Cirkulární RNA terapeutika v roce 2025: Transformace RNA medicíny díky průlomům ve stabilitě, dodávkách a cílení na choroby. Prozkoumejte tržní síly a inovace formující příštích pět let.
- Výkonný souhrn: Výhled trhu s cirkulárními RNA terapeutiky 2025–2030
- Přehled technologie: Mechanismy a výhody cirkulární RNA
- Hlavní hráči a strategická partnerství (např. circRNApharma.com, rnatx.com)
- Aktuální klinický pipeline a regulační milníky
- Velikost trhu, segmentace a předpovědi růstu 2025–2030 (odhadovaný CAGR: 38–45%)
- Inovace ve výrobě a výzvy škálovatelnosti
- Terapeutické aplikace: Onkologie, vzácné nemoci a další
- Konkurenční prostředí a trendy v oblasti duševního vlastnictví
- Investice, financování a M&A aktivity
- Budoucí výhled: Příležitosti, rizika a vývoj nové generace
- Zdroje a reference
Výkonný souhrn: Výhled trhu s cirkulárními RNA terapeutiky 2025–2030
Trh s cirkulárními RNA (circRNA) terapeutiky se chystá na významnou transformaci mezi lety 2025 a 2030, poháněný rychlým pokrokem v oblasti RNA biologie, inovativními dodacími technologiemi a rostoucími investicemi jak od zavedených farmaceutických společností, tak od specializovaných biotechnologických firem. CircRNA, charakterizované svými kovalentně uzavřenými smyčkami, nabízí jedinečné výhody oproti lineární RNA, včetně zvýšené stability, odolnosti vůči exonukleázám a potenciálu pro nové mechanismy účinku. Tyto vlastnosti postavily circRNA do pozice slibných kandidátů pro terapeutika nové generace, zejména v oblastech jako je onkologie, vzácné genetické poruchy a imunoterapie.
K roku 2025 se oblast přesouvá z předklinického výzkumu do raného klinického vývoje. Několik biotechnologických společností je v čele tohoto pohybu. Orna Therapeutics, průkopník v této oblasti, vyvinula proprietární platformy pro expresi cirkulární RNA a posunula svůj pipeline terapeutik založených na circRNA zaměřených na rakovinu a genetické nemoci. V roce 2023 Orna oznámila strategickou spolupráci se společností Merck & Co., Inc. (MSD) na vývoji a komercializaci nových vakcín a terapeutik založených na circRNA, přičemž hodnota partnerství může dosáhnout až 3,5 miliardy dolarů. Tato spolupráce podtrhuje rostoucí důvěru hlavních farmaceutických hráčů v terapeutický potenciál circRNA.
Další významný hráč, Lantern Pharma, využívá umělou inteligenci k identifikaci a optimalizaci kandidatů cirkulární RNA pro onkologické indikace. Mezitím se Aarna Therapeutics zaměřuje na vývoj terapií založených na circRNA pro neurodegenerativní nemoci a vzácné poruchy, přičemž má několik programů v předklinických fázích k roku 2025.
V příštích několika letech se očekává zahájení prvních klinických zkoušek na lidech pro circRNA terapeutika, zejména v onkologii a aplikacích vakcín. Robustní stabilita a translace circRNA je činí atraktivními pro náhradu mRNA a jako platformy pro expresi proteinů. Dále pokroky v dodacích technologiích – jako lipidové nanočástice a cílené dodávkové systémy – řeší klíčové výzvy týkající se efektivního a bezpečného podávání léků s circRNA.
Regulační úřady, včetně FDA a EMA, začínají spolupracovat s vývojáři na stanovení pokynů pro klinické hodnocení produktů založených na circRNA. Tato regulační jasnost se očekává, že urychlí klinický vývoj a usnadní vstup na trh.
Celkově vypadá výhled pro trh s circRNA terapeutiky mezi lety 2025 a 2030 velmi slibně. Očekává se rostoucí investice, vznik nových účastníků a první klinické důkazové údaje. Pokud rané klinické zkoušky potvrdit bezpečnost a účinnost terapeutik s circRNA, trh by mohl zažít rychlou expanze, s potenciálem přetvořit krajinu RNA založené medicíny.
Přehled technologie: Mechanismy a výhody cirkulární RNA
Cirkulární RNA (circRNA) terapeutika představují rychle se rozvíjející oblast v RNA-založené medicíně, která využívá jedinečné strukturální a funkční vlastnosti kovalentně uzavřených RNA molekul. Na rozdíl od lineární messenger RNA (mRNA) tvoří circRNA kontinua smyčky bez 5’ nebo 3’ konců, což jim dává výjimečnou stabilitu vůči degradaci zprostředkované exonukleázami. Tato inherentní stabilita je klíčovou technologickou výhodou, která umožňuje prodlouženou expresi proteinů a snižuje frekvenci dávkování v terapeutických aplikacích.
Mechanisticky lze circRNA navrhovat tak, aby kódovaly terapeutické proteiny nebo peptidy, fungující jako šablony pro translaci v cílových buňkách. Jejich kruhová struktura nejen že zvyšuje odolnost vůči buněčným nukleázám, ale také podporuje efektivní nábor ribosomů a translaci, zejména když jsou optimalizovány s interními ribozomovými vstupními místy (IRES) nebo N6-methyladenosinovými (m6A) modifikacemi. To vede k robustní a udržitelné produkci proteinů, což je kritické pro mnoho terapeutických indikací.
V roce 2025 několik biotechnologických společností pokročilo v technologické platformě circRNA pro různé terapeutické oblasti. Orna Therapeutics je významným lídrem, který vyvinul proprietární „oRNA“ cirkulární RNA konstrukty určené pro in vivo dodávku a trvalou expresi proteinů. Jejich technologie je aplikována na onkologii, genetické nemoci a vakcíny, přičemž předklinická a raná klinická data ukazují na lepší stabilitu a expresi ve srovnání s tradičními mRNA přístupy. Další klíčový hráč, Laronde, je průkopníkem platformy Endless RNA™ (eRNA), která využívá syntetické circRNA k dosažení opakovatelné a regulovatelné produkce proteinů, s cílem řešit chronické nemoci s jednorázovým podáním.
Výhody terapeutik s circRNA přesahují stabilitu a expresi. CircRNA vykazují sníženou imunogenitu ve srovnání s lineární mRNA, čímž minimalizují riziko nežádoucích imunitních reakcí a umožňují opakované dávkování. Jejich kompaktní a modulární design umožňuje začlenění několika funkčních elementů, jako jsou tkáňově specifické cílové motivy nebo regulační sekvence, což zvyšuje terapeutickou preciznost. Kromě toho se výrobní procesy pro circRNA optimalizují pro škálovatelnost a nákladovou efektivitu, přičemž společnosti jako Orna Therapeutics a Laronde investují do robustních výrobních pipeline k podpoře klinické a komerční dodávky.
Vzhledem k tomu, že se do budoucnosti očekává, že v příštích několika letech se začnou objevovat první klinické důkazy konceptu pro terapeutika s circRNA, zejména v onkologii a vzácných genetických poruchách. Oblast také zkoumá kombinované strategie s dodacími systémy lipidových nanočástic (LNP), což lze vidět v partnerství mezi inovátory circRNA a zavedenými společnostmi dodávajícími RNA. Jakmile se technologie vyvine, terapeutika s circRNA mají potenciál doplnit nebo překonat současné mRNA modality, přinášející nová řešení pro nemoci s neuspokojenými lékařskými potřebami.
Hlavní hráči a strategická partnerství (např. circRNApharma.com, rnatx.com)
Oblast terapeutik cirkulární RNA (circRNA) se rychle vyvíjí, přičemž rok 2025 představuje klíčový okamžik pro zavedené biotechnologické firmy a vznikající startupy. Tento sektor se vyznačuje nárůstem strategických partnerství, licenčních dohod a investic směřujících k urychlení vývoje a komercializace léčiv na bázi circRNA. Tyto spolupráce jsou zásadní pro překonání technických výzev, škálování výroby a navigaci regulačními cestami.
Mezi nejvýznamnější hráče patří Circular RNA Pharma, společnost, která se výhradně věnuje objevování a vývoji terapeutik cirkulární RNA. Circular RNA Pharma vybudovala robustní pipeline zaměřenou na vzácné genetické nemoci a onkologii, využívající proprietární technologie cirkulace k posílení stability RNA a efektivity translace. V roce 2024 společnost oznámila strategické partnerství s přední organizací pro vývoj a výrobu léčiv (CDMO), aby zvýšila produkci circRNA v GMP kvalitě, čímž se připravuje na první klinické zkoušky u lidí v roce 2025.
Další klíčový inovátor je RNA Tx, který se zaměřuje na návrh a dodávku syntetických circRNA pro terapie nahrazující proteiny. RNA Tx uzavřel více výzkumných partnerství s akademickými institucemi a farmaceutickými společnostmi s cílem rozšířit aplikace své platformy. Na začátku roku 2025 RNA Tx zajistil více než několik milionů dolarů na akci, aby urychlil předklinický vývoj a rozšířil své portfolio duševního vlastnictví, což ukazuje na silnou důvěru investorů v terapeutický potenciál circRNA.
Velké farmaceutické firmy také vstupují do oblasti circRNA prostřednictvím partnerství a vlastního R&D. Například Roche veřejně prohlásil svůj zájem o RNA-založené modality, včetně circRNA, a aktivně hledá spolupráce s biotechnologickými firmami na společném vývoji terapeutik nové generace. Podobně Bayer rozšířil svůj inovační hub RNA, aby zahrnul výzkum circRNA, s cílem integrovat tyto molekuly do svého širšího portfolia genové a buněčné terapie.
Strategická partnerství nejsou omezena jen na vývoj léků. Výroba a dodávka zůstávají klíčovými překážkami, což nutí firmy jako Evotec, aby nabídly specializované služby pro syntézu a formulaci circRNA. Očekává se, že tyto partnerství budou hrát zásadní roli při umožnění klinické translace a konečné komercializace.
Vzhledem k tomu, že se sektor vyvíjí, bude v příštích několika letech pravděpodobně docházet k dalšímu slučování a spolupráci přes sektory, jak zrají terapeutika s circRNA. Vstup hlavních farmaceutických hráčů, v kombinaci s agilností specializovaných biotechnologických firem, pravděpodobně urychlí cestu k klinické validaci a regulačnímu schválení, potenciálně učiní léčiva založená na circRNA realitou do konce 20. let.
Aktuální klinický pipeline a regulační milníky
Klinický pipeline terapeutik cirkulární RNA (circRNA) se k roku 2025 rychle rozrostl, s několika kandidáty postupujícími z předklinického důkazu konceptu k raným lidským zkouškám. CircRNA, charakterizované svými kovalentně uzavřenými smyčkami, nabízejí zvýšenou stabilitu a efektivitu translace ve srovnání s lineární mRNA, což je činí atraktivními pro terapeutické aplikace jako jsou náhrady proteinů, vakcíny a modulace genů.
Mezi vůdci v této oblasti se Orna Therapeutics stala průkopníkem, využívající svou proprietární technologii oRNA™ k vývoji léčiv založených na cirkulární RNA. V roce 2023 Orna oznámila zahájení první klinické zkoušky na lidech pro ORN-101, terapeutikum circRNA cílené на solidní nádory, které kóduje bispecifický T-buněčný engager. Tato fáze 1 zkouška představuje významný regulační milník, jakožto jedna z prvních terapeutik na bázi circRNA, které vstoupí do lidského testování. Pipeline Orna tak zahrnuje kandidáty na autoimunitní nemoci a genetické poruchy, s dalšími podáními IND očekávanými v roce 2025 a dále.
Další významný hráč, Laronde, posouvá svou platformu Endless RNA™ (eRNA), která využívá inženýrované circRNA pro programovatelné vyjádření proteinů. Laronde zveřejnila více předklinických programů ve vzácných nemocích, onkologii a vakcínách a oznámila plány na zahájení klinických zkoušek v roce 2025. Spolupráce společnosti s hlavními farmaceutickými partnery podtrhuje rostoucí důvěru v circRNA modality v průmyslu.
V oblasti vakcín společnost Moderna veřejně prohlásila svůj zájem o circRNA jako platformu nové generace, založenou na svých zkušenostech s mRNA. V roce 2023 Moderna předložila předklinická data, která demonstrují lepší trvanlivost a imunogenitu vakcín circRNA ve srovnání s lineární mRNA, a naznačila, že klinický vývoj by mohl začít v následujících několika letech. Podobně BioNTech aktivně zkoumá circRNA pro imunoterapie rakoviny a vakcíny proti infekčním onemocněním, s předklinickými kandidáty postupujícími k regulačnímu podání.
Regulační agentury, včetně U.S. Food and Drug Administration (FDA) a Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA), pozorně sledují tyto události. V roce 2024 FDA udělila společnosti Orna Therapeutics povolení k uvedení na trh pomocí indikátorů nového léku (IND) k jejímu vedoucímu kandidátovi, což stanovuje precedens pro produkty na bázi circRNA. Jakmile více společností podá žádosti o IND a zahájí klinické zkoušky, očekává se, že regulační rámce se vyvinou, včetně pokynů k výrobě, kontrole kvality a vyhodnocení bezpečnosti přizpůsobených jedinečným vlastnostem circRNA.
Do budoucna se očekává, že následující několik let budou klíčové pro tuto oblast. Očekává se, že několik prvních studií na lidech poskytne počáteční údaje o bezpečnosti a účinnosti, které informují širší přijetí a regulační akceptaci terapeutik s circRNA. Dynamika sektoru je dále podporována významnými investicemi rizikového kapitálu a strategickými partnerstvími, což postavení circRNA jako transformativní modality v oblasti RNA terapeutik.
Velikost trhu, segmentace a předpovědi růstu 2025–2030 (odhadovaný CAGR: 38–45%)
Globální trh pro terapeutika s cirkulární RNA (circRNA) je připraven na rychlou expanzi mezi lety 2025 a 2030, s odhadovanými ročními mírami růstu (CAGR) od 38% do 45%. Tento nárůst je poháněn zrychleným předklinickým a raným klinickým vývojem, rostoucími investicemi jak od zavedených farmaceutických společností, tak od specializovaných biotechnologických firem, a rostoucím uznáním jedinečného terapeutického potenciálu circRNA ve srovnání s lineárními RNA modality.
K roku 2025 zůstává trh s terapeutikami circRNA v raném stádiu, přičemž většina kandidátů je ve fázi předklinického nebo raného klinického testování. Nicméně sektor zaznamenává významnou segmentaci napříč terapeutickými oblastmi, dodacími technologiemi a typy aplikací. Onkologie je hlavním zaměřením, přičemž společnosti jako Orna Therapeutics a Lantern Pharma procházejí vývojem terapeutických kandidátů circRNA zaměřených na solidní nádory a hematologické malignity. Kromě rakoviny roste zájem o vzácné genetické poruchy, infekční choroby a regenerativní medicínu, což odráží všestrannost platforem circRNA.
Trh je také rozdělen podle dodacích technologií, přičemž lipidové nanočástice (LNP) dominují jako preferovaný prostředek pro dodávku circRNA, což odráží trendy viděné v terapeutikách mRNA. Společnosti jako Orna Therapeutics vytvořily proprietární LNP systémy optimalizované pro stabilitu circRNA a příjem buněk. Dále se očekává, že partnerství mezi vývojáři circRNA a etablovanými dodavateli dodacích technologií se výrazně zvýší a urychlí růst trhu.
Pokud jde o geografii, Severoamerický trh by měl udržovat vedoucí pozici do roku 2030, což je podporováno robustními R&D infrastrukturami, příznivými regulačními prostředími a přítomností průkopnických firem jako Orna Therapeutics a Lantern Pharma. Evropa a Asie-Pacifik se také stávají důležitými oblastmi, s rostoucími investicemi do výzkumu circRNA a tvorby startupů.
Do budoucna se očekává, že trh s terapeutikami circRNA dosáhne víc než miliardového ocenění do roku 2030, v závislosti na úspěšné klinické translaci a regulačních schváleních. Očekávané CAGR 38–45% odráží jak nízký aktuální příjem, tak vysokou neuspokojenou potřebu cílových indikací. Klíčovými faktory růstu jsou škálovatelnost výroby circRNA, rozšiřující se portfolia duševního vlastnictví a potenciál circRNA řešit omezení stávajících RNA-založených léků, jako je zlepšení stability a snížení imunogenity.
- Klíčoví hráči: Orna Therapeutics (společnost z Bostonu, přední vývojář platformy circRNA), Lantern Pharma (společnost z Texasu, výzkum a vývoj zaměřený na onkologii) a nově vznikající firmy v USA, Evropě a Asii-Pacifik.
- Terapeutické zaměření: Onkologie, vzácné nemoci, infekční choroby, regenerativní medicína.
- Dodací technologie: Lipidové nanočástice (LNP), nové nanoparticle systémy.
- Factory růstu: Zahájení klinických zkoušek, strategická partnerství, škálování výroby a regulační milníky.
Celkově se očekává, že následující pět let bude transformativní pro trh s terapeutikami circRNA, s rychlým růstem, rostoucí segmentací a potenciálem prvních regulačních schválení na konci tohoto desetiletí.
Inovace ve výrobě a výzvy škálovatelnosti
Rychlé nástup terapeutik cirkulární RNA (circRNA) vede k významným inovacím ve výrobních procesech, jak se sektor přesouvá z raného výzkumu do klinické a komerční výroby. V roce 2025 je primární důraz kladen na překonání výzev škálovatelnosti, zajištění konzistence produktů a splnění přísných regulačních požadavků na pokročilé RNA modality.
Na rozdíl od lineární mRNA jsou circRNA kovalentně uzavřené smyčky, což zajišťuje zvýšenou stabilitu a odolnost vůči exonukleázám. Nicméně, tyto jedinečné strukturální vlastnosti také znesnadňují velkovýrobu a čištění. Tradiční in vitro transkripční (IVT) metody, běžně používané pro mRNA, vyžadují úpravy pro efektivní výrobu circRNA. Klíčoví zástupci průmyslu investují do proprietárních enzymatických ligací a technik cirkulace zprostředkovaných ribozymy, aby zlepšily výtěžek a snížily vedlejší produkty. Například společnosti Moderna, Inc. a BioNTech SE—oba vůdci v RNA terapeutice—uvedly probíhající výzkum škálovatelných výrobních platforem circRNA, využívající své stávající odbornosti v oblasti vývoje procesů mRNA.
Hlavní překážkou zůstává čištění circRNA od lineárních prekurzorů a neúplných produktů. Společnosti vyvíjejí pokročilé chromatografické a elektroforézní metody, aby dosáhly vysoké čistoty potřebné pro klinické aplikace. TriLink BioTechnologies, významný dodavatel vlastních RNA reagenčních prostředků, oznámil investice do automatizovaných čisticích systémů a analytických nástrojů navržených pro circRNA, s cílem podpořit jak předklinické, tak klinické výrobní potřeby.
Další výzvou je vývoj robustních testů kontroly kvality (QC). Uzavřená struktura circRNA vyžaduje nové analytické přístupy k potvrzení kruhovosti, integrity sekvence a absence imunogení kontaminantů. Průmyslové konsorcia a regulační agentury spolupracují za účelem zavedení standardizovaných protokolů QC, které se očekává, že budou formalizovány v následujících letech, jak více cirkulárních RNA kandidátů vstoupí do klinických zkoušek.
Vzhledem k tomu, že se sektor očekává posun směrem ke modulárním, kontinuálním výrobním platformám, které slibují větší flexibilitu a nákladovou efektivnost. Společnosti jako Lonza Group AG a Cytiva rozšiřují své výrobní schopnosti RNA, včetně dedikovaných výrobních prostor pro circRNA a služeb rozvoje procesů. Tyto investice mají za cíl vyřešit očekávanou poptávku, jak se terapeutika s circRNA přibližují k pozdní fázi klinického vývoje a konečné komercializaci.
Ve zkratce, rok 2025 je klíčovým rokem pro inovace ve výrobě terapeutik s circRNA. Ačkoli technické a regulační překážky zůstávají, soustředěné úsilí předních biopharma společností a dodavatelů by mělo přinést škálovatelné, GMP-kompatibilní řešení, což připravuje cestu pro širší klinickou adopci v nadcházejících letech.
Terapeutické aplikace: Onkologie, vzácné nemoci a dále
Cirkulární RNA (circRNA) terapeutika se rychle objevují jako nová třída RNA-založených léků, s významným momentum v onkologii, vzácných nemocech a dalších terapeutických oblastech k roku 2025. CircRNA, charakterizovaná svými kovalentně uzavřenými smyčkami, nabízejí zvýšenou stabilitu a efektivitu translace ve srovnání s lineární mRNA, což je činí atraktivními pro terapeutický vývoj.
V oblasti onkologie se terapeutika s circRNA zkoumají pro jejich potencial kódovat proteiny potlačující nádory, modulovat imunitní odpovědi a sloužit jako rakovinové vakcíny. Orna Therapeutics, průkopník v této oblasti, posunula svou platformu oRNA™ do předklinického a raného klinického vývoje. V roce 2024 Orna oznámila zahájení první klinické zkoušky na lidech pro ORN-101, imunoterapii založenou na circRNA cílenou na solidní nádory, ve spolupráci se společností Merck & Co., Inc. (známou jako MSD mimo USA a Kanadu). Toto partnerství, jehož hodnota přesahuje 3,5 miliardy dolarů, podtrhuje důvěru farmaceutického průmyslu v terapeutický slib circRNA. Očekává se, že zkouška poskytne počáteční údaje o bezpečnosti a účinnosti do konce roku 2025, což může vytvořit podmínky pro širší klinickou adopci.
Vzácné nemoci představují další slibnou oblast. Možnost circRNA kódovat velké a složité proteiny ji postavuje jako kandidáta pro léčbu genetických poruch, které jsou pro tradiční genové terapie problematické. Laronde, společnost založená firmou Flagship Pioneering, vyvíjí Endless RNA™ (eRNA), proprietární platformu circRNA. Laronde zveřejnila pokrok v předklinických studiích ve vzácných metabolických a genetických onemocněních, přičemž plánuje zahájit klinické zkoušky v roce 2025. Jejich přístup má za cíl zajistit trvalou expresi proteinů s jednorázovým podáním, potenciálně transformující léčebný landscape pro stavy s vysokou neuspokojenou potřebou.
Kromě onkologie a vzácných nemocí se terapeutika s circRNA zkoumají také pro infekční nemoci, kardiovaskulární poruchy a regenerativní medicínu. Pandemie COVID-19 urychlila zájem o technologie RNA a vakcíny na bázi circRNA nyní procházejí předklinickým vývojem několika společnostmi, včetně Orna Therapeutics a Laronde. Tyto vakcíny mají za cíl využít stability circRNA pro zlepšení imunogenity a delší ochranu.
S výhledem do budoucna se očekává, že příští léta budou svědky nárůstu v zahájení klinických zkoušek, strategických partnerství a potenciálních raných schválení, zejména jak se technologie výroby a dodávky zralí. Oblast také svědčí o rostoucích investicích ze strany hlavních farmaceutických společností, což signalizuje důvěru v potenciál circRNA řešit dříve nesnáze nemoci. Jak se rok 2025 rozvíjí, terapeutika s circRNA se chystají přejít z experimentálních platforem na hmatatelné klinické řešení, kdy onkologie a vzácné nemoci jsou v čele této vlny inovací.
Konkurenční prostředí a trendy v oblasti duševního vlastnictví
Konkurenční prostředí pro terapeutika cirkulární RNA (circRNA) se rychle vyvíjí, jak se obor přesouvá z raného objevování do předklinického a klinického vývoje. K roku 2025 aktivně investují do platforem circRNA několik biotechnologických společností a farmaceutických gigantů, s cílem využít jedinečnou stabilitu, efektivitu translace a profil imunogenity circRNA pro terapeutické aplikace. Tento sektor se vyznačuje mixem etablovaných hráčů v RNA terapeutikách rozšiřujících své modality a novou vlnou startupů, které se výhradně věnují technologiím circRNA.
Mezi nejvýznamnější společnosti se vyjímá Orna Therapeutics, která vyvinula proprietární systémy pro expresi cirkulární RNA (oRNA™) a zajistila významné financování a strategické partnerství. V roce 2023 Orna uzavřela spolupráci s společností Merck & Co., Inc. (MSD) na vývoji nových vakcín a terapeutik využívajících circRNA, s hodnotou dohod údajně přesahující 3,5 miliardy dolarů na potenciálních milnících. Pipeline Orna zahrnuje kandidáty na onkologii a infekční choroby, přičemž předklinická data ukazují na lepší expresi proteinů a trvanlivost ve srovnání s lineární mRNA.
Další klíčový hráč, Laronde, posouvá svou platformu Endless RNA™ (eRNA), která využívá inženýrované circRNA pro programovatelné vyjádření proteinů. Laronde od svého vzniku získala přes 400 milionů dolarů a pokročila s několika kandidáty směrem k studiím umožňujícím IND, zaměřujícím se na vzácné nemoci a imunoonkologii. Přístup společnosti je pozoruhodný svou modularitou a potenciálem pro opakované, neintegrační terapie.
Krajina duševního vlastnictví (IP) se stává stále konkurenceschopnější, s nárůstem podání patentů souvisejících se syntézou circRNA, dodávkovými a modifikačními technologiemi. Jak Orna Therapeutics, tak Laronde vytvořily podstatná patentová portfolia pokrývající základní aspekty návrhu, výroby a terapeutického použití circRNA. Dále zavedené společnosti v RNA jako Moderna a BioNTech zkoumají circRNA jako modality nové generace, podávat patenty a zahájit rané výzkumné programy.
Akademické instituce a veřejné výzkumné organizace také přispívají k IP krajině, přičemž technologie transferové kanceláře aktivně licencují vynálezy související s circRNA průmyslovým partnerům. Očekává se, že v příštích několika letech dojde ke zvýšení patentových sporů a dohod o křížovém licencování, když více kandidátů vstoupí do klinického vývoje a hranice základních IP budou testovány.
Do budoucna se pravděpodobně zvýší konkurenční intenzita, jak se do prostoru připojují další společnosti a jak se stanou dostupné první klinické údaje o terapeutikách s circRNA. Očekávají se strategické aliance, licenční dohody a M&A aktivity, zejména jak velké farmaceutické společnosti usilují zajistit přístup k enable-ovacím technologiím circRNA. Trajektorie sektoru bude formována schopností inovátorů prokázat klinickou účinnost, škálovatelnou výrobu a robustní ochranu duševního vlastnictví, což otevírá cestu k tomu, aby se circRNA stala hlavním pilířem v RNA terapeutických krajinách do konce 20. let.
Investice, financování a M&A aktivity
Investiční krajina terapeutik cirkulární RNA (circRNA) se v roce 2025 rychle zesílila, což odráží vyspělost sektoru od raného výzkumu po translaci a klinický vývoj. Venture kapitál, strategická partnerství a fúze a akvizice (M&A) formují konkurenční dynamiku, jak se společnosti snaží využít jedinečné vlastnosti circRNA—jako zvýšenou stabilitu a potenciál kódování proteinů—pro terapeuti nové generace.
Některé vysoce profilované financovací kola poznamenaly rok 2024 a začátek roku 2025. Orna Therapeutics, průkopník v oboru, uzavřela kolo financování Série B ve výši 221 milionů dolarů v roce 2023 a od té doby přilákala další strategické investice od hlavních farmaceutických hráčů. Platforma Orna se zaměřuje na vývoj vakcín a terapeutik založených na cirkulární RNA, přičemž má pipeline zaměřenou na onkologii a vzácné nemoci. Spolupráce společnosti s společností Merck & Co., Inc.—oznámená v roce 2022 a oceněná až na 3,5 miliardy dolarů včetně předplacených a milníkových plateb—zůstává jednou z největších dohod v prostoru RNA terapeutik a očekává se, že přinese klinické kandidáty v příštích dvou letech.
Další významný hráč, Laronde, pokračoval v rozšiřování své platformy “Endless RNA” (eRNA), přičemž od svého vzniku získal více než 440 milionů dolarů. Podporována firmou Flagship Pioneering, Laronde posouvá širokou pipeline a vyjádřila úmysl vstoupit do klinických zkoušek do roku 2025. Přístup společnosti přitahuje zájem investorů i potenciálních farmaceutických partnerů, s probíhajícími diskusemi o spoluvývoji a licencování.
Sektor rovněž zaznamenává zvýšenou aktivitu M&A, jak zavedené biopharma společnosti usilují zajistit přístup k technologiím circRNA. Na konci roku 2024 F. Hoffmann-La Roche Ltd oznámila akvizici menšinového podílu v evropském startupu circRNA, s cílem integrovat technologii do svého portfolia RNA terapeutik. Mezitím Moderna, Inc. veřejně prohlásila svůj zájem o rozšíření mimo mRNA a je nařčena, že zvažuje jak partnerství, tak akvizice v prostoru circRNA.
Vzhledem k tomu, že se očekává, že další roky budou svědky pokračujícího přílivu kapitálu, s důrazem na společnosti prokazující silná předklinická data a škálovatelnou výrobu. Očekává se, že strategické aliance mezi inovátory circRNA a velkými farmaceutickými firmami se urychlí, jak se průmysl snaží převést slibnou vědu na terapeutika první třídy. Komenční prostředí bude formováno rychlostí klinického pokroku a schopností zajistit duševní vlastnictví, výrobní schopnosti a regulační odborné znalosti.
Budoucí výhled: Příležitosti, rizika a vývoj nové generace
Oblast terapeutik cirkulární RNA (circRNA) je připravena na významné pokroky v roce 2025 a v následujících letech, poháněna konvergencí vědeckých průlomů, zvýšenými investicemi a vyspělostí povolujících technologií. CircRNA, charakterizovaná svými kovalentně uzavřenými smyčkami, nabízí jedinečné výhody oproti lineární RNA, včetně zvýšené stability, snížené imunogenity a potenciálu pro trvalé vyjádření proteinů. Tyto vlastnosti přitahují pozornost jak zavedených biopharma společností, tak inovativních startupů, a připravují půdu pro novou generaci RNA-založených léků.
Několik společností je v čele vývoje terapeutik s circRNA. Orna Therapeutics, průkopník v této oblasti, posunula svou proprietární technologickou platformu oRNA™ k inženýrování syntetických circRNA pro in vivo expresi proteinů. V roce 2023 Orna oznámila strategickou spolupráci se společností Merck & Co., Inc. (MSD mimo USA a Kanadu) na vývoji nových terapeutik a vakcín založených na circRNA, přičemž potenciální klinické kandidáty mohou vstoupit do zkoušek již v roce 2025. Podobně Laronde využívá svou platformu Endless RNA™ (eRNA) k vytvoření programovatelných léčiv, s pipeline zahrnující vzácné nemoci, onkologii a infekční nemoci. Partnerství s výrobou a expanze svých R&D zařízení společnosti signalizují závazek k pokroku u více kandidátů směrem k klinice v blízké době.
Příležitosti pro terapeutika s circRNA jsou značné. CircRNA lze navrhovat tak, aby kódovaly terapeutické proteiny, modulovaly genovou expresi nebo fungovaly jako návnady pro mikroRNA, což otevírá cesty v oblastech jako imunoterapie rakoviny, vzácné genetické poruchy a vývoj vakcín. Trvanlivost a nastavitelnost konstrukcí circRNA mohou umožnit méně časté dávkování a zlepšení dodržování pacienty ve srovnání s tradičními terapiemi mRNA. Kromě toho se škálovatelnost procesů in vitro transkripce a cirkulace řeší dodavateli technologií a smluvními výrobci, přičemž společnosti jako Evotec SE a Catalent, Inc. zkoumají možnosti, jak podpořit klinickou a komerční dodávku.
Nicméně, několik rizik a výzev zůstává. Imunogenitní profil syntetických circRNA u lidí není ještě plně charakterizován a vedlejší účinky nebo neúmyslná imunitní aktivace mohou představovat bezpečnostní obavy. Regulační postupy pro terapeutika s circRNA se stále vyvíjejí, což vyžaduje úzkou spolupráci s agenturami k definování standardů pro kvalitu, bezpečnost a účinnost. Krajina duševního vlastnictví je také složitá, s základními patenty drženými ranými hráči.
S výhledem do budoucnosti se očekává, že následující několik let budou svědky prvních klinických údajů z terapeutik založených na circRNA, což bude klíčové pro validaci slibu platformy. Pokroky v dodacích technologiích, jako jsou lipidové nanočástice a tkáňově specifické cílení, dále rozšíří terapeutický dosah circRNA. Jak sektor zraje, strategické spolupráce, robustní výrobní infrastruktura a regulační jasnost budou rozhodující pro realizaci plného potenciálu terapeutik cirkulární RNA.
Zdroje & Reference
