Циркулярні РНК терапії у 2025 році: Трансформація РНК медицини за рахунок новаторських досягнень у стійкості, доставці та націленні на хвороби. Досліджуйте ринкові сили та інновації, які формують наступні п’ять років.
- Короткий огляд: Прогноз ринку циркулярних РНК терапій на 2025–2030 роки
- Огляд технологій: Механізми та переваги циркулярних РНК
- Ключові гравці та стратегічні партнерства (наприклад, circRNApharma.com, rnatx.com)
- Поточна клінічна програма та регуляторні віхи
- Розмір ринку, сегментація та прогнози зростання на 2025–2030 роки (очікуваний CAGR: 38–45%)
- Інновації у виробництві та виклики масштабованості
- Терапевтичні застосування: Онкологія, рідкісні захворювання та інше
- Конкурентне середовище та тенденції інтелектуальної власності
- Інвестиції, фінансування та активність злиттів і поглинань
- Перспективи: Можливості, ризики та розробки наступного покоління
- Джерела & посилання
Короткий огляд: Прогноз ринку циркулярних РНК терапій на 2025–2030 роки
Ринок циркулярних РНК (circRNA) терапій готовий до значних перетворень між 2025 і 2030 роками, завдяки швидким досягненням у біології РНК, інноваційним технологіям доставки та зростаючим інвестиціям з боку як визнаних фармацевтичних компаній, так і спеціалізованих біотехнологічних фірм. CircRNA, що характеризується їхньою ковалентно закритою циклічною структурою, пропонує унікальні переваги над лінійними РНК, зокрема підвищену стабільність, стійкість до екзонуклеаз та потенціал для нових механізмів дії. Ці властивості позиціонують circRNA як обнадійливих кандидатів для терапій наступного покоління, особливо в таких сферах, як онкологія, рідкісні генетичні захворювання та імунотерапія.
Станом на 2025 рік, ця сфера переходить від доклінічного вивчення до ранньої клінічної розробки. Кілька біотехнологічних компаній є на передньому краї цього руху. Orna Therapeutics, піонер у цій області, розробила власні платформи експресії циркулярних РНК і просуває свої терапії на основі circRNA, які націлені на рак та генетичні хвороби. У 2023 році Orna оголосила про стратегічну співпрацю з Merck & Co., Inc. (MSD) для розробки та комерціалізації нових вакцин та терапій на основі circRNA, з вартістю партнерства до 3.5 мільярда доларів у потенційних віхах. Ця співпраця підкреслює зростаючу впевненість основних фармацевтичних гравців у терапевтичному потенціалі circRNA.
Ще один помітний учасник, Lantern Pharma, використовує штучний інтелект для виявлення та оптимізації кандидатів на основі circRNA для онкологічних показань. Тим часом, Aarna Therapeutics зосереджена на розробці терапій на основі circRNA для нейродегенеративних захворювань та рідкісних розладів, з кількома програмами на стадії доклінічних досліджень станом на 2025 рік.
Очікується, що найближчі кілька років стануть свідками початку перших клінічних випробувань на людях для терапій circRNA, особливо в онкології та застосуванні вакцин. Робоча стабільність та трансляційна ефективність circRNA роблять їх привабливими для терапій заміщення мРНК та як платформи для експресії білків. Крім того, досягнення в технологіях доставки — таких як ліпідні наночастинки та цільові системи доставки — вирішують основні проблеми, пов’язані з ефективним та безпечним введенням лікарських засобів на основі circRNA.
Регуляторні органи, включаючи Управління з контролю за продуктами і ліками США та Європейське агентство з лікарських засобів, починають співпрацювати з розробниками для встановлення настанов з клінічної оцінки продуктів на основі circRNA. Очікується, що ця регуляторна ясність прискорить клінічну розробку та полегшить вихід на ринок.
В цілому, прогнози для ринку терапій circRNA з 2025 до 2030 року є дуже обнадійливими. Очікується, що сектор приверне зростаючі інвестиції, побачить появу нових учасників і отримає перші дані про клінічне доведення концепції. Якщо ранні клінічні випробування верифікують безпеку та ефективність терапій circRNA, ринок може зазнати швидкого зростання, з потенціалом реформувати ландшафт РНК-орієнтованої медицини.
Огляд технологій: Механізми та переваги циркулярних РНК
Терапії на основі циркулярних РНК (circRNA) представляють собою швидко розвиваючу межу у РНК-орієнтованій медицині, використовуючи унікальні структурні та функціональні властивості ковалентно закритих молекул РНК. На відміну від лінійної мРНК, циркулярні РНК формують безперервні петлі без 5’ або 3’ кінців, надаючи їм виняткову стабільність проти деградації, викликаної екзонуклеазами. Ця внутрішня стабільність є ключовою технологічною перевагою, що дозволяє тривалій експресії білків та зменшує частоту прийому в терапевтичних застосуваннях.
Механічно, циркулярні РНК можуть бути сконструйованими для кодування терапевтичних білків або пептидів, функціонуючи як шаблони для трансляції в цільових клітинах. Їхня кругова структура не тільки підвищує стійкість до клітинних нуклеаз, але й підтримує ефективний набір рибосом та трансляцію, особливо коли її оптимізують з внутрішніми сайтами введення рибосом (IRES) або модифікаціями N6-метиладенозину (m6A). Це призводить до стійкого та тривалого виробництва білків, що є критично необхідним для багатьох терапевтичних показань.
Станом на 2025 рік, кілька біотехнологічних компаній просувають платформи circRNA для різноманітних терапевтичних областей. Orna Therapeutics є помітним лідером, яка розробила власні конструкції циркулярних РНК “oRNA” призначені для введення in vivo та тривалої експресії білків. Їх технологія застосовується в онкології, генетичних захворюваннях та вакцинах, при цьому доклінічні та ранні клінічні дані демонструють вищу стабільність та експресію порівняно з традиційними мРНК підходами. Ще один ключовий учасник, Laronde, впроваджує платформу Endless RNA™ (eRNA), яка використовує синтетичні циркулярні РНК для забезпечення повторювального та регульованого виробництва білків, з метою вирішення хронічних захворювань одним введенням.
Переваги терапій на основі circRNA виходять за межі стабільності та експресії. CircRNA має зменшену імуногенність відносно лінійної мРНК, що мінімізує ризик негативних імунних реакцій і дозволяє повторне застосування. Їх компактний та модульний дизайн дозволяє включати кілька функціональних елементів, таких як тканинно специфічні цільові мотиви або регуляторні послідовності, підвищуючи терапевтичну точність. Крім того, виробничі процеси для circRNA оптимізуються для масштабованості та економічної ефективності, з компаніями, такими як Orna Therapeutics та Laronde, які інвестують у потужні виробничі ланцюги для підтримки клінічного та комерційного постачання.
Дивлячись у майбутнє, в найближчі кілька років очікується отримання перших клінічних даних для терапій на основі circRNA, особливо в онкології та рідкісних генетичних розладах. Сфера також досліджує комбінаційні стратегії з системами доставки ліпідних наночастинок (LNP), як видно з партнерств між новаторами circRNA та визнаними компаніями з доставки РНК. Як технологія дозріває, терапії на основі circRNA готові доповнити або перевершити існуючі модальності мРНК, пропонуючи нові рішення для захворювань з незадоволеними медичними потребами.
Ключові гравці та стратегічні партнерства (наприклад, circRNApharma.com, rnatx.com)
Сфера терапій на основі циркулярних РНК (circRNA) швидко розвивається, і 2025 рік є визначальним для як визнаних біотехнологічних компаній, так і нових стартапів. Цей сектор характеризується сплеском стратегічних партнерств, ліцензійних угод та інвестицій, спрямованих на прискорення розробки та комерціалізації лікарських засобів на основі circRNA. Ці співпраці є вирішальними для подолання технічних труднощів, масштабування виробництва та навігації регуляторними шляхами.
Серед найвідоміших учасників — Circular RNA Pharma, компанія, яка виключно займається відкриттям та розробкою терапій на основі circRNA. Circular RNA Pharma має розгортку, що націлюється на рідкісні генетичні захворювання та онкологію, використовуючи власні технології циркуляції для підвищення стабільності РНК та трансляційної ефективності. У 2024 році компанія оголосила про стратегічне партнерство з провідною організацією з розробки та виробництва (CDMO) для масштабування виробництва GMP-стандартів circRNA, готуючи себе до перших клінічних випробувань на людях у 2025 році.
Іншим ключовим новатором є RNA Tx, який зосереджений на дизайні та доставці синтетичних circRNA для терапій заміщення білків. RNA Tx уклала кілька дослідницьких угод з академічними установами та фармацевтичними компаніями для розширення застосувань своєї платформи. На початку 2025 року RNA Tx забезпечила кілька мільйонів доларів у раунді інвестицій для прискорення доклінічної розробки та розширення свого портфоліо інтелектуальної власності, що свідчить про сильну впевненість інвесторів у терапевтичному потенціалі circRNA.
Великі фармацевтичні компанії також входять у сферу circRNA через партнерства та внутрішні НДДКР. Наприклад, Roche публічно заявила про свій інтерес до РНК-орієнтованих модальностей, включаючи circRNA, і активно шукає співпрацю з біотехнологічними фірмами для спільної розробки лікарських засобів нового покоління на основі РНК. Також Bayer розширила свій центр інновацій у сфері РНК, щоб включити дослідження circRNA, з метою інтеграції цих молекул у своє ширше портфоліо генних та клітинних терапій.
Стратегічні альянси не обмежуються лише розробкою лікарських засобів. Виробництво та доставка залишаються критично важливими вузькими місцями, що спонукає компанії, такі як Evotec, пропонувати спеціалізовані послуги для синтезу та формулювання circRNA. Ці партнерства, як очікується, відіграють ключову роль у забезпеченні клінічної трансляції та остаточної комерціалізації.
Дивлячись вперед, наступні кілька років, ймовірно, будуть свідками подальшої консолідації та міжсекторальної співпраці, оскільки ландшафт терапій на основі circRNA дозріває. Вхід великих фармацевтичних гравців, разом із гнучкістю спеціалізованих біотехнологічних компаній, очікується прискорить шлях до клінічної валідації та регуляторного схвалення, потенційно роблячи лікарські засоби на основі circRNA реальністю до кінця 2020-х років.
Поточна клінічна програма та регуляторні віхи
Клінічна програма для терапій на основі циркулярних РНК (circRNA) різко розширилася на 2025 рік, з кількома кандидатами, які переходять від доклінічного доведення концепції до ранніх клінічних випробувань на людях. CircRNA, характеризуючи своєю ковалентно закритою циклічною структурою, пропонують підвищену стабільність та трансляційну ефективність у порівнянні з лінійною мРНК, що робить їх привабливими для терапевтичних застосувань, таких як заміщення білків, вакцини та модулювання генів.
Серед лідерів у цій сфері, Orna Therapeutics виникає як піонер, використовуючи свою власну технологію oRNA™ для розробки лікарських засобів на основі циркулярних РНК. У 2023 році Orna оголосила про початок своїх перших клінічних випробувань на людях для ORN-101, терапії circRNA, що націлюється на солідні пухлини, кодувуючи біспецифічний T-клітинний зв’язковий білок. Це кліничне дослідження фази 1 представляє собою значну регуляторну віху, оскільки це одне з перших терапій на основі circRNA, що входить у клінічні випробування на людях. Терапевтичний потенціал Orna також включає кандидатів на лікування автоімунних захворювань та генетичних розладів, з додатковими поданнями IND, які очікуються в 2025 році та після.
Ще один помітний учасник, Laronde, просуває свою платформу Endless RNA™ (eRNA), що використовує інженерні circRNA для програмованого виробництва білків. Laronde розкрила кілька доклінічних програм для рідкісних захворювань, онкології та вакцин, та оголосила плани на початок клінічних випробувань у 2025 році. Співпраця компанії з провідними фармацевтичними партнерами підкреслює зростаючу довіру галузі до модальностей circRNA.
У вакцинній сфері Moderna публічно заявила про свій інтерес до circRNA як платформи нового покоління, спираючись на свій досвід у мРНК. У 2023 році Moderna представила доклінічні дані, які демонструють вищу довговічність та імуноогенність вакцин на основі circRNA порівняно з лінійною мРНК, і зазначила, що клінічна розробка може розпочатися в найближчі кілька років. Аналогічно, BioNTech активно вивчає circRNA для імунотерапії раку та вакцин від інфекційних захворювань, з просуванням доклінічних кандидатів до подання до регуляторних органів.
Регуляторні органи, у тому числі Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) і Європейське агентство з лікарських засобів (EMA), уважно слідкують за цими розробками. У 2024 році FDA надала Orna Therapeutics дозвіл на проведення дослідження нових лікарських засобів (IND) для її провідного кандидата, встановивши прецедент для продуктів на основі circRNA. Оскільки все більше компаній подають IND і розпочинають випробування, очікується, що регуляторні рамки еволюціонують, з рекомендаціями щодо виробництва, контролю якості та оцінки безпеки, призначеними для унікальних властивостей circRNA.
Дивлячись уперед, наступні кілька років стануть знаковими для сфери. Ожидається, що кілька перших клінічних випробувань на людях дадуть початкові дані про безпеку та ефективність, що вплине на ширший прийом та регуляторне визнання терапій на основі circRNA. Прогрес сектора також підтримується значними венчурними інвестиціями та стратегічними партнерствами, що позиціонує circRNA як трансформаційний засіб у ландшафті РНК терапій.
Розмір ринку, сегментація та прогнози зростання на 2025–2030 роки (очікуваний CAGR: 38–45%)
Глобальний ринок терапій на основі циркулярних РНК (circRNA) готується до швидкого розширення між 2025 і 2030 роками, з оціненими темпами зростання (CAGR) від 38% до 45%. Цей сплеск зумовлений прискоренням доклінічних та ранніх клінічних розробок, зростаючими інвестиціями з боку як визнаних фармацевтичних компаній, так і спеціалізованих біотехнологічних фірм, та зростаючим визнанням унікального терапевтичного потенціалу circRNA на фоні лінійних РНК.
Станом на 2025 рік, ринок терапій на основі circRNA залишається на ранній стадії, більшість кандидатів знаходяться на стадії доклінічних або ранніх клінічних випробувань. Однак сектор спостерігає значну сегментацію за терапевтичними сферами, технологіями доставки та типами застосування. Онкологія є основним фокусом, з компаніями, такими як Orna Therapeutics та Lantern Pharma, що просувають кандидатів на основі circRNA, націлених на солідні пухлини та гематологічні злоякісності. Окрім раку, зростає інтерес до рідкісних генетичних розладів, інфекційних захворювань та регенеративної медицини, що відображає універсальність платформ circRNA.
Ринок також сегментується за технологіями доставки, при цьому ліпідні наночастинки (LNP) домінують як переважний засіб доставки для circRNA, відображаючи тенденції, що спостерігаються у терапіях на основі мРНК. Компанії, такі як Orna Therapeutics, розробили власні системи LNP, оптимізовані для стабільності circRNA та клітинного поглинання. Крім того, очікується, що партнерства між розробниками circRNA та визнаними постачальниками технологій доставки зростуть, що ще більше прискорить ринкове зростання.
Географічно, очікується, що Північна Америка збережеться на провідній позиції до 2030 року, завдяки потужній інфраструктурі НДДКР, сприятливому регуляторному середовищу та присутності новаторських фірм, таких як Orna Therapeutics та Lantern Pharma. Європа та Азіатсько-Тихоокеанський регіон також збільшують свою важливість, з зростаючими інвестиціями в дослідження circRNA та формування нових компаній.
Дивлячись у майбутнє, ринок терапій на основі circRNA, як очікується, досягне багатомільярдних оцінок до 2030 року, залежно від успішної клінічної трансляції та регуляторного схвалення. Очікуваний CAGR становить 38–45%, що відображає як низьку базову виручку, так і високі незадоволені потреби в цільових показаннях. Ключовими факторами зростання є масштабованість виробництва circRNA, розширення портфелів інтелектуальної власності та потенціал circRNA вирішувати обмеження існуючих лікарських засобів на основі РНК, такі як підвищена стабільність та зменшена імуногенність.
- Ключові гравці: Orna Therapeutics (компанія з Бостона, провідний розробник платформи circRNA), Lantern Pharma (компанія з Техасу, орієнтована на онкологічні НДДКР circRNA), та нові учасники з США, Європи та Азіатсько-Тихоокеанського регіону.
- Терапевтичний фокус: Онкологія, рідкісні захворювання, інфекційні захворювання, регенеративна медицина.
- Технології доставки: Ліпідні наночастинки (LNP), нові системи наночастинок.
- Фактори зростання: Ініціації клінічних випробувань, стратегічні партнерства, масштабування виробництва та регуляторні віхи.
В цілому, наступні п’ять років, як очікується, стануть трансформаційними для ринку терапій на основі circRNA, з швидким зростанням, зростаючою сегментацією та потенціалом для перших регуляторних схвалень до кінця десятиліття.
Інновації у виробництві та виклики масштабованості
Швидкий розвиток терапій на основі циркулярних РНК (circRNA) стимулює значні інновації у виробничих процесах, оскільки сектор переходить від початкових досліджень до клінічного та комерційного масштабного виробництва. У 2025 році основна увага приділяється подоланню викликів масштабованості, забезпеченню узгодженості продукту та відповіді на суворі регуляторні вимоги для удосконалених РНК модальностей.
На відміну від лінійної мРНК, циркулярні РНК є ковалентно закритими петлями, що надає їм підвищену стабільність та стійкість до екзонуклеаз. Однак ці унікальні структурні особливості також ускладнюють синтез та очищення у великому обсязі. Традиційні методи трансkripsії in vitro (IVT), які широко використовуються для мРНК, потребують адаптації для ефективного виробництва circRNA. Ключові гравці галузі інвестують у власні ензиматичні лігаційні та рибозимно-опосередковані технології циклізації, щоб підвищити вихід і зменшити кількість побічних продуктів. Наприклад, Moderna, Inc. та BioNTech SE — обидві лідери в терапіях на основі РНК — розкрили поточні дослідження у сфері масштабованих платформ виробництва circRNA, використовуючи свою суттєву експертизу у розробці процесів мРНК.
Основною перешкодою залишається очищення circRNA від лінійних прекурсорів і неповних продуктів. Компанії розробляють вдосконалені хроматографічні та електрофоретичні методи для досягнення високої чистоти, необхідної для клінічних застосувань. TriLink BioTechnologies, провідний постачальник кастомних РНК реагентів, оголосила про інвестиції в автоматизовані системи очищення та аналітичні інструменти, призначені для circRNA, з метою підтримки потреб у виробництві як до клінічних, так і після.
Ще одним викликом є розробка надійних методів контролю якості (QC). Закрита структура circRNA вимагає нових аналітичних підходів для підтвердження круглої форми, цілісності послідовності та відсутності імуногенних забруднень. Галузеві консорціуми та регуляторні органи співпрацюють для створення стандартизованих протоколів QC, які, як очікується, будуть формалізовані в найближчі кілька років, оскільки все більше кандидатів circRNA входять у клінічні випробування.
Дивлячись уперед, галузь очікує зрушення в бік модульних, безперервних виробничих платформ, які обіцяють більшу гнучкість та економічність. Компанії, такі як Lonza Group AG та Cytiva, розширюють свої можливості виробництва РНК, включаючи спеціалізовані приміщення для виробництва circRNA та послуги з розробки процесів. Ці інвестиції призначені для задоволення очікуваного попиту, оскільки терапії на основі circRNA просуваються до пізніх стадій клінічної розробки та остаточної комерціалізації.
Підсумовуючи, 2025 рік стає знаковим роком для інновацій у виробництві терапій на основі circRNA. Хоча технічні та регуляторні перешкоди залишаються, спільні зусилля провідних біофармацевтичних компаній і постачальників, як очікується, приведуть до масштабованих, відповідних GMP-рішень, що відкриває шлях для ширшого клінічного впровадження в найближчі роки.
Терапевтичні застосування: Онкологія, рідкісні захворювання та інше
Терапії на основі циркулярних РНК (circRNA) швидко виникають як новий клас лікарських засобів на основі РНК, отримуючи значний імпульс в онкології, рідкісних захворюваннях та інших терапевтичних сферах станом на 2025 рік. CircRNA, які характеризуються своєю ковалентно закритою циклічною структурою, пропонують підвищену стабільність та трансляційну ефективність, ніж лінійна мРНК, що робить їх привабливими для терапевтичної розробки.
У онкології терапії на основі circRNA досліджуються за їх потенціалом кодування білків, що пригнічують пухлини, модулюють імунні відповіді та слугують вакцинами проти раку. Orna Therapeutics, піонер у цій сфері, просуває свою платформу oRNA™ до доклінічної та ранньої клінічної розробки. У 2024 році Orna оголосила про початок першого випробування на людях для ORN-101, імунотерапії на основі circRNA, що націлюється на солідні пухлини, в співпраці з Merck & Co., Inc. (відомою як MSD поза США та Канадою). Це партнерство, оцінюване в понад 3.5 мільярда доларів у потенційних віхах, підкреслює впевненість фармацевтичної галузі в терапевтичних обіцянках circRNA. Очікується, що випробування матиме початкові дані про безпеку та ефективність до кінця 2025 року, потенційно встановлюючи фундамент для ширшого клінічного впровадження.
Рідкісні захворювання представляють ще один перспективний фронтир. Здатність circRNA кодувати великі та складні білки ставить його в кандидати на лікування генетичних розладів, які є викликом для традиційних генних терапій. Laronde, компанія, заснована Flagship Pioneering, розробляє Endless RNA™ (eRNA), власну платформу circRNA. Laronde розкрила результати доклінічних досліджень у рідкісних метаболічних та генетичних захворюваннях, з планами на участь у клінічних випробуваннях у 2025 році. Їхній підхід має на меті забезпечити стійку експресію білків з одного введення, потенційно трансформуючи ландшафт лікування для умов з високою незадоволеною потребою.
Окрім онкології та рідкісних захворювань, терапії на основі circRNA розглядаються для інфекційних захворювань, кардіоваскулярних розладів та регенеративної медицини. Пандемія COVID-19 прискорила інтерес до РНК технологій, а вакцини на основі circRNA зараз знаходяться на стадії доклінічного розвитку кількома компаніями, включаючи Orna Therapeutics та Laronde. Ці вакцини прагнуть використати стабільність circRNA для покращення імуногенності та довготривалої захисту.
Дивлячись уперед, наступні кілька років, ймовірно, стануть свідками сплеску ініціацій клінічних випробувань, стратегічних партнерств та потенційних ранніх схвалень, особливо оскільки технології виробництва та доставки формуються. Сфера також спостерігає зростання інвестицій з боку великих фармацевтичних компаній, що сигналізує про впевненість у потенціалі circRNA для вирішення раніше нерозв’язаних захворювань. Оскільки 2025 рік настає, терапії на основі circRNA готові перейти з експериментальних платформ до реальних клінічних рішень, з онкологією та рідкісними захворюваннями на передньому плані цієї хвилі інновацій.
Конкурентне середовище та тенденції інтелектуальної власності
Конкурентне середовище для терапій на основі циркулярних РНК (circRNA) швидко змінюється у міру переходу сфери від раннього відкриття до доклінічної та клінічної розробки. Станом на 2025 рік кілька біотехнологічних компаній та фармацевтичні гіганти активно інвестують у платформи circRNA, прагнучи використовувати унікальну стабільність, трансляційну ефективність та імуногенний профіль circRNA для терапевтичних застосувань. Цей сектор характеризується поєднанням визнаних гравців у сфері терапій на основі РНК, які розширюють свої модальності, та новою хвилею стартапів, що виключно присвячені технологіям circRNA.
Серед найпомітніших компаній Orna Therapeutics виділяється як піонер, розробивши власні системи експресії циркулярних РНК (oRNA™) та забезпечивши значне фінансування та стратегічні партнерства. У 2023 році Orna уклала угоду з Merck & Co., Inc. (MSD) для розробки нових вакцин та терапій за допомогою circRNA, з загальною вартістю угод, яка перевищує 3.5 мільярда доларів у потенційних віхах. У портфелі Orna є кандидати для онкології та інфекційних захворювань, при цьому доклінічні дані демонструють покращену експресію та стабільність білків у порівнянні з лінійною мРНК.
Ще один ключовий гравець, Laronde, просуває свою платформу Endless RNA™ (eRNA), що використовує інженерні circRNA для програмованого виробництва білків. Laronde залучила понад 400 мільйонів доларів з моменту свого заснування і просуває кілька кандидатів до досліджень, що дозволяють IND, націлюючись на рідкісні захворювання та імуноонкологію. Підхід компанії відрізняється своєю модульністю та потенціалом для повторного введення, не інтегруючись у геном.
Ландшафт інтелектуальної власності (IP) стає дедалі конкурентнішим, з ростом патентних подань, пов’язаних із синтезом, доставкою та модифікацією технологій circRNA. Як Orna Therapeutics, так і Laronde створили значні портфелі патентів, що охоплюють основні аспекти дизайну, виробництва та терапевтичного використання circRNA. Крім того, визнані компанії РНК, такі як Moderna та BioNTech, досліджують circRNA як модальність нового покоління, подаючи патенти та ініціюючи ранні дослідницькі програми.
Академічні установи та державні дослідницькі організації також зроблять свій внесок у ландшафт IP, з офісами передачі технологій, які активно ліцензують винаходи, пов’язані з circRNA, промисловим партнерам. В найближчі кілька років очікується зростання патентних спорів та угод про перехресну ліцензію, оскільки все більше кандидатів входять у клінічну розробку, а межі базового IP перевіряються.
Дивлячись уперед, ймовірно, зросте конкурентна напруга, оскільки нові компанії увійдуть у цю область, а перші клінічні дані з терапій на основі circRNA стануть доступними. Очікуються стратегічні альянси, ліцензійні угоди та активність злиттів і поглинань, особливо оскільки великі фармацевтичні компанії прагнуть забезпечити доступ до технологій circRNA. Траєкторія цього сектора буде визначатися здатністю новаторів демонструвати клінічну ефективність, масштабоване виробництво та надійний захист інтелектуальної власності, позначаючи маршрут для circRNA, щоб стати важливою сферою у ландшафті терапій на основі РНК до кінця 2020-х років.
Інвестиції, фінансування та активність злиттів і поглинань
Инвестиційний ландшафт для терапій на основі циркулярних РНК (circRNA) різко загострився у 2025 році, що відображає зрілість сектора від ранніх досліджень до трансляційної та клінічної розробки. Венчурний капітал, стратегічні партнерства та злиття та поглинання (М&А) формують конкурентну динаміку, оскільки компанії прагнуть використати унікальні властивості circRNA — такі як підвищена стабільність та потенціал кодування білків — для терапій нового покоління.
Кілька знакових фінансових раундів відбулися в 2024 та на початку 2025 року. Orna Therapeutics, піонер у цій сфері, закрила раунд фінансування в серії В на 221 мільйон доларів у 2023 році та з тих пір залучила додаткові стратегічні інвестиції від великих фармацевтичних гравців. Платформа Orna зосереджена на розробці вакцин та лікарських засобів на основі циркулярних РНК, з потенційними кандидатами для онкології та рідкісних захворювань. Угода компанії з Merck & Co., Inc. — оголошена у 2022 році та оцінена до 3.5 мільярда доларів, включаючи авансові та масштабовані платежі — залишається однією з найбільших угод у сфері терапій на основі РНК та очікується, що вона призведе до клінічних кандидатів протягом наступних двох років.
Ще один помітний учасник, Laronde, продовжує розвивати свою платформу “Endless RNA” (eRNA), залучивши понад 440 мільйонів доларів з моменту свого заснування. Підтримувана компанією Flagship Pioneering, Laronde просуває широкий портфель і сигналізувала про наміри вступити в клінічні випробування до 2025 року. Підхід компанії привернув інтерес як інвесторів, так і потенційних фармацевтичних партнерів, йдучи до обговорень щодо спільної розробки та ліцензування.
Сектор також спостерігає збільшення активності злиттів і поглинань, оскільки усталені біофармацевтичні компанії прагнуть забезпечити доступ до технологій circRNA. Наприкінці 2024 року F. Hoffmann-La Roche Ltd оголосила про придбання частки меншості у європейському стартупі з circRNA, намагаючись інтегрувати технологію до свого портфеля терапій на основі РНК. Тим часом Moderna, Inc. публічно заявила про свій інтерес розширитися за межі мРНК і, як повідомляється, розглядає партнерства та придбання в сфері circRNA.
У найближчі кілька років, як очікується, продовжиться приплив капіталу, зосереджуючись на компаніях, які демонструють надійні доклінічні дані та масштабованість виробництва. Стратегічні альянси між інноваторами circRNA та великими фармацевтичними фірмами, ймовірно, прискоряться, оскільки промисловість намагається перевести обнадійливу науку в лікарські засоби першого класу. Конкурентна динаміка буде формуватися як темпом клінічного прогресу, так і здатністю забезпечити інтелектуальну власність, виробничі можливості та регуляторну експертизу.
Перспективи: Можливості, ризики та розробки наступного покоління
Сфера терапій на основі циркулярних РНК (circRNA) має потенціал до значних досягнень у 2025 році та наступних, завдяки конвергенції наукових проривів, зростаючим інвестиціям та зрілості технологій. CircRNA, характеризуючи своїми ковалентно закритими петельними структурами, пропонують унікальні переваги над лінійними РНК, зокрема підвищену стабільність, зменшену імуногенність та потенціал для тривалої експресії білків. Ці властивості привернули увагу як визнаних біофармацевтичних компаній, так і інноваційних стартапів, що підготувало грунт для нового покоління ліків на основі РНК.
Кілька компаній є на передньому краї розвитку терапій на основі circRNA. Orna Therapeutics, піонер в цій сфері, просунула свою власну платформу oRNA™ для конструювання синтетичних circRNA для експресії білків in vivo. У 2023 році Orna оголосила про стратегічну співпрацю з Merck & Co., Inc. (MSD поза США та Канадою) для розробки нових вакцин та терапій на основі circRNA, з потенціалом для клінічних кандидатів, що потраплять у випробування вже в 2025 році. Аналогічно, Laronde використовує свою платформу Endless RNA™ (eRNA) для створення програмованих ліків, з портфелем, що охоплює рідкісні захворювання, онкологію та інфекційні захворювання. Партнерства у виробництві компанії та розширення її НДДКР сигналізують про зобов’язання продвигати кілька кандидатів до клініки в короткостроковій перспективі.
Можливості для терапій на основі circRNA є значними. CircRNA можуть бути спроектовані для кодування терапевтичних білків, модуляції експресії генів або виконання ролі ловців для мікроРНК, відкриваючи шляхи в таких сферах, як імунотерапія раку, рідкісні генетичні розлади та розробка вакцин. Довговічність та регульованість конструкцій circRNA можуть забезпечити рідше введення та покращення терпимості пацієнтів у порівнянні з традиційними терапіями на основі мРНК. Більше того, масштаби виробництва in vitro та процеси циклізації розглядаються постачальниками технологій та контрактними виробниками, такими як Evotec SE та Catalent, Inc., які досліджують можливості підтримання клінічного та комерційного постачання.
Однак є кілька ризиків та викликів. Профіль імуногенності синтетичних circRNA у людей ще не повністю охарактеризований, а небажані побічні ефекти або нецільова активація імунної системи можуть викликати занепокоєння щодо безпеки. Регуляторні шляхи для терапій на основі circRNA все ще еволюціонують, вимагаючи тісної співпраці з агентствами для визначення стандартів якості, безпеки та ефективності. Ландшафти інтелектуальної власності також є складними, при цьому основні патенти належать раннім учасникам.
Дивлячись вперед, наступні кілька років, ймовірно, стануть свідками перших клінічних даних з терапій на основі circRNA, що стане вирішальним моментом для валідації обіцянки платформи. Прогрес в технологіях доставки, таких як ліпідні наночастинки та цільове націлення на тканини, ще більше розширить терапевтичну досяжність circRNA. Як сектор зростає, стратегічні колаборації, надійна інфраструктура виробництва та регуляторна ясність стануть критично важливими для реалізації всього потенціалу терапій на основі циркулярних РНК.
Джерела & посилання
