники и ссылки
