Cirkuläre RNA-Therapeutika im Jahr 2025: Die RNA-Medizin durch Durchbrüche in Stabilität, Lieferung und Krankheitszielgerichtetheit transformieren. Erkunden Sie die Marktkräfte und Innovationen, die die nächsten fünf Jahre prägen.
- Zusammenfassung: Marktübersicht zu zirkulären RNA-Therapeutika 2025–2030
- Technologieüberblick: Mechanismen und Vorteile von zirkulärer RNA
- Wichtige Akteure und strategische Partnerschaften (z.B. circRNApharma.com, rnatx.com)
- Aktuelle klinische Pipeline und regulatorische Meilensteine
- Marktgröße, Segmentierung und Wachstumsprognosen 2025–2030 (geschätzte CAGR: 38–45 %)
- Innovationen in der Herstellung und Herausforderungen bei der Skalierbarkeit
- Therapeutische Anwendungen: Onkologie, seltene Erkrankungen und darüber hinaus
- Wettbewerbslandschaft und Trends im Bereich geistiges Eigentum
- Investitionen, Finanzierung und M&A-Aktivitäten
- Zukünftige Aussichten: Chancen, Risiken und Entwicklungen der nächsten Generation
- Quellen & Referenzen
Zusammenfassung: Marktübersicht zu zirkulären RNA-Therapeutika 2025–2030
Der Markt für zirkuläre RNA (circRNA) Therapeutika steht von 2025 bis 2030 vor einer erheblichen Transformation, angetrieben von schnellen Fortschritten in der RNA-Biologie, innovativen Liefertechnologien und zunehmenden Investitionen sowohl von etablierten Pharmaunternehmen als auch von spezialisierten Biotechnologiefirmen. CircRNAs, die durch ihre kovalent geschlossenen Schleifenstrukturen gekennzeichnet sind, bieten im Vergleich zu linearen RNAs einzigartige Vorteile, darunter eine verbesserte Stabilität, Widerstandsfähigkeit gegenüber Exonukleasen und das Potenzial für neuartige Wirkmechanismen. Diese Eigenschaften haben circRNAs als vielversprechende Kandidaten für Therapeutika der nächsten Generation positioniert, insbesondere in Bereichen wie Onkologie, seltene genetische Störungen und Immuntherapie.
Ab 2025 befindet sich das Feld im Übergang von der präklinischen Erkundung zur frühen klinischen Entwicklung. Mehrere Biotechnologieunternehmen stehen an der Spitze dieser Bewegung. Orna Therapeutics, ein Pionier auf diesem Gebiet, hat proprietäre Plattformen zur Expression von zirkulärer RNA entwickelt und arbeitet an einer Pipeline von circRNA-basierten Therapeutika, die sich auf Krebs und genetische Erkrankungen konzentriert. Im Jahr 2023 kündigte Orna eine strategische Zusammenarbeit mit Merck & Co., Inc. (MSD) an, um neuartige circRNA-Impfstoffe und -Therapeutika zu entwickeln und zu vermarkten, wobei die Partnerschaft mit bis zu 3,5 Milliarden US-Dollar an potenziellen Meilensteinen bewertet wurde. Diese Zusammenarbeit unterstreicht das wachsende Vertrauen der großen pharmazeutischen Akteure in das therapeutische Potenzial von circRNAs.
Ein weiterer bemerkenswerter Akteur, Lantern Pharma, setzt künstliche Intelligenz ein, um circRNA-Kandidaten für Onkologie-Anwendungen zu identifizieren und zu optimieren. Währenddessen konzentriert sich Aarna Therapeutics auf die Entwicklung von circRNA-basierten Therapien für neurodegenerative Erkrankungen und seltene Störungen, wobei mehrere Programme ab 2025 in den präklinischen Phasen sind.
In den nächsten Jahren werden voraussichtlich die ersten klinischen Studien mit circRNA-Therapeutika am Menschen beginnen, insbesondere in der Onkologie und bei Impfstoffanwendungen. Die robuste Stabilität und transnationale Effizienz von circRNAs machen sie attraktiv für mRNA-Substitutionstherapien und als Plattformen zur Proteinexpression. Darüber hinaus werden Fortschritte in den Liefertechnologien – wie Lipid-Nanopartikel und gezielte Abgabesysteme – wichtige Herausforderungen im Zusammenhang mit der effizienten und sicheren Verabreichung von circRNA-Arzneimitteln angehen.
Regulierungsbehörden wie die US-Arzneimittelbehörde (FDA) und die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) beginnen, mit Entwicklern in Kontakt zu treten, um Richtlinien für die klinische Bewertung von circRNA-basierten Produkten aufzustellen. Diese regulatorische Klarheit wird voraussichtlich die klinische Entwicklung beschleunigen und den Marktzugang erleichtern.
Insgesamt ist die Perspektive für den Markt für circRNA-Therapeutika von 2025 bis 2030 äußerst vielversprechend. Der Sektor wird voraussichtlich zunehmende Investitionen anziehen, die Entstehung neuer Akteure erleben und die ersten klinischen Nachweisdaten erhalten. Wenn frühe klinische Studien die Sicherheit und Wirksamkeit von circRNA-Therapeutika bestätigen, könnte der Markt ein schnelles Wachstum erfahren und das Landschaftsbild der RNA-basierten Medizin umgestalten.
Technologieüberblick: Mechanismen und Vorteile von zirkulärer RNA
Zirkuläre RNA (circRNA) Therapeutika repräsentieren eine schnell fortschreitende Grenze in der RNA-basierten Medizin und nutzen die einzigartigen strukturellen und funktionalen Eigenschaften kovalent geschlossener RNA-Moleküle. Im Gegensatz zu linearer mRNA bilden circRNAs kontinuierliche Schleifen ohne 5’- oder 3’-Enden, was ihnen außergewöhnliche Stabilität gegen exonukleolytische Abbauvorgänge verleiht. Diese innere Stabilität ist ein wesentlicher technologischer Vorteil, der eine längere Proteinexpression ermöglicht und die Dosisfrequenz in therapeutischen Anwendungen reduziert.
Mechanistisch können circRNAs so konstruiert werden, dass sie therapeutische Proteine oder Peptide kodieren, wobei sie als Vorlagen für die Translation in Zielzellen fungieren. Ihre zirkuläre Struktur erhöht nicht nur die Widerstandsfähigkeit gegen zelluläre Nukleasen, sondern unterstützt auch die effiziente Rekrutierung von Ribosomen und die Translation, insbesondere wenn sie mit internen Ribosomen-Einstiegsstellen (IRES) oder N6-Methyladenosine (m6A)-Modifikationen optimiert werden. Dies führt zu einer robusten und nachhaltigen Proteinproduktion, was eine kritische Anforderung für viele therapeutische Anwendungen darstellt.
Im Jahr 2025 entwickeln mehrere Biotechnologieunternehmen circRNA-Plattformen für verschiedene therapeutische Bereiche. Orna Therapeutics ist ein prominenter Marktführer, der proprietäre “oRNA”-zirkuläre RNA-Konstrukte für die In-vivo-Lieferung und dauerhafte Proteinexpression entwickelt hat. Ihre Technologie wird für Onkologie, genetische Erkrankungen und Impfstoffe eingesetzt, wobei präklinische und frühe klinische Daten im Vergleich zu traditionellen mRNA-Ansätzen eine überlegene Stabilität und Expression zeigen. Ein weiterer wichtiger Akteur, Laronde, ist Pionier der Endless RNA™ (eRNA)-Plattform, die synthetische circRNAs nutzt, um wiederholbare und einstellbare Proteinproduktion zu ermöglichen, mit dem Ziel, chronische Krankheiten mit einer einzigen Verabreichung anzugehen.
Die Vorteile von circRNA-Therapeutika gehen über Stabilität und Expression hinaus. CircRNAs zeigen eine reduzierte Immunogenität im Vergleich zu linearer mRNA und minimieren das Risiko adverser Immunantworten, was wiederholte Dosen ermöglicht. Ihr kompaktes und modulares Design ermöglicht die Incorporation mehrerer funktioneller Elemente, wie zum Beispiel gewebe-spezifischer Zielstrukturen oder regulatorischer Sequenzen, die die therapeutische Präzision erhöhen. Darüber hinaus werden die Herstellungsprozesse für circRNAs für Skalierbarkeit und Kosteneffizienz optimiert, wobei Unternehmen wie Orna Therapeutics und Laronde in robuste Produktionspipelines investieren, um klinische und kommerzielle Bedarfe zu unterstützen.
In den kommenden Jahren werden voraussichtlich die ersten klinischen Nachweisdaten für circRNA-Therapeutika, insbesondere in der Onkologie und bei seltenen genetischen Störungen, veröffentlicht. Das Feld erkundet auch Kombinationsstrategien mit Lipid-Nanopartikel (LNP)-Liefertechnologien, wie in Partnerschaften zwischen circRNA-Innovatoren und etablierten RNA-Lieferunternehmen. Mit der Reifung der Technologie sind circRNA-Therapeutika bereit, bestehende mRNA-Modalitäten zu ergänzen oder zu übertreffen, und bieten neue Lösungen für Krankheiten mit ungedecktem medizinischen Bedarf.
Wichtige Akteure und strategische Partnerschaften (z.B. circRNApharma.com, rnatx.com)
Das Feld der zirkulären RNA (circRNA) Therapeutika entwickelt sich rasant weiter, wobei 2025 ein entscheidendes Jahr für sowohl etablierte Biotechnologiefirmen als auch aufstrebende Startups ist. Der Sektor ist durch einen Anstieg strategischer Partnerschaften, Lizenzvereinbarungen und Investitionen gekennzeichnet, die darauf abzielen, die Entwicklung und Vermarktung von circRNA-basierten Arzneimitteln zu beschleunigen. Diese Kooperationen sind entscheidend, um technische Herausforderungen zu überwinden, die Herstellung zu skalieren und regulatorische Wege zu navigieren.
Zu den prominentesten Akteuren gehört Circular RNA Pharma, ein Unternehmen, das sich ausschließlich der Entdeckung und Entwicklung von circRNA-Therapeutika widmet. Circular RNA Pharma hat eine robuste Pipeline entwickelt, die auf seltene genetische Krankheiten und Onkologie abzielt, wobei proprietäre Zirkularisierungstechnologien zur Verbesserung der RNA-Stabilität und Übersetzungs-Effizienz genutzt werden. Im Jahr 2024 gab das Unternehmen eine strategische Partnerschaft mit einer führenden Vertragsentwicklungs- und Herstellungsorganisation (CDMO) bekannt, um die GMP-konforme circRNA-Produktion in großen Mengen auszubauen, sodass es sich auf die ersten klinischen Studien am Menschen im Jahr 2025 vorbereiten kann.
Ein weiterer wichtiger Innovator ist RNA Tx, das sich auf die Gestaltung und Lieferung synthetischer circRNAs für Proteinersatztherapien konzentriert. RNA Tx hat mehrere Forschungskooperationen mit akademischen Institutionen und Pharmaunternehmen geschlossen, um die Anwendungsmöglichkeiten seiner Plattform zu erweitern. Anfang 2025 erhielt RNA Tx eine Finanzierungsrunde im Wert von mehreren Millionen Dollar, um die präklinische Entwicklung zu beschleunigen und sein Portfolio an geistigem Eigentum zu erweitern, was das starke Vertrauen der Investoren in das therapeutische Potenzial von circRNAs signalisiert.
Große pharmazeutische Unternehmen betreten ebenfalls den circRNA-Raum durch Partnerschaften und interne F&E. Beispielsweise hat Roche öffentlich Interesse an RNA-basierten Modalitäten, einschließlich circRNAs, bekundet und sucht aktiv Kooperationen mit Biotech-Firmen, um gemeinsam die nächsten Generationen RNA-Therapeutika zu entwickeln. In ähnlicher Weise hat Bayer sein RNA-Innovationszentrum auf die Forschung zu circRNA ausgeweitet, mit dem Ziel, diese Moleküle in sein umfassenderes Portfolio an Gen- und Zelltherapien zu integrieren.
Strategische Allianzen beschränken sich nicht nur auf die Arzneimittelentwicklung. Herstellung und Lieferung bleiben kritische Engpässe, die Unternehmen wie Evotec dazu treiben, spezialisierte Dienstleistungen für die Synthese und Formulierung von circRNA anzubieten. Diese Partnerschaften werden voraussichtlich eine entscheidende Rolle bei der klinischen Übersetzung und der letztendlichen Vermarktung spielen.
In Zukunft wird in den nächsten Jahren voraussichtlich eine weitere Konsolidierung und sektorübergreifende Zusammenarbeit zu beobachten sein, während sich die Landschaft der circRNA-Therapeutika weiterentwickelt. Der Eintritt großer pharmazeutischer Akteure zusammen mit der Agilität spezialisierter Biotech-Firmen wird voraussichtlich den Weg zur klinischen Validierung und regulatorischen Genehmigung beschleunigen, was potenziell circRNA-basierte Arzneimittel bis Ende der 2020er Jahre Realität werden lässt.
Aktuelle klinische Pipeline und regulatorische Meilensteine
Die klinische Pipeline für zirkuläre RNA (circRNA) Therapeutika hat sich ab 2025 schnell erweitert, wobei mehrere Kandidaten von präklinischen Machbarkeitsstudien in die frühen Phasen klinischer Studien übergehen. CircRNAs, die durch ihre kovalent geschlossenen Schleifenstrukturen gekennzeichnet sind, bieten eine verbesserte Stabilität und Übersetzungseffizienz im Vergleich zur linearen mRNA, was sie für therapeutische Anwendungen wie Proteinersatz, Impfstoffe und Genmodulation attraktiv macht.
Unter den führenden Unternehmen in diesem Bereich hat sich Orna Therapeutics als Pionier erwiesen, indem es seine proprietäre oRNA™-Technologie nutzt, um auf zirkulärer RNA basierende Arzneimittel zu entwickeln. Im Jahr 2023 gab Orna den Beginn seiner ersten klinischen Studie am Menschen für ORN-101 bekannt, ein circRNA-Therapeutikum, das zielt auf solide Tumoren, indem es einen bispezifischen T-Zellen-Engager kodiert. Diese Phase-I-Studie stellt einen bedeutenden regulatorischen Meilenstein dar, da sie zu den ersten circRNA-basierten Therapien gehört, die in menschlichen Tests eintreten. Die Pipeline von Orna umfasst auch Kandidaten für Autoimmunerkrankungen und genetische Störungen, wobei zusätzliche IND-Anmeldungen für 2025 und darüber hinaus erwartet werden.
Ein weiterer bemerkenswerter Akteur, Laronde, entwickelt seine Endless RNA™ (eRNA)-Plattform weiter, die entwickelter circRNAs für programmierbare Proteinexpression nutzt. Laronde hat mehrere präklinische Programme in seltenen Erkrankungen, Onkologie und Impfstoffen bekannt gegeben und hat angekündigt, klinische Studien im Jahr 2025 zu initiieren. Die Kooperationen des Unternehmens mit großen Pharma-Partnern unterstreichen das wachsende Vertrauen der Branche in circRNA-Modi.
Im Bereich der Impfstoffe hat Moderna öffentlich sein Interesse an circRNA als Plattform der nächsten Generation erklärt, basierend auf seinem mRNA-Know-how. Im Jahr 2023 präsentierte Moderna präklinische Daten, die die überlegene Haltbarkeit und Immunogenität von circRNA-Impfstoffen im Vergleich zu linearer mRNA demonstrieren, und gab an, dass die klinische Entwicklung innerhalb der nächsten paar Jahre beginnen könnte. In ähnlicher Weise untersucht BioNTech aktiv circRNA sowohl für die Krebsimmuntherapie als auch für Impfstoffe gegen Infektionskrankheiten, wobei präklinische Kandidaten in Richtung regulatorischer Einreichungen vorankommen.
Regulierungsbehörden wie die US-amerikanische FDA und die europäische EMA überwachen diese Entwicklungen genau. Im Jahr 2024 gewährte die FDA Orna Therapeutics eine Genehmigung für ein neues Arzneimittel (IND) für seinen Hauptkandidaten, was einen Präzedenzfall für circRNA-basierte Produkte darstellt. Da immer mehr Unternehmen INDs einreichen und Studien initiieren, wird erwartet, dass sich die regulatorischen Rahmenbedingungen weiterentwickeln, wobei Leitlinien für Herstellung, Qualitätskontrolle und Sicherheitsbewertung auf die einzigartigen Eigenschaften von circRNA zugeschnitten werden.
In Zukunft werden die nächsten Jahre entscheidend für das Feld sein. Multiple erste klinische Studien am Menschen werden voraussichtlich erste Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten liefern, die die breitere Akzeptanz und regulatorische Anerkennung von circRNA-Therapeutika vorantreiben werden. Der Schwung des Sektors wird durch erhebliche Risikokapitalinvestitionen und strategische Partnerschaften weiter unterstützt, wodurch circRNA als transformative Modalität in der Landschaft der RNA-Therapeutika positioniert wird.
Marktgröße, Segmentierung und Wachstumsprognosen 2025–2030 (geschätzte CAGR: 38–45 %)
Der globale Markt für zirkuläre RNA (circRNA) Therapeutika steht zwischen 2025 und 2030 vor einer raschen Expansion, wobei geschätzte jährliche Wachstumsraten (CAGR) von 38 % bis 45 % reichen. Dieser Anstieg wird durch beschleunigte präklinische und frühe klinische Entwicklungen, zunehmende Investitionen von sowohl etablierten Pharmaunternehmen als auch spezialisierten Biotechnologiefirmen und die wachsende Anerkennung des einzigartigen therapeutischen Potenzials von circRNA im Vergleich zu linearen RNA-Modalitäten vorangetrieben.
Ab 2025 befindet sich der Markt für circRNA-Therapeutika in der Anfangsphase, wobei die meisten Kandidaten in präklinischen oder frühen klinischen Studien sind. Der Sektor erlebt jedoch eine signifikante Segmentierung über therapeutische Bereiche, Liefertechnologien und Anwendungsarten. Die Onkologie führt als primäres Fokusgebiet, wobei Unternehmen wie Orna Therapeutics und Lantern Pharma circRNA-basierte Kandidaten vorantreiben, die auf solide Tumoren und hämatologische Malignitäten abzielen. Über Krebs hinaus gibt es ein wachsendes Interesse an seltenen genetischen Störungen, Infektionskrankheiten und der regenerativen Medizin, was die Vielseitigkeit der circRNA-Plattformen widerspiegelt.
Der Markt ist auch nach Liefertechnologien segmentiert, wobei Lipid-Nanopartikel (LNPs) als bevorzugtes Fahrzeug für die circRNA-Lieferung dominieren, was den Trends ähnelt, die in RNA-Therapeutika zu beobachten sind. Unternehmen wie Orna Therapeutics haben proprietäre LNP-Systeme etabliert, die für die Stabilität und zelluläre Aufnahme von circRNA optimiert sind. Zusätzlich wird erwartet, dass Partnerschaften zwischen circRNA-Entwicklern und etablierten Anbietern von Liefersystemen zunehmen werden, was das Marktwachstum weiter beschleunigt.
Geografisch wird erwartet, dass Nordamerika bis 2030 eine führende Rolle einnimmt, gestützt durch eine robuste F&E-Infrastruktur, günstige regulatorische Rahmenbedingungen und das Vorhandensein von Pionierunternehmen wie Orna Therapeutics und Lantern Pharma. Europa und der asiatisch-pazifische Raum sind ebenfalls auf dem Weg, wichtige Regionen zu werden, mit zunehmenden Investitionen in die circRNA-Forschung und der Gründung neuer Unternehmen in der Frühphase.
Im Hinblick auf die Zukunft wird erwartet, dass der Markt für circRNA-Therapeutika bis 2030 Bewertungen im.Multi-Milliarden-Dollar-Bereich erreichen wird, vorausgesetzt, die klinische Translation und regulatorische Genehmigungen sind erfolgreich. Die erwartete CAGR von 38–45 % spiegelt sowohl die derzeit niedrige Umsatzbasis als auch den hohen ungedeckten Bedarf in Zielindikationen wider. Schlüsselfaktoren für das Wachstum sind die Skalierbarkeit der circRNA-Herstellung, die Erweiterung der Portfolios an geistigem Eigentum und das Potenzial von circRNA, die Einschränkungen bestehender RNA-basierter Arzneimittel zu beseitigen, wie z.B. verbesserte Stabilität und reduzierte Immunogenität.
- Wichtige Akteure: Orna Therapeutics (in Boston ansässig, führender Entwickler der circRNA-Plattform), Lantern Pharma (in Texas ansässig, auf Onkologie fokussierte circRNA-F&E) und aufstrebende Teilnehmer in den USA, Europa und dem asiatisch-pazifischen Raum.
- Therapeutischer Fokus: Onkologie, seltene Krankheiten, Infektionskrankheiten, regenerative Medizin.
- Liefertechnologien: Lipid-Nanopartikel (LNPs), neuartige Partikelsysteme.
- Wachstumsfaktoren: Initiierungen klinischer Studien, strategische Partnerschaften, Skalierung der Herstellung und regulatorische Meilensteine.
Insgesamt wird erwartet, dass die nächsten fünf Jahre transformativ für den Markt für circRNA-Therapeutika sein werden, mit schnellem Wachstum, zunehmender Segmentation und dem Potenzial für die ersten regulatorischen Genehmigungen bis Ende des Jahrzehnts.
Innovationen in der Herstellung und Herausforderungen bei der Skalierbarkeit
Das rasche Aufkommen von zirkulären RNA (circRNA) Therapeutika treibt erhebliche Innovationen in den Herstellungsprozessen voran, während der Sektor von der frühen Forschung zur klinischen und kommerziellen Produktion übergeht. Im Jahr 2025 liegt der Schwerpunkt hauptsächlich darauf, Herausforderungen bei der Skalierbarkeit zu überwinden, Produktkonsistenz sicherzustellen und strengen regulatorischen Anforderungen für fortgeschrittene RNA-Modalitäten gerecht zu werden.
Anders als bei linearer mRNA sind circRNAs kovalent geschlossene Schleifen, die eine verbesserte Stabilität und Widerstandsfähigkeit gegenüber Exonukleasen aufweisen. Diese einzigartigen strukturellen Merkmale erschweren jedoch auch die großtechnische Synthese und Reinigung. Traditionelle In-vitro-Transkriptionsmethoden (IVT), die häufig für mRNA verwendet werden, müssen für eine effiziente circRNA-Produktion angepasst werden. Wichtige Akteure der Branche investieren in proprietäre enzymatische Verknüpfung und ribozymevermittelte Zirkularisierungstechniken, um den Ertrag zu verbessern und Nebenprodukte zu reduzieren. Beispielsweise haben Moderna, Inc. und BioNTech SE – beide führend in RNA-Therapeutika – laufende Forschungen zu skalierbaren circRNA-Herstellungsplattformen bekannt gegeben und ihre etablierten Fachkenntnisse in der Entwicklung von mRNA-Prozessen genutzt.
Ein großes Nadelöhr bleibt die Reinigung von circRNA von linearen Vorläufern und unvollständigen Produkten. Unternehmen entwickeln fortgeschrittene chromatographische und elektrophoretische Methoden, um die für klinische Anwendungen erforderliche hohe Reinheit zu erreichen. TriLink BioTechnologies, ein wichtiger Anbieter von maßgeschneiderten RNA-Reagenzien, hat Investitionen in automatisierte Reinigungssysteme und analytische Werkzeuge angekündigt, die speziell für circRNA entwickelt wurden, um sowohl präklinische als auch klinische Herstellungsbedürfnisse zu unterstützen.
Eine weitere Herausforderung ist die Entwicklung robuster Qualitätskontrolltests. Die geschlossene Struktur von circRNA erfordert neuartige analytische Ansätze zur Bestätigung der Zirkularität, der Sequenzintegrität und das Fehlen immunogener Kontaminanten. Branchenkonsortien und Aufsichtsbehörden arbeiten zusammen, um standardisierte Prüfprotokolle zu etablieren, die voraussichtlich in den nächsten Jahren formalisiert werden, während immer mehr circRNA-Kandidaten in klinische Studien eintreten.
In der Zukunft wird mit einem Übergang zu modularen, kontinuierlichen Herstellungsplattformen gerechnet, die größere Flexibilität und Kosteneffizienz versprechen. Unternehmen wie Lonza Group AG und Cytiva erweitern ihre RNA-Herstellungskapazitäten, einschließlich spezieller circRNA-Produktionsanlagen und Prozessentwicklungsdienstleistungen. Diese Investitionen sollen der erwarteten Nachfrage gerecht werden, während circRNA-Therapeutika in der klinischen Entwicklung und der kommerziellen Vermarktung voranschreiten.
Zusammenfassend ist das Jahr 2025 ein entscheidendes Jahr für Innovationen in der Herstellung von circRNA-Therapeutika. Während technische und regulatorische Hürden bestehen bleiben, wird erwartet, dass die konzentrierten Anstrengungen führender Biopharmaunternehmen und Zulieferer skalierbare, GMP-konforme Lösungen hervorbringen, die den Weg für eine breitere klinische Akzeptanz in den kommenden Jahren ebnen.
Therapeutische Anwendungen: Onkologie, seltene Erkrankungen und darüber hinaus
Zirkuläre RNA (circRNA) Therapeutika entwickeln sich schnell zu einer neuartigen Klasse von RNA-basierten Arzneimitteln, mit erheblichem Schwung in der Onkologie, bei seltenen Erkrankungen und in anderen therapeutischen Bereichen ab 2025. CircRNAs, die durch ihre kovalent geschlossenen Schleifenstrukturen gekennzeichnet sind, bieten eine verbesserte Stabilität und Übersetzungseffizienz im Vergleich zu linearer mRNA, was sie für die therapeutische Entwicklung attraktiv macht.
In der Onkologie werden circRNA-Therapeutika auf ihr Potenzial hin untersucht, Tumor-suppressive Proteine zu kodieren, Immunantworten zu modulieren und als Krebsimpfstoffe zu dienen. Orna Therapeutics, ein Pionier auf diesem Gebiet, hat seine oRNA™-zirkuläre RNA-Plattform in die präklinische und frühe klinische Entwicklung vorangetrieben. Im Jahr 2024 kündigte Orna den Beginn einer ersten klinischen Studie am Menschen für ORN-101 an, eine circRNA-basierte Immuntherapie, die auf feste Tumoren abzielt, in Zusammenarbeit mit Merck & Co., Inc. (bekannt als MSD außerhalb der USA und Kanada). Diese Partnerschaft, die mit über 3,5 Milliarden US-Dollar an potenziellen Meilensteinen bewertet wurde, unterstreicht das Vertrauen der Pharmaindustrie in das therapeutische Versprechen von circRNA. Von dieser Studie werden bis Ende 2025 voraussichtlich erste Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten erwartet, die potenziell den Weg für eine breitere klinische Akzeptanz ebnen.
Seltene Krankheiten stellen eine weitere vielversprechende Grenze dar. Die Fähigkeit von circRNA, große und komplexe Proteine zu kodieren, macht sie zu einem Kandidaten für die Behandlung genetischer Störungen, die für traditionelle Gentherapien herausfordernd sind. Laronde, ein von Flagship Pioneering gegründetes Unternehmen, entwickelt die Endless RNA™ (eRNA), eine proprietäre circRNA-Plattform. Laronde hat präklinische Fortschritte bei seltenen metabolischen und genetischen Erkrankungen bekannt gegeben und plant, 2025 klinische Studien zu starten. Ihr Ansatz zielt darauf ab, mit einer einzigen Verabreichung eine dauerhafte Proteinexpression zu bieten, was die Behandlungslandschaft für Erkrankungen mit hohem ungedecktem Bedarf potenziell transformieren könnte.
Neben Onkologie und seltenen Erkrankungen werden circRNA-Therapeutika auch für Infektionskrankheiten, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und regenerative Medizin untersucht. Die COVID-19-Pandemie hat das Interesse an RNA-Technologien beschleunigt, und circRNA-basierte Impfstoffe befinden sich jetzt in der präklinischen Entwicklung bei mehreren Unternehmen, darunter Orna Therapeutics und Laronde. Diese Impfstoffe zielen darauf ab, die Stabilität von circRNA zur Verbesserung der Immunogenität und für einen länger anhaltenden Schutz zu nutzen.
In Zukunft wird erwartet, dass die nächsten Jahre einen Anstieg der Initiierungen klinischer Studien, strategischer Partnerschaften und möglicher früher Genehmigungen mit sich bringen, insbesondere während sich Technologien zur Herstellung und Lieferung weiterentwickeln. Das Feld erlebt auch eine zunehmende Investition von großen Pharmaunternehmen, was Vertrauen in das Potenzial von circRNA signalisiert, zuvor intractable Krankheiten anzugehen. Während sich das Jahr 2025 entfaltet, stehen circRNA-Therapeutika bereit, von experimentellen Plattformen zu greifbaren klinischen Lösungen überzugehen, wobei Onkologie und seltene Erkrankungen im Mittelpunkt dieser Innovationswelle stehen.
Wettbewerbslandschaft und Trends im Bereich geistiges Eigentum
Die Wettbewerbslandschaft für zirkuläre RNA (circRNA) Therapeutika entwickelt sich rasant, während sich das Feld von der frühen Entdeckung zur präklinischen und klinischen Entwicklung wandelt. Ab 2025 investieren mehrere Biotechnologieunternehmen und pharmazeutische Riesen aktiv in circRNA-Plattformen und versuchen, die einzigartigen Stabilitäts-, Übersetzungseffizienz- und Immunogenitätsprofile von circRNAs für therapeutische Anwendungen zu nutzen. Der Sektor ist durch eine Mischung aus etablierten Akteuren der RNA-Therapeutik, die ihre Modalitäten erweitern, und einer neuen Welle von Startups gekennzeichnet, die sich ausschließlich der circRNA-Technologie widmen.
Zu den prominentesten Unternehmen gehört Orna Therapeutics, das Pionierarbeit geleistet hat, indem es proprietäre Zirkuläre RNA-Expression-Systeme (oRNA™) entwickelt hat und bedeutende Finanzierungen und strategische Partnerschaften gesichert hat. Im Jahr 2023 trat Orna eine Zusammenarbeit mit Merck & Co., Inc. (MSD) ein, um neuartige Impfstoffe und Therapeutika mit circRNA zu entwickeln, wobei die Vertragswerte Berichten zufolge über 3,5 Milliarden US-Dollar an potenziellen Meilensteinen hinausgehen. Die Pipeline von Orna umfasst Kandidaten für Onkologie und Infektionskrankheiten, wobei präklinische Daten eine verbesserte Proteinexpression und Haltbarkeit im Vergleich zu linearer mRNA zeigen.
Ein weiterer wichtiger Akteur, Laronde, entwickelt seine Endless RNA™ (eRNA)-Plattform weiter, die entwickelte circRNAs für programmierbare Proteinexpression nutzt. Laronde hat seit seiner Gründung über 400 Millionen US-Dollar gesammelt und bringt mehrere Kandidaten in IND-erleichternde Studien voran, die auf seltene Erkrankungen und Immunonkologie abzielen. Der Ansatz des Unternehmens zeichnet sich durch seine Modularität und das Potenzial für wiederholbare, nicht-integrating Therapien aus.
Die Landschaft im Bereich geistiges Eigentum (IP) wird zunehmend wettbewerbsintensiv, mit einem Anstieg von Patentanmeldungen, die sich auf circRNA-Synthese, Lieferung und Modifikationstechnologien beziehen. Sowohl Orna Therapeutics als auch Laronde haben erhebliche Patentportfolios aufgebaut, die grundlegende Aspekte des Designs, der Herstellung und der therapeutischen Nutzung von circRNA abdecken. Darüber hinaus erkunden etablierte RNA-Unternehmen wie Moderna und BioNTech circRNA als nächste-generation Modalität und reichen Patente ein sowie initiieren frühe Forschungsprogramme.
Auch akademische Institutionen und öffentliche Forschungsorganisationen tragen zur IP-Landschaft bei, indem Technologietransferbüros aktiv circRNA-bezogene Erfindungen an Industriepartner lizenzieren. In den nächsten Jahren ist mit einem Anstieg von Patentstreitigkeiten und Lizenzvereinbarungen zu rechnen, da immer mehr Kandidaten in die klinische Entwicklung eintreten und die Grenzen des grundlegenden IP getestet werden.
In der Zukunft wird die Wettbewerbsintensität voraussichtlich zunehmen, da weitere Unternehmen in den Bereich eintreten und die ersten klinischen Daten von circRNA-Therapeutika verfügbar werden. Strategische Allianzen, Lizenzverträge und M&A-Aktivitäten werden erwartet, insbesondere da große Pharmaunternehmen Zugang zu zirkulären RNA-Technologien sichern wollen. Die zukünftige Ausrichtung des Sektors wird durch die Fähigkeit von Innovatoren geprägt sein, klinische Wirksamkeit, skalierbare Herstellung und robusten IP-Schutz nachzuweisen, was den Grundstein dafür legt, dass circRNA bis Ende der 2020er Jahre eine bedeutende Säule in der RNA-Therapeutiklandschaft wird.
Investitionen, Finanzierung und M&A-Aktivitäten
Die Investitionslandschaft für zirkuläre RNA (circRNA) Therapeutika hat sich im Jahr 2025 schnell intensiviert und spiegelt die Entwicklung des Sektors von der frühen Forschung zur Translation und klinischen Entwicklung wider. Risikokapital, strategische Partnerschaften und Fusionen & Übernahmen (M&A) prägen die Wettbewerbsdynamik, während Unternehmen eilig versuchen, die einzigartigen Eigenschaften von circRNA – wie verbesserte Stabilität und das Potenzial zur Protein-Kodierung – für Therapeutika der nächsten Generation zu nutzen.
Mehrere hochkarätige Finanzierungsrunden haben 2024 und Anfang 2025 ihren Namen gemacht. Orna Therapeutics, ein Pionier auf diesem Gebiet, schloss 2023 eine Finanzierungsrunde der Serie B in Höhe von 221 Millionen US-Dollar ab und hat seitdem zusätzliche strategische Investitionen von großen pharmazeutischen Akteuren angezogen. Die Plattform von Orna konzentriert sich auf die Entwicklung von zirkulären RNA-basierten Impfstoffen und Therapeutika mit einer Pipeline, die sich auf Onkologie und seltene Erkrankungen ausrichtet. Die Zusammenarbeit des Unternehmens mit Merck & Co., Inc. – angekündigt 2022 und bewertet mit bis zu 3,5 Milliarden US-Dollar für Vorauszahlungen und Meilenstein-Zahlungen – bleibt eines der größten Deals im RNA-Therapeutikum-Segment und wird voraussichtlich innerhalb der nächsten zwei Jahre klinische Kandidaten hervorbringen.
Ein weiterer bemerkenswerter Akteur, Laronde, hat weiterhin seine “Endless RNA” (eRNA)-Plattform ausgebaut und seit seiner Gründung über 440 Millionen US-Dollar gesammelt. Unterstützt von Flagship Pioneering entwickelt Laronde eine umfassende Pipeline weiter und hat signalisiert, dass sie 2025 in klinische Studien eintreten möchte. Der Ansatz des Unternehmens hat sowohl Investoren als auch potenzielle Pharma-Partner interessiert, mit laufenden Gesprächen über Co-Entwicklung und Lizenzierung.
Der Sektor verzeichnet auch eine steigende M&A-Aktivität, da etablierte Biopharmaunternehmen versuchen, Zugang zu circRNA-Technologie zu sichern. Ende 2024 kündigte F. Hoffmann-La Roche Ltd den Erwerb einer Minderheitsbeteiligung an einem europäischen circRNA-Startup an, um die Technologie in sein RNA-Therapeutikum-Portfolio zu integrieren. Inzwischen hat Moderna, Inc. öffentlich erklärt, dass sie ihr Geschäft über mRNA hinaus ausweiten möchten und Berichten zufolge sowohl Partnerschaften als auch Akquisitionen im circRNA-Bereich prüft.
In Zukunft wird erwartet, dass die nächsten Jahre weiterhin Kapitalzuflüsse verzeichnen werden, wobei der Schwerpunkt auf Unternehmen liegt, die robuste präklinische Daten und skalierbare Herstellung vorweisen können. Strategische Allianzen zwischen circRNA-Innovatoren und großen Pharmaunternehmen werden wahrscheinlich zunehmen, da die Branche Ambitionen hat, vielversprechende Wissenschaft in erstklassige Therapeutika zu übersetzen. Die Wettbewerbslandschaft wird sowohl durch den Fortschritt der klinischen Studien als auch durch die Fähigkeit zur Sicherstellung von geistigem Eigentum, Herstellungsfähigkeiten und regulatorischer Expertise geprägt sein.
Zukünftige Aussichten: Chancen, Risiken und Entwicklungen der nächsten Generation
Das Feld der zirkulären RNA (circRNA) Therapeutika steht im Jahr 2025 und in den kommenden Jahren vor erheblichen Fortschritten, angetrieben durch eine Konvergenz wissenschaftlicher Durchbrüche, gestiegener Investitionen und der Reifung der unterstützenden Technologien. CircRNAs, die durch ihre kovalent geschlossenen Schleifenstrukturen gekennzeichnet sind, bieten einzigartige Vorteile gegenüber linearen RNAs, darunter verbesserte Stabilität, reduzierte Immunogenität und das Potenzial für eine nachhaltige Proteinexpression. Diese Eigenschaften haben sowohl etablierte biopharmazeutische Unternehmen als auch innovative Startups angezogen und ebnen den Weg für eine neue Generation RNA-basierten Arzneimittel.
Mehrere Unternehmen stehen an der Spitze der Entwicklung von circRNA-Therapeutika. Orna Therapeutics, ein Pionier in diesem Bereich, hat seine proprietäre oRNA™-Technologieplattform vorangetrieben, um synthetische circRNAs für die In-vivo-Proteinexpression zu konstruieren. Im Jahr 2023 gab Orna eine strategische Zusammenarbeit mit Merck & Co., Inc. (MSD außerhalb der USA und Kanada) bekannt, um neuartige circRNA-basierte Impfstoffe und Therapeutika zu entwickeln, wobei klinische Kandidaten bereits 2025 in Studien eintreten könnten. In ähnlicher Weise nutzt Laronde ihre Endless RNA™ (eRNA)-Plattform, um programmierbare Arzneimittel zu kreieren, mit einer Pipeline, die sich über seltene Erkrankungen, Onkologie und Infektionskrankheiten erstreckt. Die Partnerschaften des Unternehmens im Bereich der Herstellung und die Erweiterung seiner F&E-Einrichtungen deuten auf ein Engagement hin, mehrere Kandidaten in naher Zukunft voranzubringen.
Die Möglichkeiten für circRNA-Therapeutika sind erheblich. CircRNAs können so gestaltet werden, dass sie therapeutische Proteine kodieren, Genexpression modulieren oder als Lockstoffe für microRNAs fungieren, wodurch sich Möglichkeiten in Bereichen wie Krebsimmuntherapie, seltene genetische Störungen und Impfstoffentwicklung ergeben. Die Haltbarkeit und Anpassungsfähigkeit von circRNA-Konstrukten könnten selteneren Dosierungen und die verbesserte Compliance der Patienten im Vergleich zu traditionellen mRNA-Therapien ermöglichen. Darüber hinaus wird die Skalierbarkeit der in vitro-Transkription und der Zirkularisierungsprozesse von Technologielieferanten und Vertragsherstellern angegangen, wobei Unternehmen wie Evotec SE und Catalent, Inc. Fähigkeiten erkunden, um klinische und kommerzielle Lieferungen zu unterstützen.
Es gibt jedoch mehrere Risiken und Herausforderungen. Das Immunogenitätsprofil synthetischer circRNAs beim Menschen ist noch nicht vollständig charakterisiert, und Off-Target-Effekte oder unbeabsichtigte Immunaktivierung könnten Sicherheitsbedenken hervorrufen. Die regulatorischen Wege für circRNA-Therapeutika entwickeln sich noch, was eine enge Zusammenarbeit mit den Behörden erfordert, um Standards für Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit zu definieren. Das Landschaft zum geistigen Eigentum ist ebenfalls komplex, mit grundlegenden Patenten, die von frühen Akteuren gehalten werden.
In der Zukunft werden die nächsten Jahre voraussichtlich die ersten klinischen Daten von circRNA-basierten Therapeutika bringen, was entscheidend für die Validierung des Potenzials der Plattform sein wird. Fortschritte in den Liefertechnologien, wie Lipid-Nanopartikel und gewebespezifische Zielverpflichtungen, werden die therapeutische Reichweite von circRNAs weiter erweitern. Während der Sektor reift, werden strategische Zusammenarbeiten, robuste Herstellungsinfrastrukturen und regulatorische Klarheit entscheidend sein, um das volle Potenzial von zirkulären RNA-Therapeutika zu verwirklichen.
Quellen & Referenzen
