2025年循环RNA治疗药物：通过稳定性、递送和疾病靶向的突破转变RNA医学。探索塑造未来五年的市场力量和创新。
- 执行摘要：2025-2030年循环RNA治疗药物市场展望
- 技术概述：循环RNA的机制和优势
- 主要参与者和战略合作伙伴（例如，circRNApharma.com，rnatx.com）
- 当前临床进展和监管里程碑
- 市场规模、细分和2025-2030年度增长预测（预计年复合增长率：38-45%）
- 制造创新和可扩展性挑战
- 治疗应用：肿瘤学、罕见疾病及其他
- 竞争格局和知识产权趋势
- 投资、融资和并购活动
- 未来展望：机会、风险和下一代发展
- 来源与参考
执行摘要：2025-2030年循环RNA治疗药物市场展望
循环RNA (circRNA) 治疗药物市场预计将在2025年至2030年间经历显著转型，这一转变受益于RNA生物学的快速进步、创新的递送技术以及来自成熟制药公司和专业生物技术公司的日益增长的投资。circRNA以其共价闭合的环状结构为特征，相较于线性RNA具有独特的优势，包括增强的稳定性、对外切酶的抵抗能力，以及潜在的新型作用机制。这些特性使得circRNA成为下一代治疗药物的有希望的候选者，特别是在肿瘤学、罕见疾病和免疫治疗等领域。
截至2025年，该领域正从临床前探索转向早期临床开发，若干生物技术公司在此运动中处于前沿。Orna Therapeutics作为该领域的先驱，开发了专有的循环RNA表达平台，并推进了一条针对癌症和遗传疾病的circRNA基础治疗药物管线。2023年，Orna宣布与默克公司（MSD）战略合作，开发和商业化新型circRNA疫苗和治疗药物，该合作伙伴关系的潜在里程碑价值高达35亿美元。这一合作强调了主要制药公司对circRNA治疗潜力的信心。
另一家值得注意的公司是Lantern Pharma，它利用人工智能识别和优化针对肿瘤指示的circRNA候选药物。与此同时，Aarna Therapeutics则专注于开发基于circRNA的神经退行性疾病和罕见疾病的治疗，其在2025年有多个临床前阶段的项目。
预计在接下来的几年内，将启动首个人体临床试验，特别是在肿瘤和疫苗应用方面。CircRNA的强大稳定性和转化效率使其在mRNA替代治疗中非常有吸引力，并且作为蛋白质表达平台附加优势存在。此外，递送技术的进展——例如脂质纳米颗粒和靶向递送系统——正在解决与circRNA药物的有效和安全给药相关的关键挑战。
监管机构，包括美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局，已经开始与开发人员接洽，建立循环RNA基础产品的临床评估指南。这种监管清晰度预计将加速临床开发并促进市场进入。
总体而言，2025年至2030年间circRNA治疗药物市场的前景非常乐观。该部门预计将吸引越来越多的投资，见证新进入者的出现，并看到首个临床概念验证数据。如果早期临床试验证实了circRNA治疗药物的安全性和有效性，市场可能经历快速扩张，有潜力重塑基于RNA的医学格局。
技术概述：循环RNA的机制和优势
循环RNA (circRNA) 治疗药物代表了RNA基础医学的快速发展前沿，利用共价闭合RNA分子的独特结构和功能特性。与线性信使RNA (mRNA) 不同，circRNA形成没有5’或3’端的连续环，从而使其在外切酶介导的降解中具有出色的稳定性。这种内在稳定性是一个关键的技术优势，使得在治疗应用中可实现更持久的蛋白质表达并减少给药频率。
在机制上，circRNA可以被设计为编码治疗性蛋白或肽，在靶细胞中作为翻译的模板。其环状结构不仅增强了对细胞核酸酶的抵抗能力，还支持有效的核糖体招募和翻译，尤其是在通过内部核糖体进入位点 (IRES) 或N6-甲基腺苷 (m6A) 修饰进行优化时。这导致强劲和持续的蛋白质生产，这是许多治疗指示的关键要求。
截至2025年，多个生物技术公司正在推进用于多种治疗领域的circRNA平台。Orna Therapeutics是一家突出的领军者，开发了专有的“oRNA”循环RNA构建体，旨在实现体内递送和持久的蛋白质表达。他们的技术正在应用于肿瘤学、遗传疾病和疫苗领域，临床前和早期临床数据证明了与传统mRNA方法相比的优越稳定性和表达能力。另一家重要参与者Laronde正在开创“无尽RNA™”(eRNA) 平台，该平台利用合成circRNA实现可重复和可调节的蛋白质生产，旨在通过单次给药来解决慢性病。
circRNA治疗药物的优势超越了稳定性和表达。相较于线性mRNA，circRNA的免疫原性较低，降低了不良免疫反应的风险，并支持重复给药。它们紧凑且模块化的设计允许融合多种功能元素，例如组织特异性靶向基序或调节序列，从而增强治疗精确性。此外，circRNA的制造过程正在为可扩展性和成本效益进行优化，包括像Orna Therapeutics和Laronde等公司对支持临床和商业供应的强大生产管线进行投资。
展望未来，未来几年预计将看到circRNA治疗药物的首个临床概念验证数据，特别是在肿瘤学和罕见遗传疾病方面。该领域还在探索与脂质纳米颗粒 (LNP) 递送系统的组合策略，如在circRNA创新者和成熟RNA递送公司之间的合作关系所示。随着技术的成熟，circRNA治疗药物有望补充或超越现有的mRNA方法，为解决未满足的医学需求提供新的解决方案。
主要参与者和战略合作伙伴（例如，circRNApharma.com，rnatx.com）
循环RNA (circRNA) 治疗药物的领域正在迅速发展，2025年标志着成熟的生物技术公司和新兴初创企业的关键一年。该部门的特点是战略合作、许可协议和投资的激增，旨在加速circRNA基础药物的开发和商业化。这些合作对于克服技术挑战、扩大制造规模以及应对监管路径至关重要。
最突出的参与者之一是Circular RNA Pharma，这家公司专注于循环RNA治疗药物的发现和开发。Circular RNA Pharma已建立了强大的管线，针对罕见遗传疾病和肿瘤学，利用专有的环化技术增强RNA的稳定性和翻译效率。2024年，该公司与一家领先的合同开发和制造组织（CDMO）宣布建立战略合作，预计将在2025年开启首个人体临床试验。
另一家关键创新者是RNA Tx，该公司专注于合成circRNA的设计和递送，以用于蛋白质替代治疗。RNA Tx与学术机构和制药公司达成了多项研究合作，以扩大其平台应用。2025年初，RNA Tx获得了数百万美元的投资，以加速临床前开发并扩展其知识产权组合，显示出投资者对circRNA治疗潜力的强烈信心。
大型制药公司也通过合作和内部研发进入circRNA领域。例如，罗氏公司公开表示对RNA基础的产品（包括circRNA）感兴趣，并积极寻求与生物技术公司的合作，共同开发下一代RNA治疗药物。同样，拜耳公司已扩大其RNA创新中心，包括circRNA研究，旨在将这些分子整合到其更广泛的基因和细胞治疗产品线中。
战略联盟并不限于药物开发。制造和递送仍然是关键瓶颈，促使像Evotec等公司提供专门的circRNA合成和制剂服务。这些合作关系预计将在临床转化和最终商业化中发挥重要作用。
展望未来，未来几年可能会看到进一步整合和跨行业合作，因为circRNA治疗药物领域正在成熟。主要制药公司的进入，加上专业生物技术公司的灵活性，预计将加速向临床验证和监管批准的进程，可能在2020年代末期使circRNA基础药物成为现实。
当前临床进展和监管里程碑
截至2025年，循环RNA (circRNA) 治疗药物的临床管线快速扩大，数个候选药物正在从临床前概念验证推进到早期人体试验。circRNA以其共价闭合的环结构为特征，提供了比线性mRNA更高的稳定性和翻译效率，使其在用于蛋白质替代、疫苗和基因调节等治疗应用方面非常有吸引力。
在这一领域中，Orna Therapeutics已成为先驱，利用其专有的oRNA™技术开发基于循环RNA的药物。2023年，Orna宣布启动其首个人体临床试验，针对固体肿瘤的ORN-101，这一circRNA治疗药物通过编码双特异性T细胞结合器进行治疗。这项一期试验代表了一个重要的监管里程碑，因为它是首批进入人体测试的circRNA基础治疗药物之一。Orna的管线还包括针对自身免疫疾病和遗传疾病的候选药物，预计在2025年及之后将有更多IND申请。
另一家值得注意的公司，Laronde，正在推进其“无尽RNA™”(eRNA) 平台，利用工程化的circRNA进行可编程蛋白质表达。Laronde已公开多项针对罕见疾病、肿瘤学和疫苗的临床前项目，并宣布计划在2025年启动临床试验。该公司的与主要制药合作伙伴的合作表明了行业对circRNA产品的信心日益增加。
在疫苗领域，Moderna公开表示对circRNA作为下一代平台的兴趣，建立在其mRNA专业知识的基础上。2023年，Moderna展示了临床前数据，表明circRNA疫苗相比线性mRNA具有更高的持久性和免疫原性，并表示临床开发可能在未来几年内开始。同样，BioNTech也在积极探索circRNA用于癌症免疫疗法和传染病疫苗，多个临床前候选药物已逐步推进至监管申请阶段。
监管机构，包括美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA)，正密切关注这些进展。2024年，FDA已授予Orna Therapeutics的首要候选药物IND许可，为circRNA产品设立了先例。随着越来越多的公司提交IND并启动试验，预计监管框架将根据circRNA的独特特性逐步发展，并提供有关制造、质量控制和安全评估的指导。
展望未来，未来几年将是该领域的关键期。多个首个人体研究预计将产生初步的安全性和有效性数据，这将有助于更广泛的采用和对circRNA治疗药物的监管接受。该领域的势头在显著的风险投资和战略合作的支持下进一步加强，确保circRNA在RNA治疗药物领域成为一种变革性的模式。
市场规模、细分和2025-2030年度增长预测（预计年复合增长率：38-45%）
2025年至2030年间，全球循环RNA (circRNA) 治疗药物市场预计将快速扩张，预计年复合增长率 (CAGR) 在38%至45%之间。这一激增受到临床前和早期临床开发的加速、成熟制药公司和专业生物技术公司投资的增加以及circRNA独特治疗潜力日益受到认可的驱动。
截至2025年，circRNA治疗药物市场仍处于初期阶段，大多数候选药物处于临床前或早期临床试验阶段。然而，该部门在治疗领域、递送技术和应用类型上的细分显著。肿瘤学仍然是主要的聚焦领域，像Orna Therapeutics和Lantern Pharma等公司正在推进以circRNA为基础的候选药物，针对固体肿瘤和血液恶性肿瘤。除了癌症外，还对罕见遗传疾病、传染病和再生医学日益感兴趣，反映出circRNA平台的多功能性。
市场还按递送技术细分，脂质纳米颗粒(LNP)占主导地位，作为cir RNA递送的首选载体，反映了mRNA治疗中的趋势。像Orna Therapeutics这样的公司已建立了专有的LNP系统，优化了circRNA的稳定性和细胞摄取。此外，circRNA开发者与成熟递送技术提供者之间的合作预计将激增，进一步加速市场增长。
从地理分布来看，预计到2030年北美将保持领先地位，受益于强大的研发基础设施、良好的监管环境以及Orna Therapeutics和Lantern Pharma等开创性公司的存在。欧洲和亚太地区的投资增加，正在成为重要的市场。
展望未来，预计circRNA治疗药物市场到2030年将达到数十亿美元的估值，这取决于成功的临床转化和监管批准。预期的38%-45%的年复合增长率反映了当前收入基数低和目标指示中未满足需求高的现实。主要的增长驱动因素包括circRNA制造的可扩展性、知识产权组合的扩展以及circRNA应对现有RNA药物限制（如改善稳定性和降低免疫原性）的潜力。
- 主要参与者：Orna Therapeutics（总部位于波士顿，领先的circRNA平台开发者），Lantern Pharma（总部位于德克萨斯，专注于肿瘤学的circRNA研发），以及美国、欧洲和亚太地区的新晋公司。
- 治疗重点：肿瘤学、罕见疾病、传染病、再生医学。
- 递送技术：脂质纳米颗粒 (LNP)、新型纳米颗粒系统。
- 增长驱动因素：临床试验启动、战略合作、生产规模扩大和监管里程碑。
总体而言，未来五年预计将对circRNA治疗药物市场产生变革，市场将快速增长，细分将加深，并有望在本世纪末前实现首个监管批准。
制造创新和可扩展性挑战
循环RNA (circRNA) 治疗药物的快速兴起正在推动制造过程的显著创新，因为该领域正在从早期研发阶段转向临床和商业化生产。在2025年，主要关注点是克服可扩展性挑战，确保产品一致性，并满足高级RNA模式的严格监管要求。
与线性mRNA不同，circRNA是共价闭合的环状结构，提供了增强的稳定性和对外切酶的抵抗能力。然而，这些独特的结构特征也使得大规模合成和纯化变得复杂。传统的体外转录 (IVT) 方法广泛应用于mRNA，需要改进以实现高效的circRNA生产。主要行业参与者正在投资于专有的酶连接和核酶介导的环化技术，以提高产量并减少副产品。例如，Moderna, Inc.和BioNTech SE——两家在RNA治疗领域处于领先地位的公司——已披露正在研究可扩展的circRNA制造平台，利用它们在mRNA工艺开发中积累的专业知识。
一个主要瓶颈仍是从线性前体和不完全产品中纯化circRNA。公司正在开发先进的色谱和电泳方法，以达到临床应用所需的高纯度。TriLink BioTechnologies，一家知名的定制RNA试剂供应商，已宣布对自动化纯化系统和专为circRNA量身定制的分析工具进行投资，旨在支持临床前和临床制造需求。
另一个挑战是开发可靠的质量控制 (QC) 检测方法。circRNA的封闭结构需要新型分析方法来确认其环状性、序列完整性以及不存在免疫原性污染物。行业财团和监管机构正在合作建立标准化QC协议，预计在未来几年中随着更多circRNA候选药物进入临床试验，这些协议将得到正式化。
展望未来，该行业预计将向模块化、连续制造平台转变，这将带来更大的灵活性和成本效益。Lonza Group AG和Cytiva等公司正在扩大它们在RNA制造方面的能力，包括专用的circRNA生产车间和工艺开发服务。这些投资旨在解决预期的需求，因为circRNA治疗药物朝着晚期临床开发和最终商业化的方向发展。
总之，2025年是circRNA治疗药物制造创新的关键年份。尽管仍存在技术和监管障碍，但领先生物制药公司和供应商的共同努力预计将实现可扩展的、符合GMP的解决方案，为未来几年更广泛的临床应用铺平道路。
治疗应用：肿瘤学、罕见疾病及其他
循环RNA (circRNA) 治疗药物作为新一类基于RNA的药物正在迅速崛起，截至2025年在肿瘤学、罕见疾病及其他治疗领域展现出显著的势头。circRNA以其共价闭合的环状结构为特征，相较于线性mRNA提供了更高的稳定性和翻译效率，使其在治疗开发中具有吸引力。
在肿瘤学中，circRNA治疗药物正被探索用于编码肿瘤抑制蛋白、调节免疫反应及作为癌症疫苗。Orna Therapeutics作为这一领域的先驱，已将其oRNA™循环RNA平台推进到临床前和早期临床开发阶段。2024年，Orna宣布与默克公司（在美国和加拿大称为MSD）合作，针对固体肿瘤开展ORN-101的首个人体临床试验。这一合作的潜在里程碑价值超过35亿美元，强调了制药行业对circRNA治疗前景的信心。预计该试验将在2025年底前产生初步的安全性和有效性数据，可能为更广泛的临床应用奠定基础。
罕见疾病则代表了另一个有前景的领域。circRNA能够编码大型和复杂的蛋白质，使其成为治疗传统基因疗法难以涉足的遗传疾病的候选者。Laronde由Flagship Pioneering创立，正在开发“无尽RNA™”（eRNA），一种专有的circRNA平台。Laronde已公开其在罕见代谢和遗传疾病的临床前进展，并计划于2025年进入临床试验。其方法旨在通过单次给药提供持久的蛋白质表达，可能彻底改变对高未满足需求条件的治疗格局。
除了肿瘤学和罕见疾病外，circRNA治疗药物还在研究传染病、心血管疾病和再生医学。COVID-19大流行加速了对RNA技术的兴趣，circRNA基础疫苗目前正在多家公司（包括Orna Therapeutics和Laronde）的临床前开发中。这些疫苗旨在利用circRNA的稳定性实现更好的免疫原性和更持久的保护效果。
预计未来几年内将见证临床试验启动、战略合作激增及潜在的早期批准，因为制造和递送技术逐渐成熟。该领域也正在见证来自主要制药公司的投资增加，表明对circRNA解决先前难题疾病的潜力充满信心。随着2025年的到来，circRNA治疗药物有望从实验平台转变为实际临床解决方案，肿瘤学和罕见疾病将处于这一创新浪潮的最前沿。
竞争格局和知识产权趋势
针对循环RNA (circRNA) 治疗药物的竞争格局正在迅速演变，因为该领域正在从早期发现转向临床前和临床开发。截至2025年，数家生物技术公司和制药巨头正在积极投资circRNA平台，旨在利用circRNA在治疗应用中的独特稳定性、翻译效率和免疫原性特征。该部门的特点是既有扩展自身模式的成熟RNA治疗产品厂商，也有专门从事circRNA技术的新一波初创企业。
Orna Therapeutics是最突出的公司之一，拥有专有的circRNA表达系统(oRNA™)，并获得了重要的资金和战略合作。在2023年，Orna与默克公司（MSD）建立了合作关系，开发基于circRNA的新型疫苗和治疗，交易价值报道称超过35亿美元的潜在里程碑。Orna的管线包括面向肿瘤和传染病的候选药物，其临床前数据表明了相较于线性mRNA更高的蛋白质表达和耐久性。
另一重要参与者是Laronde，该公司正在推进其“无尽RNA™”(eRNA) 平台，利用工程化的circRNA实现可编程蛋白质表达。Laronde自成立以来已筹集了超过4亿美元，并正向IND批准研究推进多项候选药物，针对罕见疾病和免疫肿瘤学。该公司采用的可调性和潜在的可重复给药、非整合性疗法值得关注。
知识产权 (IP) 格局正日益激烈，关于circRNA合成、递送和修改技术的专利申请激增。Orna Therapeutics和Laronde均已构建了涵盖circRNA设计、制造和治疗用途核心方面的庞大专利组合。此外，成熟的RNA公司如Moderna和BioNTech正探索circRNA作为下一代模式，并申请专利及启动早期研究项目。
学术机构和公共研究组织也在知识产权格局中发挥作用，技术转让办公室积极将circRNA相关的发明许可给行业合作伙伴。预计未来几年，中将发生专利争议和交叉许可协议，随着更多候选药物进入临床开发和基础知识产权边界的考验。
展望未来，随着更多公司进入这一领域，circRNA治疗药物的首批临床数据可用，竞争激烈的程度可能会增加。预计将出现战略联盟、许可交易和并购活动，尤其是大型制药公司寻求获取circRNA技术。该部门的轨迹将受到创新者证明临床有效性、实现可扩展制造能力和拥有强有力的知识产权保护能力的影响，为circRNA成为2020年代末RNA治疗药物格局的重要支柱奠定基础。
投资、融资和并购活动
截至2025年，循环RNA (circRNA) 治疗药物的投资格局迅速 intensifing，反映出该领域从早期研究转向转化和临床开发的成熟。风险投资、战略伙伴关系及并购 (M&A) 都在塑造竞争动态，因为公司们竞相利用circRNA的独特特性——如增强的稳定性和蛋白质编码潜力——用于下一代疗法。
若干高调的融资轮次标志着2024年和2025年初。作为该领域的先驱，Orna Therapeutics在2023年完成了2.21亿美元的B轮融资，随后又吸引了来自主要制药企业的额外战略投资。Orna的研发平台侧重于开发基于circRNA的疫苗和治疗药物，管线专注于肿瘤学和罕见疾病。该公司与默克公司的合作——于2022年宣布，价值可达35亿美元，包括预付款和里程碑付款——仍是RNA治疗领域最大的一笔交易，预计将在未来两年内产生临床候选药物。
另一家值得关注的公司是Laronde，该公司继续扩大其“无尽RNA”(eRNA) 平台，自成立以来融资已超过4.4亿美元。该公司得到了Flagship Pioneering的支持，正推进广泛的管线，并已表示计划于2025年进入临床试验。该公司的研发方法引起了投资者和潜在制药合作伙伴的关注，正在进行共开发和许可的讨论。
该部门还见证了并购活动的增加，因为已建立的生物制药公司希望获得circRNA技术。2024年底，F. Hoffmann-La Roche Ltd宣布收购一家欧洲circRNA初创公司的少数股权，旨在将该技术整合到其RNA治疗产品线中。同时，Moderna, Inc.公开表示有意扩大mRNA领域，传闻正在评估circRNA领域的合作与收购机会。
展望未来，预计未来几年将持续资本流入，重点关注展示强大临床前数据和可扩展制造的公司。circRNA创新者与大型制药公司之间的战略联盟可能加速发展，因为行业寻求将有前景的科学转化为首款类治疗药物。竞争格局将由临床进展的速度以及获得知识产权、制造能力及监管专业知识的能力来塑造。
未来展望：机会、风险和下一代发展
循环RNA (circRNA) 治疗药物领域在2025年及未来几年预计将取得显著进展，这主要得益于科学突破的融合、投资的增加和使能技术的成熟。circRNA以其共价闭合环结构为特征，相较于线性RNA提供独特优势，包括增强的稳定性、降低的免疫原性以及持续的蛋白质表达潜力。这些属性吸引了既有生物制药公司又有创新初创公司的关注，为新一代基于RNA的药物奠定了基础。
若干公司在circRNA治疗药物开发的前沿。Orna Therapeutics作为该领域的先驱，已推进其专有的oRNA™技术平台，设计合成circRNA以实现体内蛋白质表达。2023年，Orna宣布与默克公司（在美国和加拿大称MSD）建立战略合作，开发基于circRNA的新型疫苗和治疗药物，潜在的临床候选药物可能在2025年早期进入试验。类似地，Laronde正在利用其“无尽RNA”(eRNA) 平台创造可编程药物，管线涵盖罕见疾病、肿瘤学和传染病。Laronde的制造合作伙伴关系和研发设施的扩展表明了其推动多个候选药物尽快向临床推进的承诺。
circRNA治疗药物的机会巨大。circRNA可以被设计为编码治疗性蛋白、调节基因表达或作为微RNA的诱饵，开辟了癌症免疫疗法、罕见遗传病和疫苗开发等领域的通道。circRNA构件的持久性和可调性可能使其相较于传统mRNA治疗提供更少的给药频率和改善的患者依从性。此外，体外转录和环化过程的可扩展性正在得到技术提供者和合同制造商的关注，像Evotec SE和Catalent, Inc.等公司正在探索支持临床和商业供应的能力。
然而，仍然存在一些风险和挑战。合成circRNA在人体中的免疫原性特征尚未完全表征，脱靶效应或意外的免疫激活可能引发安全问题。circRNA治疗药物的监管路径仍在发展，要求与相关机构密切接触，以确定质量、安全性和有效性的标准。知识产权格局也相当复杂，基础专利掌握在早期进入者手中。
展望未来，预计未来几年将看到首个circRNA基础治疗药物的临床数据，这将对验证该平台的潜力至关重要。递送技术的进步，例如脂质纳米颗粒和组织特异性靶向，将进一步扩展circRNA的治疗范围。随着该部门的成熟，战略合作、强大的制造基础设施和监管清晰性将对实现循贾RNA治疗药物的全部潜力至关重要。
来源与参考
