2025年の円環RNA治療薬: 安定性、デリバリー、疾患ターゲティングの突破口をもたらすRNA医療の変革。次の5年間を形作る市場力と革新を探る。

• エグゼクティブサマリー: 円環RNA治療薬の市場見通し2025–2030
• 技術概要: 円環RNAのメカニズムと利点
• 主要プレーヤーと戦略的パートナーシップ (例: circRNApharma.com, rnatx.com)
• 現在の臨床パイプラインと規制のマイルストーン
• 市場規模、セグメンテーション、および2025–2030年の成長予測 (推定CAGR: 38–45%)
• 製造革新とスケーラビリティの課題
• 治療アプリケーション: 腫瘍学、希少疾患、その他
• 競争環境と知的財産の動向
• 投資、資金調達、およびM&A活動
• 将来の展望: 機会、リスク、次世代の発展
• 出典と参考文献

エグゼクティブサマリー: 円環RNA治療薬の市場見通し2025–2030

円環RNA（circRNA）治療薬の市場は、2025年から2030年にかけて重要な変革を迎える準備が整っています。この変革は、RNA生物学の急速な進展、革新的なデリバリー技術、および既存の製薬企業や専門のバイオテクノロジー企業からの投資増加によって推進されます。共価的に閉じたループ構造を持つcircRNAは、線形RNAに対して独自の利点を提供します。これには、安定性の向上、外因性ヌクレアーゼに対する抵抗力、および新しい作用機序の可能性が含まれます。これらの特性により、circRNAは次世代の治療薬としての有望な候補と見なされています。特に、腫瘍学、希少遺伝性疾患、免疫療法の分野での期待が高まっています。

2025年時点で、この分野は前臨床探索から初期の臨床開発へと移行しています。いくつかのバイオテクノロジー企業がこの動きの最前線に立っています。オーナ治療薬（Orna Therapeutics）は、円環RNA発現プラットフォームを開発し、がんや遺伝病をターゲットにしたcircRNAベースの治療薬のパイプラインを進めています。2023年には、メルク（Merck & Co., Inc.）（MSD）との戦略的協力を発表し、新しいcircRNAワクチンおよび治療薬の開発と商業化を目指しています。この提携は、潜在的なマイルストーンで最大35億ドルに評価されています。この協力は、主要製薬企業がcircRNAの治療の可能性を信じるようになっていることを示しています。

別の注目の企業であるランタンファーマ（Lantern Pharma）は、人工知能を利用して腫瘍学的適応のためのcircRNA候補を特定し最適化しています。一方、アーナ治療薬（Aarna Therapeutics）は、神経変性疾患や希少疾患に対するcircRNAベースの治療法の開発に注力しており、2025年時点でいくつかのプログラムを前臨床段階で進めています。

今後数年間は、特に腫瘍学やワクチン応用において初のヒト臨床試験が開始されることが期待されています。circRNAの堅牢な安定性と翻訳効率は、mRNA置換療法やタンパク質発現のためのプラットフォームとして魅力的です。さらに、リピッドナノ粒子やターゲットデリバリーシステムといったデリバリー技術の進展は、circRNA薬の効率的かつ安全な投与に関する主要な課題に対処しています。

米国食品医薬品局や欧州医薬品局を含む規制機関は、開発者との対話を進め、circRNAベースの製品の臨床評価に関するガイドラインを確立し始めています。この規制の明確さは、臨床開発を加速し、市場進出を促進することが期待されています。

全体として、2025年から2030年までのcircRNA治療薬市場の見通しは非常に有望です。セクターは増加する投資を引き付け、新しい参加者の登場を目の当たりにし、初の臨床の概念証明データを目にすることが期待されています。初期の臨床試験がcircRNA治療薬の安全性と有効性を確認した場合、市場は急速に拡大し、RNAベースの医療の風景を変える可能性があります。

技術概要: 円環RNAのメカニズムと利点

円環RNA（circRNA）治療薬は、 RNAベースの医療における急速に進化している最前線を代表し、共価的に閉じたRNA分子の独特の構造と機能的特性を活用しています。線形メッセンジャーRNA（mRNA）とは異なり、circRNAは5’または3’の端がなく、連続したループを形成し、外因性ヌクレアーゼによる分解に対して優れた安定性を付与します。この内在的な安定性は、治療用途での持続的なタンパク質発現を可能にし、投与頻度を減少させるための重要な技術的利点です。

メカニズム的には、circRNAは治療用タンパク質やペプチドをコーディングするように設計でき、ターゲット細胞において翻訳のためのテンプレートとして機能します。その円環構造は、細胞内ヌクレアーゼに対する抵抗力を高めるだけでなく、特に内部リボソーム侵入部位（IRES）やN6-メチルアデノシン（m6A）修飾で最適化されている場合、リボソームの採用と翻訳を効率的に支援します。これにより、優れた持続的なタンパク質生産が生じ、多くの治療用途にとって重要な要件となります。

2025年には、複数のバイオテクノロジー企業が多様な治療領域向けにcircRNAプラットフォームを推進しています。オーナ治療薬はその先駆者であり、in vivo投与と持続的なタンパク質発現のために設計された独自の「oRNA」円環RNA構造物を開発しました。彼らの技術は、腫瘍学、遺伝病、ワクチンに適用され、前臨床および初期の臨床データは、従来のmRNAアプローチに比べて卓越した安定性と発現を示しています。別の重要なプレーヤーであるラロンド（Laronde）は、合成circRNAを利用して繰り返し可能で調整可能なタンパク質生産を可能にするEndless RNA™（eRNA）プラットフォームを開発しています。

circRNA治療薬の利点は、安定性と発現だけにとどまりません。circRNAは線形mRNAに比べて免疫原性が低く、悪影響のリスクを最小限に抑え、繰り返し投与を可能にします。また、そのコンパクトでモジュール式の設計により、組織特異的ターゲティングモチーフや調節配列などの複数の機能要素を組み込むことができ、治療精度が向上します。さらに、circRNAの製造プロセスはスケーラビリティとコスト効果を最適化するために改善されており、オーナ治療薬やラロンドのような企業が臨床および商業供給を支えるために堅実な生産パイプラインに投資しています。

今後、初の臨床概念証明データがcircRNA治療薬に見られることが期待され、特に腫瘍学と希少遺伝性疾患において期待されます。この分野は、circRNA革新者と確立されたRNAデリバリー企業との間のパートナーシップに見られるように、リピッドナノ粒子（LNP）デリバリーシステムとの組み合わせ戦略を探求しています。技術が成熟するにつれて、circRNA治療薬は既存のmRNAモダリティを補完するか、超える可能性があり、未解決の医療ニーズを持つ病気に新しい解決策を提供する準備が整っています。

主要プレーヤーと戦略的パートナーシップ (例: circRNApharma.com, rnatx.com)

円環RNA（circRNA）治療薬の分野は急速に進化しており、2025年は確立されたバイオテクノロジー企業と新興スタートアップの両方にとって重要な年となっています。このセクターは、circRNAベースの医薬品の開発と商業化を加速させるための戦略的パートナーシップ、ライセンス契約、投資の急増によって特徴づけられます。これらの協力は、技術的な課題を克服し、製造を拡大し、規制の経路をナビゲートするために絶対に必要です。

最も著名なプレーヤーの一つには、circRNA治療薬の発見と開発に専念するCircular RNA Pharmaがあります。Circular RNA Pharmaは、RNAの安定性と翻訳効率を向上させる独自の円環化技術を活用し、希少遺伝病や腫瘍学をターゲットにした堅実なパイプラインを確立しています。2024年には、 同社は主要な契約開発製造機関（CDMO）との戦略的パートナーシップを発表し、GMPグレードのcircRNA製造の拡大を図り、2025年の初ヒト臨床試験に備えています。

もう一つの重要な革新者は、RNA Txです。RNA Txは、タンパク質置換療法のための合成circRNAの設計とデリバリーに焦点を当てています。RNA Txは、プラットフォームアプリケーションを拡大するために、学術機関や製薬企業と複数の研究協力に参加しています。2025年初頭、RNA Txは前臨床開発を加速し、知的財産ポートフォリオを拡大するための数百万ドルの投資ラウンドを確保し、circRNAの治療の可能性に対する投資家の強い信頼を示しました。

大手製薬会社も、パートナーシップや社内研究開発を通じてcircRNAの分野に参入しています。例えば、ロシュ（Roche）は、circRNAを含むRNAベースのモダリティへの関心を公開し、次世代RNA治療薬の共同開発のためにバイオテク企業との協力を積極的に求めています。同様に、バイエルはcircRNA研究を含むRNA革新ハブを拡張し、これらの分子を自身の遺伝子および細胞療法ポートフォリオに統合することを目指しています。

戦略的な提携は、薬剤開発に限らず、製造とデリバリーも重要なボトルネックとなっているため、エヴォテック（Evotec）のような企業がcircRNAの合成と製剤のために専門的なサービスを提供しています。これらのパートナーシップは、臨床翻訳と最終的な商業化を実現する上で重要な役割を果たすと期待されています。

将来を見据えると、次の数年で、circRNA治療薬の風景が成熟するにつれ、さらなる統合とクロスセクターの協力が見込まれます。主要な製薬企業の参入と、専門のバイオテク企業の機動性が相まって、臨床検証と規制承認への道が加速すると期待され、2020年代後半にはcircRNAベースの医薬品が現実のものとなる可能性があります。

現在の臨床パイプラインと規制のマイルストーン

円環RNA（circRNA）治療薬の臨床パイプラインは、2025年時点で急速に拡大しており、いくつかの候補が前臨床の概念証明から初期のヒト試験に進んでいます。circRNAは、共価的に閉じたループ構造を持ち、線形mRNAに比べて安定性と翻訳効率が向上しており、タンパク質置換、ワクチン、遺伝子調節といった治療用途に魅力的です。

この分野のリーダーの一つであるオーナ治療薬は、独自のoRNA™技術を活用して、円環RNAベースの医薬品を開発する先駆者として浮上しています。2023年、オーナは固形腫瘍をターゲットにしたbispecific T細胞エンゲージャーをエンコードするcircRNA治療薬ORN-101のヒト臨床試験を開始することを発表しました。この第1相試験は、ヒトテストに入る最初のcircRNAベースの治療薬の一つとして重要な規制のマイルストーンを示しています。オーナのパイプラインには、自己免疫疾患や遺伝病の候補も含まれており、2025年以降に追加のIND申請が期待されています。

別の注目の企業ラロンドは、プログラム可能なタンパク質発現のためのエンジニアリングされたcircRNAを使用するEndless RNA™ (eRNA) プラットフォームを推進しています。ラロンドは、希少疾患、腫瘍学、ワクチンに関する複数の前臨床プログラムを開示し、2025年に臨床試験を開始する計画を発表しました。同社の主要な製薬パートナーとのコラボレーションは、circRNAモダリティに対する業界の信頼の高まりを示しています。

ワクチン分野では、モデルナ（Moderna）が次世代プラットフォームとしてcircRNAへの関心を公言しており、mRNAの専門知識を基に取り組んでいます。2023年、モデルナは、線形mRNAに比べてcircRNAワクチンの優れた持続性と免疫原性を示す前臨床データを発表し、今後数年以内に臨床開発が開始される可能性があることを示唆しました。同様に、バイオンテック（BioNTech）は、がん免疫療法や感染症ワクチンのためのcircRNAを積極的に探求しており、前臨床候補が規制申請へと進んでいます。

規制機関である米国食品医薬品局（FDA）や欧州医薬品局（EMA）は、これらの進展を注視しています。2024年には、FDAがオーナ治療薬に対してリード候補の試験薬（IND）承認を与え、circRNAベースの製品に対する先例を設定しました。今後、より多くの企業がINDを申請し、試験を開始するにつれ、規制の枠組みは進化し、circRNAの特性に応じた製造、品質管理、安全性評価に関するガイダンスが策定されることが期待されます。

今後数年は、この分野にとって重要な時期となるでしょう。初のヒト試験から得られる安全性および有効性データは、circRNA治療薬の広範な採用と規制承認に大きな影響を与えると期待されます。セクターの勢いは、大規模なベンチャー投資や戦略的パートナーシップによって裏付けられ、circRNAはRNA治療薬の風景において変革的なモダリティとしての地位を確立することが見込まれています。

市場規模、セグメンテーション、および2025–2030年の成長予測 (推定CAGR: 38–45%)

円環RNA（circRNA）治療薬の世界市場は、2025年から2030年にかけて急速に拡大する準備が整っており、推定の年平均成長率（CAGR）は38%から45%となっています。この急増は、前臨床及び初期臨床開発の加速、確立された製薬企業や専門のバイオテクノロジー企業からの投資増加、そして、circRNAが線形RNAモダリティに対して持つ独自の治療可能性の認識の高まりに起因しています。

2025年時点では、circRNA治療薬市場はまだ発展段階にあり、ほとんどの候補が前臨床または初期相の臨床試験にあります。しかし、このセクターは、治療領域、デリバリー技術、アプリケーションタイプにおいて重要なセグメンテーションを目撃しています。腫瘍学が主要な焦点であり、オーナ治療薬やランタンファーマのような企業が、固形腫瘍や血液悪性腫瘍をターゲットにしたcircRNAベースの候補を前進させています。がん以外では、希少遺伝疾患、感染症、再生医療における関心が高まっており、circRNAプラットフォームの多様性を反映しています。

市場はデリバリー技術によってもセグメント化されており、リピッドナノ粒子（LNP）がcircRNAのデリバリーのための好ましい輸送手段として優位性を持っています。これは、mRNA治療薬で見られるトレンドを反映しています。オーナ治療薬のような企業は、circRNAの安定性と細胞内取込みのために最適化された独自のLNPシステムを確立しています。さらに、circRNA開発者と確立されたデリバリー技術提供者間のパートナーシップが増加し、市場拡大をさらに加速すると期待されています。

地理的には、北米は2030年までリーディングポジションを維持すると予想されており、充実した研究開発インフラ、好意的な規制環境、およびオーナ治療薬やランタンファーマのような先駆的企業の存在によって推進されています。欧州およびアジア太平洋地域も重要な地域として新興しており、circRNA研究への投資が増加し、早期の企業形成が進んでいます。

今後、circRNA治療薬市場は、成功した臨床翻訳と規制承認に依存して億ドル規模の評価を達成することが見込まれています。推定CAGRの38–45%は、現在の低い収益基盤とターゲット適応の高い未充足なニーズを反映しています。主要な成長因は、circRNA製造のスケーラビリティ、拡大する知的財産ポートフォリオ、既存のRNAベースの薬剤の限界を克服する可能性（安定性の向上と免疫原性の低下など）です。

• 主要プレーヤー: オーナ治療薬（ボストンを拠点とする、主要なcircRNAプラットフォーム開発者）、ランタンファーマ（テキサスを拠点にした、腫瘍学に特化したcircRNA R&D）、および米国、欧州、アジア太平洋の新興参入者。
• 治療フォーカス: 腫瘍学、希少疾患、感染症、再生医療。
• デリバリー技術: リピッドナノ粒子（LNP）、新しいナノ粒子システム。
• 成長要因: 臨床試験の開始、戦略的パートナーシップ、製造のスケールアップ、および規制のマイルストーン。

全体として、次の5年間は、circRNA治療薬市場にとって大変革の年となることが期待されており、急速な成長、セグメンテーションの増加、そして十年末に初の規制承認が得られる可能性があります。

製造革新とスケーラビリティの課題

円環RNA（circRNA）治療薬の急速な台頭は、製造プロセスにおいて重要な革新を促進しています。このセクターは、初期の研究から臨床および商業規模の生産へと移行しています。2025年時点での主要な焦点は、スケーラビリティの課題を克服し、製品の一貫性を確保し、先進のRNAモダリティに対する厳格な規制要件を満たすことです。

線形mRNAとは異なり、circRNAは共価的に閉じたループを形成し、安定性や外因性ヌクレアーゼに対する抵抗性を高めています。しかし、これらのユニークな構造特性は、大規模な合成や精製を複雑にします。従来のin vitro転写（IVT）法は、RNAの効率的な製造のために適応が必要です。業界の主要プレーヤーは、収率を改善し副産物を減少させるために、独自の酵素連結やリボザイムによる円環化技術に投資しています。例えば、モデルナ株式会社とバイオンテックSEは、RNA治療薬のリーダーとして、規模に応じたcircRNA製造プラットフォームの開発に関する研究を進めていることを公表しています。

一つの主要なボトルネックは、線形前駆体や不完全な製品からのcircRNAの精製です。企業は、臨床用途に必要な高純度を達成するために、先進的なクロマトグラフィックおよび電気泳動法を開発しています。TriLink BioTechnologiesは、circRNA向けに特別に設計された自動化精製システムや分析ツールへの投資を発表し、前臨床および臨床の製造ニーズをサポートすることを目指しています。

もう一つの課題は、堅牢な品質管理（QC）アッセイの開発です。circRNAの閉じた構造は、円形性、配列の完全性、免疫原性のない汚染物質の有無を確認するために新しい分析アプローチを必要とします。業界のコンソーシアムや規制機関は、標準化されたQCプロトコルを確立するために共同作業を進めており、今後数年のうちに、より多くのcircRNA候補が臨床試験に入る際に正式化されると期待されています。

今後、このセクターは、柔軟性とコスト効率を提供するモジュラーで連続的な製造プラットフォームへの移行が期待されています。ロンザグループ（Lonza Group AG）やサイトバ（Cytiva）などの企業が、circRNA生産専用の製造スイートやプロセス開発サービスを拡大しています。これらの投資は、circRNA治療薬が後期の臨床開発に進行し、最終的な商業化に向けた需要に応えることを目指しています。

要約すると、2025年はcircRNA治療薬における製造革新にとって重要な年となります。技術的および規制の障害は残っているものの、リーディングバイオファーマ企業や供給業者の協力的な努力が、より広範な臨床採用への道を切り開くスケーラブルでGMP準拠のソリューションをもたらすと予測されています。

治療アプリケーション: 腫瘍学、希少疾患、その他

円環RNA（circRNA）治療薬は、RNAベースの医薬品の新しいクラスとして急速に登場しており、2025年時点で腫瘍学、希少疾患、その他の治療領域において重要な勢いを得ています。circRNAは、共価的に閉じたループ構造を持ち、線形mRNAに比べて安定性と翻訳効率が向上しており、治療開発において魅力的です。

腫瘍学において、circRNA治療薬は腫瘍抑制タンパク質をコーディングしたり、免疫応答を調節したり、がんワクチンとして機能する可能性が探求されています。オーナ治療薬は、この分野の先駆者で、oRNA™円環RNAプラットフォームを前臨床および初期の臨床開発に進めています。2024年、オーナは固形腫瘍をターゲットにしたcircRNAベースの免疫療法ORN-101の初ヒト試験を開始することを発表し、メルク（Merck & Co., Inc.）（米国およびカナダを除くMSD）との共同で取り組んでいます。このパートナーシップは、潜在的なマイルストーンで35億ドル以上に評価されており、製薬業界のcircRNAの治療的約束への信頼を示しています。この試験は、2025年末までに初期の安全性と有効性データを提供することが期待されています。

希少疾患は、もう一つの有望なフロンティアとなります。circRNAは、大きく複雑なタンパク質をコーディングできる能力を持ち、従来の遺伝子治療では困難な遺伝性疾患の治療候補として位置付けられています。ラロンドは、Flagship Pioneeringによって設立された企業で、Endless RNA™（eRNA）という独自のcircRNAプラットフォームを開発しています。ラロンドは、希少な代謝および遺伝性疾患において前臨床の進展を開示し、2025年に臨床試験に入る計画を発表しています。彼らのアプローチは、単一の投与で持続的なタンパク質発現を提供し、高い未充足ニーズを持つ状態の治療に革命をもたらす可能性があります。

腫瘍学や希少疾患を超えて、circRNA治療薬は感染症、心血管障害、再生医療を対象にした研究が進められています。COVID-19パンデミックはRNA技術への関心を高め、circRNAベースのワクチンが、オーナ治療薬やラロンドを含むいくつかの企業によって前臨床開発されています。これらのワクチンは、circRNAの安定性を活用して免疫原性を改善し、長期的な保護を提供することを目指しています。

今後数年間は、臨床試験の開始、戦略的パートナーシップ、および早期承認の可能性が急増すると期待されます。製造とデリバリー技術が成熟するにつれ、この分野は主要な製薬企業からの投資の増加も目の当たりにしており、circRNAの潜在能力が従来取り組めなかった病気に対処できることを示しています。2025年が進むにつれて、circRNA治療薬は実験的平台から具体的な臨床ソリューションへと移行し、腫瘍学や希少疾患がこの革新の波の最前線にあると考えられます。

競争環境と知적財産の動向

円環RNA（circRNA）治療薬の競争環境は、分野が初期の発見から前臨床および臨床開発に移行する中で急速に進化しています。2025年時点で、複数のバイオテクノロジー企業や製薬大手がcircRNAプラットフォームに積極的に投資を行い、治療用途のためのcircRNAの独特の安定性、翻訳効率、免疫原性プロファイルを活用しようとしています。このセクターは、既存のRNA治療薬プレーヤーが自社のモダリティを拡大する中で、circRNA技術に専念する新しいスタートアップの波によって特徴づけられています。

最も著名な企業の一つであるオーナ治療薬は、独自の円環RNA発現システム（oRNA™）を開発し、大規模な資金調達と戦略的パートナーシップを確保しています。2023年には、メルク（Merck & Co., Inc.）（MSD）との間で、circRNAを用いた新しいワクチンと治療薬の開発に関する協力を開始し、この契約は3.5億ドル以上の潜在的マイルストーンを超える金額であると報じられています。オーナのパイプラインには腫瘍学や感染症の候補が含まれており、前臨床データは線形mRNAに比べて優れたタンパク質発現と耐久性を示しています。

別の重要なプレーヤーであるラロンドは、プログラム可能なタンパク質発現のためにエンジニアリングされたcircRNAを活用するEndless RNA™（eRNA）プラットフォームを推進しています。ラロンドは設立以来4億ドル以上を調達し、IND有効化研究に向けて複数の候補を進めています。同社のアプローチはモジュール性や非統合型の治療法の潜在能力で注目されています。

知的財産（IP）環境はますます競争が激化しており、circRNAの合成、供給、および修飾技術に関する特許出願が急増しています。オーナ治療薬とラロンドは、circRNAの設計、製造、および治療の使用に関する主要な側面をカバーする実質的な特許ポートフォリオを構築しています。さらに、モデルナやバイオンテックなどの既存のRNA企業も次世代モダリティとしてcircRNAを探求し、特許を出願し、初期の研究プログラムを開始しています。

学術機関や公的研究機関もIP環境に寄与しており、技術移転オフィスはcircRNA関連の発明を産業パートナーに積極的にライセンスしています。今後数年間では、より多くの候補が臨床開発に入るにつれて、特許紛争やクロスライセンス契約が増加すると予測され、基礎的なIPの境界が試されることになります。

今後、追加の企業が参入し、初のcircRNA治療薬の臨床データが得られると、競争の激化が見込まれます。戦略的提携、ライセンス契約、およびM&Aの活動が予想され、特に大手製薬企業がcircRNA技術へのアクセスを確保しようとする中で、この分野の軌道は、革新者が臨床効果、スケーラブルな製造、強力なIP保護を証明する能力によって形作られることになります。2020年代後半にはcircRNAがRNA治療薬の主要な柱となることが期待されます。

投資、資金調達、およびM&A活動

円環RNA（circRNA）治療薬の投資環境は2025年に急速に強化されており、このセクターの初期段階から翻訳的および臨床開発への成熟を反映しています。ベンチャーキャピタル、戦略的パートナーシップ、買収（M&A）が、circRNAの独自の特性（安定性の向上やタンパク質コーディングの潜在能力）を次世代治療薬に生かそうとする企業の競争ダイナミクスを形作っています。

2024年と2025年初頭には複数の高プロファイルな資金調達ラウンドがありました。分野の先駆者であるオーナ治療薬は、2023年に2億2100万ドルのシリーズBラウンドを完了し、その後、主要製薬企業から追加の戦略的投資を引き受けています。オーナのプラットフォームは、円環RNAベースのワクチンと治療薬の開発に特化しており、腫瘍学や希少疾患をターゲットにしたパイプラインがあります。同社の