Кружна РНА терапија до 2025. године: Трансформација РНА медицине кроз пробијене трендове у стабилности, испоруци и циљању болести. Истражите тржишне актери и иновације које обликују наредних пет година.
- Извршни резиме: Прогноза тржишта кружне РНА терапије 2025–2030
- Преглед технологије: Механизми и предности кружне РНА
- Кључни играчи и стратешка партнерства (нпр. circRNApharma.com, rnatx.com)
- Тренутни клинички ток и регулаторне прекретнице
- Велика тржишта, сегментација и прогнозе раста за 2025–2030 (процењени CAGR: 38–45%)
- Иновације у производњи и изазови скалабилности
- Терапеутске примене: Онкологија, ретке болести и више
- Конкурентно окружење и трендови интелектуалне својине
- Инвестирање, финансирање и М&А активности
- Будући изглед: Могућности, ризици и развоји следеће генерације
- Извори и референце
Извршни резиме: Прогноза тржишта кружне РНА терапије 2025–2030
Тржиште кружне РНА (circRNA) терапије је на прагу значајне трансформације између 2025. и 2030. године, подстакнуто брзим напредком у РНА биологији, иновативним технологијама испоруке и све већим улагањем како од стране утврђених фармацеутских компанија, тако и специјализованих биотехнолошких фирми. CircRNA, обележена својом ковалентно затвореном структуром, нуди јединствене предности у односу на линеарну РНА, укључујући побољшану стабилност, отпорност на екзонуклеазе и потенцијал за нове механизме деловања. Ове особине позиционирају circRNA као обећавајуће кандидате за терапије следеће генерације, посебно у областима као што су онкологија, ретки генетски поремећаји и имунотерапија.
До 2025. године, област прелази из предклиничке фазе у рану клиничку развоје. Неколико биотехнолошких компанија предводи овај покрет. Orna Therapeutics, пионир у овој области, развио је патентиране платформе за експресију окружне РНА и напредује у развоју circRNA-базираног терапија које циљају рак и генетске болести. У 2023. години, Orna је објавила стратешку сарадњу са Merck & Co., Inc. (MSD) за развој и комерцијализацију нових circRNA вакцина и терапија, са партнерством вредним до 3,5 милијарди долара у потенцијалним прекретницама. Ова сарадња потврђује растуће поверење великих фармацеутских играча у терапеутски потенцијал circRNA.
Још један значајан играч, Lantern Pharma, користи вештачку интелигенцију за идентификацију и оптимизацију кандидата circRNA за индикације у онкологији. У међувремену, Aarna Therapeutics се фокусира на развој circRNA-базираних терапија за неуродегенеративне болести и ретке поремећаје, са неколико програма у предклиничким стадијумима до 2025. године.
У наредних неколико година очекује се покретање првих клиничких испитивања за circRNA терапије, посебно у области онкологије и вакцинација. Чврста стабилност и транслациона ефикасност circRNA чини их привлачним за терапије замене мРНА и као платформе за експресију протеина. Поред тога, напредак у технологијама испоруке—као што су липидне наночестице и системи циљане испоруке—радикализује кључне изазове везане за ефикасно и безбедно администрирање circRNA лекова.
Регулаторне агенције, укључујући америчку Управу за храну и лекове и Европску агенцију за лекове, почињу да се укључе са развојним компанијама како би успоставили смернице за клиничку оцену proizvoda заснованих на circRNA. Ова регулаторна јасноћа очекује се да ће убрзати клинички развој и олакшати улазак на тржиште.
Све у свему, изглед за тржиште circRNA терапија од 2025. до 2030. године је изузетно обећавајући. Сектор ће привући све већа улагања, сведочити о појави нових учесника и видети прве клиничке доказе концепта. Уколико рана клиничка испитивања потврде безбедност и ефикасност circRNA терапија, тржиште би могло доживети брзу експанзију, са потенцијалом да измене пејзаж РНА-базиране медицине.
Преглед технологије: Механизми и предности кружне РНА
Кружне РНА (circRNA) терапије представљају брзо напредујућу границу у РНА-базираној медицини, користећи јединствене структурне и функционалне карактеристике ковалентно затворених РНА молекула. За разлику од линера мРНА, circRNA формирају континуиране петље без 5’ или 3’ крајева, што им даје изузетну стабилност према деградацији узрокованој екзонуклеазама. Ова унутрашња стабилност је кључна технолошка предност, омогућавајући продужену експресију протеина и смањење учесталости дозирања у терапеутским применама.
Механички, circRNA могу бити конструисане да кодирају терапеутске протеине или пептиде, функционишући као шаблони за тран슬атион у циљним ћелијама. Њихова кружна структура не само да побољшава отпорност на ћелијске нуклеазе, већ и подржава ефикасно прикупљање рибозома и транслатион, посебно када су оптимизовани са интерним рибозомским улазним местима (IRES) или N6-метиладенозином (m6A) модификацијама. Ово резултује у чврстој и трајној производњи протеина, што је критичан захтев за многе терапеутске индикације.
До 2025. године, неколико биотехнолошких компанија напредује са circRNA платформама за разноврсне терапеутске области. Orna Therapeutics је истакнут лидер, развивши патентиране “oRNA” кружне РНА конструкције дизајниране за ин виво испоруку и трајну експресију протеина. Њихова технологија се примењује у онкологији, генетским болестима и вакцине, са предклиничким и раним клиничким подацима који демонстрирају супериорну стабилност и експресију у поређењу са традиционалним мРНА приступима. Други кључни играч, Laronde, је пионир Endless RNA™ (eRNA) платформе, која користи синтетске circRNA за омогућавање поновљиве и подесиве производње протеина, имајући циљ да реши хронолошке болести са једном администрацијом.
Предности circRNA терапија не ограничавају се само на стабилност и експресију. CircRNA показују смањену имуногеност у односу на линеарне мРНА, минимизирајући ризик нежељених имунских реакција и омогућавајући поновљено дозирање. Њихов компактан и модуларни дизајн омогућава укључивање више функционалних елемената, као што су ткивно специфични циљни мотиви или регулаторни секвенце, чиме се побољшава терапеутска прецизност. Поред тога, производни процеси за circRNA се оптимизују ради скалабилности и економичности, са компанијама попут Orna Therapeutics и Laronde који инвестирају у робусне производне токове да подрже клиничку и комерцијалну снабдевању.
Гледајући напред, у наредних неколико година очекује се први клинички подаци концепта за circRNA терапије, посебно у онкологији и ретким генетским поремећајима. Област истражује и стратегије комбинације са липидним наночестицама (LNP) у системима испоруке, као што се види у партнерствима између иноватора circRNA и утврђених компанија за испоруку РНА. Када технологија одрасте, circRNA терапије су на путу да допуне или превазиђу постојеће мРНА модалитете, нудећи нова решења за болести без задовољавајућих медицинских потреба.
Кључни играчи и стратешка партнерства (нпр. circRNApharma.com, rnatx.com)
Област кружне РНА (circRNA) терапије се брзо развија, а 2025. година представља кључну годину за утврђене биотехнолошке фирме и нове стартапове. Сектор је обележен порастом стратешких партнерстава, уговора о лиценцирању и улагања усмеравајући на убрзавање развоја и комерцијализације лекова који се базирају на circRNA. Ове сарадње су кључне за превазилажење техничких изазова, скалирање производње и кретање регулаторним путевима.
Међу најистакнутијим играчима је Circular RNA Pharma, компанија посвећена искључиво откривању и развоју circRNA терапија. Circular RNA Pharma је успоставила снажну производну линију за циљање ретких генетских болести и онкологије, користећи патентиране технологије кружнеизације за побољшање стабилности РНА и ефикасности транслатион. У 2024. години, компанија је објавила стратешко партнерство са утврђеном организацијом за развој и производњу (CDMO) ради повећања производње GMP-класе circRNA, позиционирајући се за прва клиничка испитивања код људи у 2025. години.
Други значајан иноватор је RNA Tx, који се фокусира на дизајн и испоруку синтетских circRNA за терапије замене протеина. RNA Tx је улазио у више истраживачких сарадњи са академским институцијама и фармацеутским компанијама како би проширио примене своје платформе. Почетком 2025. године, RNA Tx је обезбедио многомилионску инвестицију ради убрзања предклиничког развоја и проширења свог портфолија интелектуалне својине, сигнализирајући снажно поверење инвеститора у терапеутски потенцијал circRNA.
Велике фармацеутске компаније такође улазе у области circRNA путем партнерстава и власних истраживања и развоја. На пример, Roche је јавно објавила своје интересовање за РНА-базиране модалитете, укључујући circRNA, и активно траже сарадње са биотехнолошким компанијама ради заједничког развоја терапија нове генерације. Слично, Bayer је проширио свој РНА иновациони хаб да укључи circRNA истраживања, имајући циљ да интегрише ове молекуле у своје шири портфолио генске и ћелијске терапије.
Стратешки алијанси нису ограничени на развој лекова. Производња и испорука остају критичне тачке, што подстиче компаније попут Evotec да понуде специјализоване услуге за синтезу и формулацију circRNA. Ова партнерства се очекују да ће одиграти важну улогу у омогућавању клиничке транслације и коначне комерцијализације.
Гледајући напред, у наредних неколико година вероватно ћемо видети даље консолидовање и сарадњу између различитих сектора, како се пејзаж circRNA терапија развија. Улазак великих фармацеутских играча, заједно са флексибилношћу специјализованих биотехнолошких компанија, очекује се да ће убрзати пут ка клиничкој валидацији и регулаторној потврди, потенцијално чинећи лекове базиране на circRNA стварношћу до краја 2020-их.
Тренутни клинички ток и регулаторне прекретнице
Клинички ток за кружне РНА (circRNA) терапије брзо се шири до 2025. године, са неколико кандидата који напредују из предклиничне фазе концепта у ране људске испитивања. CircRNA, обележене ковалентно затвореним структурама, нуде побољшану стабилност и ефикасност транслације у односу на линеарну мРНА, чини их привлачним за терапеутске примене као што су замена протеина, вакцине и модулација гена.
Међу лидерима у овој области, Orna Therapeutics је постала пионир, користећи своју патентирану oRNA™ технологију за развој лекова базираних на окружној РНА. У 2023. години, Orna је објавила иницијацију својих првих клиничких испитивања код људи за ORN-101, circRNA терапију која циља солидне туморе кодирањем биспецифичних T ћелија. Ово Фаза 1 испитивање представља значајну регулаторну прекретницу, јер припада првим circRNA терапијама у којима се спроводи тестирање на људима. Orna-ов ток такође укључује кандидате за аутоимунске болести и генетске поремећаје, а додатни IND (Investigational New Drug) пријаве се очекују у 2025. години и касније.
Још један значајан играч, Laronde, напредује са својом Endless RNA™ (eRNA) платформом, која користи инжењерске circRNA за програмску експресију протеина. Laronde је објавила више предклиничких програма у ретким болестима, онкологији и вакцинама, и објавила је планове за иницирање клиничких испитивања 2025. године. Сарадње компаније са великим фармацеутским партнерима потврђује растуће поверење индустрије у circRNA модалитете.
У области вакцина, Moderna је јавно изразила интересовање за circRNA као платформу следеће генерације, градећи на својој експертизи у мРНА. У 2023. години, Moderna је представила предклиничне податке који показују надмирни рок и имуногеност circRNA вакцина у односу на линеарну мРНА, а указала је да би развој клиничких испитивања могао да започне у наредним годинама. Слично, BioNTech активно истражује circRNA за имунотерапију рака и вакцине против заразних болести, са предклиничким кандидатима који напредују ка регулаторној пријави.
Регулаторне агенције, укључујући америчку Управу за храну и лекове (FDA) и Европску агенцију за лекове (EMA), пажљиво прате ове развоје. У 2024. години, FDA је одобрила Orna Therapeutics IND (Investigational New Drug) за свој водећи кандидат, поставивши прецедент за производе засноване на circRNA. Како више компанија подноси IND и започињу испитивања, очекује се да ће се регулаторни оквири развијати, са смерницама о производњи, контроли квалитета и безбедности прилагођеним јединственим својствима circRNA.
Гледајући напред, наредне године ће бити кључне за област. Очекује се да ће вишеструка прва испитивања код људи произвести иницијалне податке о безбедности и ефикасности, који ће информисати ширу усвајање и регулаторно прихватање circRNA терапија. Моментум сектора додатно подржава значајна улагања ризичног капитала и стратешки партнерства, позиционирајући circRNA као трансформативну модалитет у пејзажу РНА терапија.
Велика тржишта, сегментација и прогнозе раста за 2025–2030 (процењени CAGR: 38–45%)
Глобално тржиште терапија кружне РНА (circRNA) на путу је брзог ширења између 2025. и 2030. године, са процењеним годишњим растом (CAGR) од 38% до 45%. Ова експанзија је подстакнута убрзаним предклиничким и раним клиничким развојима, све већим улагањем утврђених фармацеутских компанија и специјализованих биотехнолошких фирми, и растућим признавањем јединственог терапеутског потенцијала circRNA у поређењу с линеарним РНА модалитетима.
До 2025. године, тржиште circRNA терапија остаје у свом неживом стању, са већином кандидата у предклиничким или раним клиничким испитивањима. Међутим, сектор свакодневно сведочи о значајној сегментацији у различитим терапијским областима, технологијама испоруке и типовима примене. Онкологија предњачи као примарни фокус, са компанијама као што су Orna Therapeutics и Lantern Pharma који напредују са кандидатима заснованим на circRNA и који циљају солидне туморе и хематолошке малигне болести. Поред рака, постоји све веће интересовање за ретке генетске поремећаје, заразне болести и регенеративну медицину, одражавајући свестраност circRNA платформи.
Тржиште је такође сегментирано према технологијама испоруке, при чему липидне наночестице (LNP) доминирају као преферирана возила за испоруку circRNA, огледајући трендове видљиве у РНА терапијама. Компаније попут Orna Therapeutics успоставиле су патентиране LNP системе оптимизоване за стабилност circRNA и ћелијски пријем. Поред тога, очекује се да ће партнери између програмера circRNA и утицајних пружалаца технологије испоруке привући многе да хлепи идуће на тржиште.
Географски, Северна Америка ће вероватно одржати водећу позицију до 2030. године, подстакнута robusnim R&D инфраструктурама, повољним регулаторним окружењима и присуством пионирских фирми као што су Orna Therapeutics и Lantern Pharma. Европа и Азија-Пацифик такође постају важне области, са растућим уложеним средствима у circRNA истраживања и формирање компанија у раним фазама.
Гледајући напред, предвиђа се да ће тржиште circRNA терапија достићи вишемилијарске вредности до 2030. године, под условом успешне клиничке транслације и регулаторних одобрења. Очекујући CAGR од 38–45% одражава и ниску базу тренутних прихода и велике непостигнуте потребе у циљаним индикацијама. Кључні покретач раста укључује скалабилност производње circRNA, ширење портфолија интелектуалне својине и потенцијал circRNA да реши ограничења постојећих РНА-басираних лекова, као што су побољшана стабилност и смањена имуногеност.
- Кључни играчи: Orna Therapeutics (компанија из Бостона, водећи развојник circRNA платформи), Lantern Pharma (компанија из Тексаса, R&D усмерен на онкологију), и нови учесници из Сједињених Држава, Европе и Азије-Пацифика.
- Терапеутски фокус: Онкологија, ретке болести, заразне болести, регенеративна медицина.
- Технологије испоруке: Липидне наночестице (LNP), нови системи наночестица.
- Покретачи раста: Иницирање клиничких испитивања, стратешка партнерства, скалабилна производња и регулаторне прекретнице.
Све у свему, наредних пет година ће бити трансформативне за тржиште circRNA терапија, са брзим растом, растућом сегментацијом и потенцијалом за прва регулаторна одобрења до краја деценије.
Иновације у производњи и изазови скалабилности
Брзо појављивање кружне РНА (circRNA) терапије покреће значајне иновације у производним процесима, јер сектор прелази из раних истраживања у клиничку и комерцијалну производњу. До 2025. године, главни фокус је на превазилажењу изазова скалабилности, осигуравању конзистентности производа и задовољавању строгих регулаторних захтева за напредне РНА модалитете.
За разлику од линеарне мРНА, circRNA су ковалентно затворене петље, што им даје побољшану стабилност и отпорност на екзонуклеазе. Међутим, ове уникатне структурне карактеристике такође компликују синтезу и пречишћавање у великој скали. Традиционалне ин витро транскрипционе (IVT) методе, које се широко користе за мРНА, треба адаптирати за ефикасну производњу circRNA. Кључни играчи у индустрији инвестирају у патентиране ензимске лигиране и рибозиме посредоване кружнеизационе технике како би побољшали приносе и смањили нуспProduкти. На пример, Moderna, Inc. и BioNTech SE—обе лидери у РНА терапијама—објавиле су тренутне истраживања у скалабилним производним платформама circRNA, искориштавајући своје основне стручности у разво JU мРНА процеса.
Главна тачка проблема остаје пречишћавање circRNA од линера предник и непотпуни производи. Компаније развијају напредне хроматографске и електрофоретске методе за постизање високе чистоће потребне за клиничке примене. TriLink BioTechnologies, угледни добављач прилагођених РНА реагенаса, објавио је инвестиције у аутоматизоване системе пречишћавања и аналитичке алате прилагођене circRNA, имајући циљ да подржи и предклиничке и клиничке производне потребе.
Други изазов је развој робусних тестова квалитета (QC). Затворена структура circRNA захтева нове аналитичке приступе за потврђивање кружности, интегритета секвенце и одсуство имуногених контаминаната. Индустријски конзорцијуми и регулаторне агенције сарађују на успостављању стандардизованих QC протокола, који се очекују да ће бити формализовани у наредним годинама како више circRNA кандидата уђу у клиничка испитивања.
Гледајући напред, сектор очекује прелазак на модуларне, континуиране производне платформе, које обећавају већу флексибилност и економичност. Компаније као што су Lonza Group AG и Cytiva проширују своје капацитете за производњу РНА, укључујући посебне производне просторије за circRNA и услуге развоja процеса. Ове инвестиције су дизајниране да одговоре на очекивану потражњу за circumRNA терапијама како напредују ка касној клиничкој развоји и коначном комерцијализацији.
Укратко, 2025. година представља кључну годину за иновације у производњи circRNA терапија. Док технички и регулаторни прекиди остају, унилатери одбијање у истраживању и снабдевању су очекују да ће произвести скалабилна, GMP-сагласна решења, отварајући широки клинички усвајање у наредним годинама.
Терапеутске примене: Онкологија, ретке болести и више
Кружне РНА (circRNA) терапије брзо се појављују као нова класа РНА-базираних лекова, са значајним моментумом у онкологији, ретким болестима и другим терапијским областима до 2025. године. CircRNA, обележене ковалентно затвореним петљама, нуде побољшану стабилност и ефикасност транслатион у односу на линеарну мРНА, чини их привлачним за терапеутски развој.
У онкологији, circRNA терапије се истражују због њиховог потенцијала да кодирају протеине који потискују туморе, модулирају имуне одговоре и служе као вакцине против рака. Orna Therapeutics, пионир у овој области, напредовала је са својом oRNA™ платформом у предклинички и рани клинички развој. У 2024. години, Orna је објавила иницијативу за прво испитивање на људима за ORN-101, circRNA-базирана имунотерапија која циља солидне туморе, у сарадњи са Merck & Co., Inc. (која је позната као MSD ван Сједињених Држава и Канаде). Ово партнерство, вредно више од 3,5 милијарди долара у потенцијалним прекретницама, потврђује поверење фармацевтске индустрије у терапеутски потенцијал circRNA. Изабрано испитивање треба да донесе иницијалне податке о безбедности и ефикасности до краја 2025. године, што потенцијално поставља сцену за шире клиничко усвајање.
Ретке болести представљају још једну обећавајућу фронту. Способност circRNA да кодира велике и сложене протеине позиционира их као кандидате за лечење генетских поремећаја који су изазовни за традиционалне генетске терапије. Laronde, компанија основана од Flagship Pioneering, развија Endless RNA™ (eRNA), патентирану circRNA платформу. Laronde је објавила напредак у предклиничким истраживањима у ретким метаболичким и генетским поремећајима, с плановима за улазак у клиничка испитивања 2025. године. Њихов приступ има за циљ да пружи трајну експресију протеина са једном администрацијом, потенцијално трансформирајући третмане за стања са високим непостигнутим потребама.
Поред онкологије и ретких болести, circRNA терапије се истражују и за заразне болести, кардиоваскуларне поремећаје и регенеративну медицину. Пандемија COVID-19 убрзала је интересовање за РНА технологије, а circRNA-базиране вакцине су сада у предклиничком развоју од неколико компанија, укључујући Orna Therapeutics и Laronde. Ове вакцине имају за циљ да искористе стабилност circRNA за побољшану имуногеност и дужу заштиту.
Гледајући напред, наредних неколико година очекује се да ће видети пораст иницијализације клиничких испитивања, стратешких партнерстава и потенцијалних раних одобрења, посебно како се технологије производње и испоруке усавршавају. Област такође сведочи о повећаном улагању од великих фармацеутских компанија, што сигнализује поверење у потенцијал circRNA да реши раније недоступне болести. Како 2025. година одмиче, circRNA терапије су на путу да пређу из експерименталних платформи у опипљива клиничка решења, при чему су онкологија и ретке болести у врху овог таласа иновација.
Конкурентно окружење и трендови интелектуалне својине
Конкурентно окружење за кружне РНА (circRNA) терапије брзо се развија, јер подручје прелази из раних открића у предклинички и клинички развој. Од 2025. године, неколико биотехнолошких компанија и фармацеутских гиганата активно инвестира у circRNA платформе, настојећи да искористе јединствену стабилност, ефикасност транслатион и профил имуногености circRNA за терапеутске примене. Сектор се карактерише мешавином утврђених играча у РНА терапијама који проширују своје модалитете и новим таласом стартапа посвећених искључиво circRNA технологијама.
Међу најистакнутијим компанијама, Orna Therapeutics истиче се као пионир, развивши патентиране системе за експресију циркуларне РНА (oRNA™) и обезбедивши значајна средства и стратешка партнерства. У 2023. години, Orna је ступила у сарадњу са Merck & Co., Inc. (MSD) ради развоја нових вакцина и терапија коришћењем circRNA, са уговорима који су, према извештајима, премашили 3,5 милијарди долара у потенцијалним прекретницама. Orna-ов ток укључује кандидате за онкологију и заразне болести, са предклиничким подацима који показују побољшану експресију протеина и трајност у поређењу са линеарном мРНА.
Други кључни играч, Laronde, напредује са својом Endless RNA™ (eRNA) платформом, која користи инжењерске circRNA за програмску експресију протеина. Laronde је сакупила више од 400 милиона долара од свог оснивања и напредује са више кандидата ка студијама подршке IND-a, циљајући ретке болести и имуно-онкологију. Приступ компаније је запажен због своје модуларности и потенцијала за поновљиве, неинтегративне терапије.
Интелектуално власништво (IP) окружење постаје све конкурентније, са порастом патената повезаних са синтезом, испоруком и модификацијом circRNA технологија. И Orna Therapeutics и Laronde су изградили велике патентне портфолије који покривају основне аспекте дизајна, производње и терапеутске употребе circRNA. Поред тога, утврђене РНА компаније као што су Moderna и BioNTech истражују circRNA као модалитет нове генерације, подносећи патенте и иницирајући ране истраживачке програме.
Академске институције и јавне истраживачке организације такође доприносе IP окружењу, с канцеларијама за трансфер технологија које активно лиценцирају иновације повезане са circRNA индустријским партнерима. У наредним годинама се очекује повећање патентних спорова и споразума о прекомерним лиценцама како више кандидата уђе у клинички развој и границе основног IP budu.
Гледајући напред, очекује се да ће конкуренција расти како додатне компаније улазе у простор и док први клинички подаци из circRNA терапија постану доступни. Стратешке алијанси, уговори о лиценцирању и активности М&А се предвиђају, посебно како велике фармацеутске компаније настоје да обезбеде приступ enabled circRNA технологија. Стратегија сектора ће бити обликовање способношћу иноватори да покажу клиничку ефикасност, скалабилну производњу и робусну заштиту интелектуалне својине, постављајући сцену за circRNA да постане главни стуб у пејзажу РНА терапија до краја 2020-их.
Инвестирање, финансирање и М&А активности
Инвестициони пејзаж за кружне РНА (circRNA) терапије је брзо интензивиран до 2025. године, одражавајући созревање сектора од раних истраживања до транслационог и клиничког развоја. Ризични капитал, стратешка партнерства и спојеви и аквизиције (М&А) обликују конкурентне динамике док компаније трче да искористе јединствене квалитете circRNA—као што су побољшана стабилност и потенцијал кодирања протеина—за терапије нове генерације.
Неколико значајних рунди финансирања обележило је 2024. годину и рани 2025. године. Orna Therapeutics, пионир у области, затворио је 221 милион долара у серији Б округу у 2023. године и од тада привукао додатне стратешке инвестиције од великих фармацеутских играча. Платформа Orna усмерава се на развој вакцине и терапија базираних на кружној РНА, са производним тока које циљају онкологију и ретке болести. Сарадња компаније са Merck & Co., Inc.—објављена 2022. године и вредна до 3,5 милијарди долара укључујући уплате унапред и износе добра—остала је једна од највећих трансакција у сектору РНА терапија, и очекује се да ће произвести клиничке кандидате у следећих две године.
Још један значајан играч, Laronde, је наставио да проширује своју “Endless RNA” (eRNA) платформу, прикупљајући преко 440 милиона долара од свог оснивања. Уз подршку Flagship Pioneering, Laronde напредује широким током и указује на намеру уласка у клиничка испитивања до 2025. године. Приступ компаније привукао је интересовање и од инвеститора и од потенцијалних фармацевтских партнера, с текућим разговорима о заједничком развоју и лиценцирању.
Сектор такође сведочи о порасту активности М&А док утврђене биофармацеутске компаније настоје да обезбеде приступ circRNA технологијама. Крајем 2024. године, F. Hoffmann-La Roche Ltd објавила је аквизицију мањинског удела у европском circRNA стартапу, имајући намеру да интегрише технологију у свој портфолио РНА терапија. У међувремену, Moderna, Inc. је јавно изразила интересовање за ширење изван мРНА и наводи се да процењује и партнерства и аквизице у circRNA простору.
Гледајући напред, наредне године вероватно ће видети континуирани прилив капитала, са фокусом на компаније које показују чврсте предклиничке податке и скалабилну производњу. Стратешке сарадње између иноватора circRNA и великих фармацеутских фирми вероватно ће убрзати, док индустрија настоји да преведе обећавајућу науку у прве у класи терапије. Конкурентно окружење ће бити обликовање и темпом клиничког напретка и способношћу да се обезбеди интелектуална својина, производне способности и регулаторна стручност.
Будући изглед: Могућности, ризици и развоји следеће генерације
Област кружне РНА (circRNA) терапија је на прагу значајних напредака у 2025. и наредним годинама, подстакнуто конвергенцијом научних пробоја, повећаним улагањем и созревањем иновационих технологија. CircRNA, обележене својим ковалентно затвореним структурама, нуде јединствене предности у односу на линерне РНА, укључујући побољшану стабилност, смањену имуногеност и потенцијал за одрживу експресију протеина. Ове особине привукле су пажњу како утврђених биофармацеутских компанија, тако и иновативних стартапа, постављајући сцену за нову генерацију РНА-базираних лекова.
Неколико компанија је на чело развоја терапија circRNA. Orna Therapeutics, пионир у области, напредовала је са своје патентиране oRNA™ платформе за инжењерске синтетске circRNA за ин виво експресију протеина. У 2023. години, Orna је објавила стратешку сарадњу са Merck & Co., Inc. (MSD ван Сједињених Држава и Канаде) за развој нових circRNA базираних вакцина и терапија, са потенцијалом да клинички кандидати уђу у испитивања већ 2025. године. Слично, Laronde искориштава своју Endless RNA™ (eRNA) платформу за стварање програмских лекова, са производним тока у ретким болестима, онкологији и заразним болестима. Партнерства компаније у производњи и ширење својих R&D капацитета сигнализирају посвећеност напредовању више кандидата ка клиници у кратком року.
Могућности за circRNA терапије су значајне. CircRNA могу бити инжењерне да кодују терапеутске протеине, модулирају експресију гена или делова дуго као децојеци за микроРНА, отварајући путеве у областима као што су имунотерапија рака, ретки генетски поремећаји и развој вакцина. Трајност и подесивост circRNA конструкција може омогућити ређе дозирање и побољшану усаглашеност пацијената у односу на традиционалне мРНА терапије. Штавише, скалабилност процеса ин витро транскрипције и кружнеизације се обрађивају од стране мостова технологије и уговорних произвођача, са компанијама попут Evotec SE и Catalent, Inc. које истражују капацитете како би подржали клиничку и комерцијалну снабдевању.
Ипак, остаје неколико ризика и изазова. Имуногеност синтетских circRNA код људи још увек није у потпуности карактерисана, а нежељени ефекти или неочекивана активација имуног система могу представљати безбедносне проблеме. Регулаторни путеви за circRNA терапије су и даље у развоју, захтевајући блиску сарадњу са агенцијама да се дефинишу стандарди за квалитет, безбедност и ефикасност. Пејзаж интелектуалне својине је такође сложен, с основним патентима које поседују рани покретачи.
Гледајући напред, у наредним годинама очекује се да ће се видети први клинички подаци из circRNA терапија, што ће бити кључно у валидацији обећања платформе. Напредак у технологијама испоруке, као што су липидне наночестице и ткивно специфично циљање, даљи ће проширити терапеутски домет circRNA. Док сектор расте, стратешке сарадње, робусна инфраструктура производње и регулаторна јасноћа ће бити критичне за остваривање целокупног потенцијала терапија кружне РНА.
Извори и референце
